美國時間6月30日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，已批准Orca Bio旗下細胞療法Tregzi(Orca-T)上市，成為全球首個獲FDA核准上市的調節性T細胞(Treg)療法，可用於接受異體造血幹細胞移植(allo-HSCT)的成年血液腫瘤患者，在重建血液與免疫系統的同時，降低慢性移植物抗宿主疾病(GVHD)發生風險，改善移植後預後。

值得注意的是，Treg細胞療法近年已成為全球細胞治療的重要發展方向，台灣亦有業者投入相關布局，例如台寶生醫正開發自體Treg細胞療法，用於預防腎臟等實體器官移植後的抗排斥反應，並進一步拓展至自體免疫及其他免疫調節疾病，目前已推進至多國多中心臨床二期試驗。

而Orca Bio此次獲准上市的Tregzi是將Treg細胞整合至異體造血幹細胞移植流程，以降低移植物抗宿主疾病風險，Orca Bio並將其定位為血液癌症患者「更全面的恢復性治療」。

此次核准是根據一項臨床三期試驗結果，共納入187名罹患血液腫瘤，包括急性白血病及骨髓增生異常症候群的成年患者，隨機接受Tregzi或標準異體造血幹細胞移植治療。

試驗結果顯示，接受Tregzi治療的患者中，有78%在移植一年後仍存活且未發生中度至重度慢性GVHD；相較之下，接受傳統移植的患者僅為38%，顯示Tregzi可顯著改善患者的長期移植預後。

Tregzi是一種供體來源的細胞免疫療法，由三種細胞成分組成，包括純化的造血幹細胞與祖細胞(HSPCs)、調節性T細胞(Treg cells)及常規T細胞(Tcon cells)，三種細胞皆取自8/8 HLA完全配對的親屬或非親屬捐贈者之動員周邊血，並經分離、純化後依固定比例製備而成。

FDA生物製品評估與研究中心(CBER)代理主任Karim Mikhail表示，對於需接受異體造血幹細胞移植的血液癌症患者而言，慢性移植物抗宿主疾病一直是最難預防的嚴重併發症之一，此次批准為患者帶來全新的治療選擇，也象徵Treg細胞療法正式邁入臨床應用新里程碑。

資料來源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-uses-donor-immune-cells-prevent-serious-complications-blood-cancer

(編譯/彭梓涵)