美國時間11日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布公開徵詢意見，正式推進「老藥新用(repurposing)」相關政策。FDA指出，許多疾病至今仍缺乏有效療法，因此重新評估已核准藥物是否能用於新適應症或新患者族群，不僅可直接運用既有安全性資料，也有助於加快治療選項進入臨床，為目前缺乏治療選擇的疾病尋找新解方。

此次徵詢也是FDA更新已核准藥品說明資訊計畫的一部分。FDA希望在有足夠科學證據支持下，及時更新藥品說明資訊，讓內容更符合醫療人員和患者的實際需要，也能跟上最新研究進展。FDA局長Marty Makary表示，仍有許多患者沒有有效治療選擇，老藥新用有助於善用既有研究成果，進一步開發新的治療機會。

FDA此次徵詢對象包括患者、臨床醫師、研究人員及其他利害關係人，重點放在已有科學資料支持、但因商業誘因有限而較少被進一步開發的藥物。FDA特別關注的疾病領域包括代謝疾病、神經退化性疾病、男女性健康、物質使用障礙，以及罕見疾病，同時也歡迎各界提出其他應優先處理的領域。

在具體內容上，FDA透過公開案卷蒐集三類資訊，包括已經有足夠證據支持新用途的候選藥物、已有初步臨床資料但仍需進一步研究的候選藥物，以及已有初步臨床前資料、值得繼續探索的候選藥物。FDA也希望了解，如何更有效找出老藥新用的機會，以及哪些因素會阻礙相關藥物的開發或使用。

這次徵詢也延續了FDA過去推動的相關法規與計畫，包括《兒童最佳藥品法》、2020年《MODERN標示法》，以及FDA主導的Project Renewal。這些做法顯示，FDA一直在依據最新且充分的科學證據，更新藥品說明資訊，讓既有藥物有機會發揮新的治療用途。2025年9月發布的《讓我們的孩子重獲健康策略報告》也進一步要求FDA與國家衛生研究院(NIH)共同探索老藥新用，並透過合作臨床試驗，加快相關藥物取得核准。

FDA表示，這次徵詢所蒐集到的意見，將有助於其調整老藥新用的評估方式，也會進一步強化與NIH、醫療保險和醫療補助服務中心等聯邦機構的合作。有意提供意見者，可透過聯邦電子法規入口網站提交，或以書面寄送至FDA檔案管理組，所有文件都必須註明案卷編號 FDA-2026-N-4492。

資料來源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-advances-drug-repurposing-address-unmet-medical-needs

(編譯/吳康瑋)