近日(3日)，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)發布《細胞治療藥品範圍和歸類技術指導原則(2026年版)》及《基因治療藥品範圍和歸類技術指導原則(2026年版)》，界定細胞治療與基因治療藥品的範圍、分類及判定原則，並自發布日起施行。由於細胞與基因治療(Cell and Gene Therapy, CGT)產品在活性成分、製程與作用機制上差異大，分類結果將影響研發資料準備與申報路徑。
 
CDE表示，兩份指引以「物質基礎及活性成分」為主要判定依據，並納入製程與作用機制考量，用以區分不同CGT產品的風險特徵與管控要求。其中，細胞治療藥品以「細胞」作為活性成分，基因治療藥品則以「核酸或載體遞送」改變基因功能為核心。
 
在這套判定邏輯下，體內CAR-T(in vivo CAR-T)成為此次指引中特別值得注意的案例。不同於傳統CAR-T需在體外改造細胞後，再輸回患者體內，體內CAR-T主要透過病毒載體或LNP等遞送核酸序列，在患者體內生成CAR-T細胞，因此分類重點轉向「遞送核酸序列」與「體內產生功能性細胞」，並歸屬於基因治療藥品。
 
相較之下，體外CAR-T(ex vivo CAR-T)細胞藥品仍以細胞作為活性成分，因此歸類為細胞治療藥品。
 
細胞治療藥品主要指經體外操作、以細胞作為活性成分的產品，可用於調節細胞功能，或進行細胞替換、再生與功能重建；在分類上，細胞治療藥品可分為非基因修飾與體外基因修飾兩類，再依細胞來源與分化狀態，區分為幹細胞、幹細胞衍生細胞、免疫細胞及其他體細胞產品。
 
基因治療藥品則以核酸或載體導入人體，改變或調控特定基因功能，藉此補足、修正或抑制相關基因表現；在分類上，基因治療藥品可分為非微生物載體類與微生物載體類，前者涵蓋質體DNA、mRNA及多種基因編輯工具，後者則透過改造後微生物載體遞送治療用核酸。
 
新生抗原類藥品則依活性成分形式歸類，若以細胞負載新生抗原肽為主，建議納入非基因修飾細胞治療藥品；若以DNA、mRNA等新生抗原核酸，或病毒載體遞送核酸為主，則歸屬於基因治療藥品。這兩份指引讓中國CGT產品分類依據更清楚，後續仍待實際審查案例觀察。
 
參考資料：https://mp.weixin.qq.com/s/7XcDlWyhNIVQh3mTjjMC_w
 
(編譯/高佳樺)