美國時間10日，美國衛生高等研究計畫局(ARPA-H)宣布，將透過THRIVE計畫，在5年內投入最高1.6億美元，支持個人化基因藥物平台與臨床試驗開發，聚焦兒童罕見遺傳疾病。獲選團隊須在計畫第3年啟動首次人體試驗，並至少執行一項可在同一試驗架構下，納入多款患者客製化療法的臨床試驗。
 
個人化基因藥物過去已有相關開發案例，哈佛醫學院兒科副教授游維文(Timothy W. Yu)曾為罕見疾病患者開發個人化反義寡核苷酸(ASO)藥物，並參與成立N=1合作網絡(N-of-1 Collaborative)，希望串聯學術醫療中心、企業、法規單位及支付者，建立可擴大應用的個人化療法開發模式。
 

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THRIVE全名為「以體內精準基因藥物治療遺傳性罕見疾病」(Treating Hereditary Rare Diseases with In Vivo Precision Genetic Medicines)，目標是建立可快速設計及製造個人化療法的平台。ARPA-H指出，目前的藥物開發體系通常針對單一藥物及單一疾病設計臨床試驗，但罕見遺傳疾病患者人數少，不同患者的致病突變也可能不同，難以沿用傳統模式逐一開發。
 
因此，THRIVE將採用傘式試驗模式，在同一套臨床試驗架構下，評估多款針對不同患者及基因突變設計的客製化療法，不需為每款產品重新建立完整試驗。計畫也將納入患者及家屬參與試驗規劃，希望加速療法進入臨床，並讓患者以可負擔的方式取得治療。
 
本次獲選團隊中，費城兒童醫院(Children’s Hospital of Philadelphia, CHOP)因去年曾為一名罹患罕見代謝疾病的嬰兒開發客製化基因編輯療法而受到關注。該團隊此次將以4種罕見遺傳性肝病為目標，建立個人化基因療法平台、執行臨床試驗並申請監管核准，最高可獲得3,890萬美元。
 
其他獲選團隊將分別投入遺傳性免疫疾病、罕見肝病、兒童罕見癲癇、骨髓衰竭、罕見血管疾病及遺傳性皮膚疾病療法開發。
 
其中，博德研究所(Broad Institute)最高可獲3,450萬美元，將與傑克森實驗室(The Jackson Laboratory)、費城兒童醫院等機構合作，開發兒童罕見癲癇的客製化療法。Gemma Biotherapeutics則將與AI公司Profluent Bio合作，運用機器學習設計罕見肝病的鹼基編輯藥物。
 
ARPA-H表示，THRIVE希望建立可重複使用的個人化藥物開發及臨床試驗架構，降低罕見遺傳疾病療法逐案開發的時間與成本。不過，相關平台能否在既定時程內進入人體試驗，仍待後續進展。
 
參考資料：https://www.fiercebiotech.com/research/arpa-h-awards-160m-scientists-developing-custom-genetic-medicines
 
(編譯/高佳樺)