今年4月，由牙醫轉譯醫學創業家曾育弘創辦之正揚生醫合作夥伴——澳洲再生醫療公司Cambium Bio宣布，其治療中重度乾眼症的候選新藥Elate Ocular®，已獲美國食品藥物管理局(FDA)同意可採單一樞紐性臨床試驗(single pivotal trial)搭配佐證資料模式，作為申請生物製劑上市許可(BLA)的依據，可望為該產品開發進程帶來重大突破。
 
這項決議來自4月22日Cambium Bio與FDA進行的Type D會議。FDA明確表示，一項設計完善、具統計力的單一臨床三期試驗，加上適當的佐證證據，即可支持療效認定與上市申請，並不再強制要求過去慣例中的兩項獨立樞紐試驗。
 
事實上，此監管方向呼應FDA近期政策轉變。2026年初，官方已透過學術期刊提出新框架，將「單一試驗＋佐證資料」視為新常態，逐步取代長期以來的雙試驗標準。
 
正揚生醫董事長曾育弘表示，對Cambium Bio而言，在此次法規鬆綁下，原本需執行兩項三期試驗的開發策略，現可整合為單一試驗CAMOMILE-3，將顯著降低臨床開發資本需求、可望節省數千萬美元，並簡化試驗執行複雜度，大幅加速該藥在澳洲、美國、臺灣的臨床試驗推動期程。
 
Cambium也進一步表示，在試驗設計上，FDA亦確認既有方案可直接沿用，無需重新設計試驗，可直接推進執行，包括：收案人數約400人，隨機、雙盲、對照設計，9週治療觀察期，共同主要試驗終點涵蓋角膜染色指標與眼部不適評分。
 
從開發策略來看，單一試驗路徑改變了統計風險結構。過去需在兩項試驗皆達顯著性，如今只需一項具充分統計力的研究達標，再輔以佐證資料，即可支撐申請，整體成功機率因此提升。市場分析亦指出，此舉有助於降低開發不確定性，並提升資本效率，對臨床階段公司尤其重要。
 
此外，Elate Ocular®先前已取得FDA快速審查資格(Fast Track Designation)，允許採滾動式(rolling)方式提交BLA申請，意味著Cambium Bio可在關鍵數據完成後分批提交審查資料，無需等待所有資料齊備，有助於進一步壓縮審查時間，提升上市效率。至於佐證資料的內容，FDA表示將在臨床三期試驗出爐後再行討論，可能包含作用機制研究、動物模型數據或真實世界證據等。
 
Cambium Bio執行長Karolis Rosickas表示，此次FDA回應為公司帶來「明確且可行的開發路徑」，未來將全力推動臨床三期試驗啟動，預計於2026年稍晚完成首例收案，並朝BLA申請邁進。
 
參考資料：
https://stockwirex.com/asx-stock-news/biotech-health/cmb-cambium-bio-fda-single-trial-pathway-april-2026/
 
(編譯 / 吳培安)