就在上週末川普簽署行政命令加速迷幻藥成分新藥研發後不久，美國時間24日，美國食品藥物管理局(FDA)隨即公布了「局長國家優先審查券」(CNPV)的最新三家得主，皆家是投入含有迷幻藥成分的新藥研發。有趣的是，雖然FDA未直接公佈得主名稱，但其描述符合Compass Pathways、Usona Institute、Transcend Therapeutics三家公司各自開發中的產品線，且前兩家在FDA公布消息後便隨即證實自家獲CNPV的消息。
 
FDA局長Marty Makary表示，迷幻藥在難治性憂鬱症(TRD)、酒精中毒、重度憂鬱症(MDD)和創傷後壓力症候群(PTSD)等領域具有治療潛力，FDA透過監管改革，希望解決美國的精神健康危機。不過，FDA仍相當注重這些療法的研發，必須建立在可靠的科學和嚴謹的臨床證據上。
 
根據FDA公告描述，這三位CNPV得主正在開發將用於難治型憂鬱症的裸蓋菇素(psilocybin)療法、重度憂鬱症的裸蓋菇素療法、創傷後壓力症候群的methylone (3,4-亞甲二氧基甲卡西酮，俗稱M1，具興奮劑效果)療法。
 
消息發布後不久，Compass Pathways便隨即宣布其正在開發的裸蓋菇素TRD療法COMP360取得CNPV，COMP360在一項納入1千多位受試者的臨床三期試驗證明，患者在一天內即可感受到療效，且達到臨床顯著療效的患者，療效至少持續了6個月。
 
Usona基於裸蓋菇素的MDD療法PSIL201，則早在2019年已獲得突破性療法認定，目前正在臨床三期試驗；Transcend的TSND-201亦與FDA的描述相符，該藥於去年7月獲得突破性療法認定，並籌措進入臨床三期試驗，該療法在臨床二期試驗中成功達到主要試驗終點，並在臨床醫生評估的PTSD量表展現顯著改善。
 
不過，同樣是迷幻藥成分新藥開發者，正在開發麥角酸二乙醯胺(LSD)新藥療法的Definium Therapeutics，並未在此次公布的名單中，該公司被外界認為有機會獲得CNPV，並正在開發重度憂鬱症和廣泛型焦慮症的臨床三期試驗。除了LSD療法，Definium還有一項MDMA療法，正在自閉症譜系障礙(ASD)的臨床二期試驗階段。
 
如今，迷幻藥成分新藥距離實現在精神疾病治療的應用，已經越來越近。就在不久前的4月20日，川普才簽署一項行政命令，希望加快迷幻藥療法，廣泛地投入嚴重的精神健康問題；CNPV則有機會將這些療法的審查週期，從通常的半年到1年，縮短到1到2個月，此舉也為此領域的資金投入給予了一劑強心針。
 
參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/compass-usona-score-fda-national-priority-vouchers-amid-trump-administrations-psychedelic
 
(編譯 / 吳培安)