美國時間(17)日，比利時藥廠優時比(UCB)宣布以最高11.5億美元的價格，收購細胞療法生技公司Neurona Therapeutics，取得旗下針對藥物難治型內側顳葉癲癇(mTLE)的候選新藥NRTX-1001。這是UCB自2022年購併Zogenix以來，再度在癲癇領域出手，也讓其治療版圖延伸至再生醫學。

傳統癲癇治療多仰賴長期服藥控制發作，但對難治型患者成效有限。NRTX-1001則採取不同路徑，透過由多潛能幹細胞(pluripotent stem cell)分化而來的異體MGE型GABAergic中間神經元(MGE-type GABAergic interneuron)細胞療法，並以單次立體定向手術將可分泌γ-胺基丁酸(GABA)的抑制性神經元直接注入海馬迴(hippocampus)，希望重建失衡的神經迴路，達到長期控制發作的效果。

根據Neurona公布Phase臨床一/二期數據顯示，NRTX-1001用於藥物難治型單側內側顳葉癲癇患者時，在給藥後7至12個月的主要療效評估期間，發作頻率中位數較基線下降92%，其中80%的患者發作次數減少逾80%。目前完成24個月追蹤的患者仍維持療效，且迄今未出現嚴重不良事件。

根據協議，UCB將支付6.5億美元現金，並承諾最高5億美元的潛在里程碑款項，交易預計於今年第二季末完成。UCB執行長Jean-Christophe Tellier表示，這項收購有助於擴大公司在癲癇領域的治療選項。

UCB近年持續加碼癲癇市場，團隊於2022年併購Zogenix、取得Fintepla(fenfluramine)，該藥已獲FDA核准用於Dravet症候群與Lennox-Gastaut症候群(LGS)，去年繳出4.27億歐元銷售成績。去年底，Fintepla在CDKL5缺乏症(CDKL5 deficiency disorder, CDD)的臨床三期試驗達標，UCB也已宣布推進該適應症的藥證申請。

Neurona的加入，讓UCB的癲癇治療選項從小分子藥物延伸至細胞療法，也讓現有藥物效果有限的患者，多了一個新的治療方向。隨著Fintepla持續推進適應症擴充，UCB在癲癇市場的布局也更趨完整。

資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/ucbs-115b-deal-neurona-touches-several-ambitions-including-strategic-expansion-advanced

(編譯/吳康瑋)