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仲恩生醫董事長兼策略長王玲美。(攝影/李林娜)仲恩生醫董事長兼策略長王玲美開場表示，根據再生醫療聯盟組織(Alliance for Regenerative Medicine, ARM)發布的《2026年上半年產業報告》，全球細胞與基因治療(CGT)已進入新的發展階段，不再只是科學創新的競賽，而是如何將創新真正轉化為臨床成果、取得法規核准，最終讓患者受惠。因此，此次論壇特別聚焦臨床轉譯、法規策略及智慧製造三大核心議題。
她提到，過去這些領域各自發展，但細胞治療產品必須從開發初期就同步考量產品設計、臨床策略、化學製造與管制(CMC)製程、法規要求及商業化量產，才能提升產品成功率與市場競爭力。
她進一步指出，要推動先進細胞治療成功走向商業化，關鍵仍在於跨域合作，尤其是必須結合開發商、臨床醫師、法規機關、製造商、投資人及政策制定者，共同建立合作生態系，才有望加速下一世代細胞治療發展，讓創新真正落實到病人身上。
Kurt C. Gunter：制定目標產品概況表、善用法規資源 打造全球細胞治療開發策略
仲恩生醫臨床開發顧問Kurt C. Gunter。(攝影/李林娜)
演講首先登場是曾任美國食品藥物管理局(FDA)生物製劑評估暨研究中心(CBER)細胞與基因治療部門副主任(Deputy Director)，並曾擔任國際細胞治療協會(ISCT)主席，目前是仲恩生醫臨床開發顧問的Kurt C. Gunter，他表示細胞治療與傳統藥物最大的不同，在於細胞治療本身是「活的產品」，產品品質高度依賴製程，因此細胞治療開發不能採線性思維，必須從研發初期便同步規劃全球臨床、製造、法規及商業策略。
他強調，在細胞治療領域，「製程就是產品(Process is the Product)」，尤其製造與產品特性分析(Characterization)更應該是整個開發計畫的核心。同時，企業在建立全球開發策略時，必須先明確定義產品願景、目標市場及優先布局國家，並制定目標產品概況表(Target Product Profile, TPP)，作為產品開發的藍圖，內容涵蓋適應症、目標族群、安全性、療效、競爭定位、法規路徑及商業價值等，且應隨開發進展持續更新調整。
他提醒，細胞治療產品開發常因製程改變、法規要求或安全性新發現，而需要重新調整開發方向，因此TPP更是跨部門溝通的重要依據。
針對全球臨床策略，他建議，企業應盡可能採取跨國、多中心試驗，而非各國分別執行小型試驗，以提升開發效率，同時統一收案標準、療效終點、安全監測及生物標記(Biomarker)設計，讓各國法規單位更容易接受相同臨床證據。
在法規策略方面，Kurt C. Gunter表示，各國監管制度雖各有差異，但應盡可能建立一致的全球法規規畫，也可善用並掌握孤兒藥資格(ODD)、再生醫療先進療法(RMAT)、突破性療法(Breakthrough Therapy)、快速通道(Fast Track)，以及日本、臺灣再生醫療有條件核准等加速審查機制資源，縮短產品上市時程。
橫山周史：REPROCELL臨床級iPSC、AI基因編輯、外泌體 助力次世代細胞醫療發展
REPROCELL執行長橫山周史。(攝影/李林娜)
仲恩生醫日本授權合作夥伴REPROCELL執行長橫山周史(Chikafumi Yokoyama)帶來好消息，他指出根據Stemchymal®在日本臨床二期結果，證明Stemchymal®在特定族群組別治療效果顯著，在與主管機關PMDA積極溝通後，REPROCELL已於上月(6月)底正式遞交Stemchymal®藥證申請。
此外，REPROCELL本身聚焦的iPSC細胞治療正朝向更安全、更標準化及可大規模製造發展，未來關鍵不僅在治療效果，更包括臨床級iPSC製造、AI基因編輯，以及iPSC衍生外泌體(iPSC-derived Exosome)等新技術。
他分享，REPROCELL已建立涵蓋捐贈者篩選、細胞重編程、細胞庫建置、分化製造到GMP生產的一站式平台，所有流程皆符合日本PMDA、美國FDA及歐盟EMA法規要求，可支援全球臨床開發。
他指出，傳統iPSC多採用仙台病毒(Sendai virus)等病毒載體進行細胞重編程，雖適合研究用途，但病毒殘留仍可能影響臨床應用。因此，REPROCELL開發以mRNA為基礎的重編程技術，由於mRNA不會整合至細胞基因體，也不易留下殘留物，可降低基因整合風險，更適合作為臨床級iPSC製造平台。目前已有合作夥伴採用其臨床級iPSC推動產品開發，並獲得美國FDA核准進入臨床試驗。
除了細胞製造外，橫山周史也介紹REPROCELL自主開發的AI設計基因編輯技術(OpenCRISPR™)避開CRISPR專利，但卻有與CRISPR-Cas9相近甚至更高的基因編輯效率，同時降低脫靶效應(Off-target)，可進一步建立HLA敲除等低免疫原性細胞株，以及快速導入神經生長因子等功能基因，打造更具一致性且可大規模生產的新世代細胞治療產品。
他最後點出，iPSC衍生外泌體將是未來無細胞治療(Cell-free Therapy)的重要方向。原因是，相較於間質幹細胞(MSC)外泌體，iPSC外泌體富含細胞重編程、DNA複製、細胞週期及代謝活化等蛋白質，可望促進組織再生與細胞年輕化，加上採用無病毒臨床級iPSC製造，可避免病毒污染風險，提升產品純度與一致性，未來可望應用於神經退化、腦傷修復及退化性疾病等再生醫療領域。
Anthony Ting以仲恩Stemchymal為例 實戰演練TPP、MOA、效價分析
仲恩生醫臨床及法規顧問Anthony Ting。(攝影/李林娜)
仲恩生醫臨床及法規顧問、Kiji Therapeutics科學長，且近期也曾擔任國際細胞與基因治療學會(ISCT)商業長的Anthony Ting呼應Kurt C. Gunter的觀點表示，TPP除了協助產品定位，更重要的是串聯產品作用機制(MOA)、效價分析(Potency Assay)、臨床試驗設計與法規規畫，讓細胞治療在不同開發階段都能維持一致方向，並建立足以支撐後續臨床與法規審查的科學證據。
他指出，目前全球已有超過一千項MSC臨床試驗登錄於ClinicalTrials.gov平台，涵蓋骨關節炎、中風、心血管疾病、神經退化疾病及免疫疾病等多項適應症，並已累積大量安全性資料；然而，迄今成功完成臨床三期試驗、取得上市核准的產品仍相當有限，這背後的關鍵原因是對疾病生物學、細胞MOA及效價分析的掌握仍不完整。
Anthony Ting以他曾參與的一項中風細胞療法開發經驗為例說明。他表示，該療法雖然在臨床二期未能達到主要療效終點，但研究團隊卻在後續分析中發現，依照臨床前研究結果，原本建議患者應於中風發生24小時內接受治療，但臨床試驗因配合醫療流程，將給藥時間延後至36小時，最終影響整體療效結果。
經過事後重新分析，研究團隊發現，若依循原先前臨床建立的給藥時程，試驗便有機會達到主要終點。Anthony Ting認為，這表示細胞治療臨床設計應建立在疾病生物學與臨床前證據之上，不能一味遷就臨床操作便利性。
他也以Mesoblast開發兒童急性移植物抗宿主疾病(aGVHD)的MSC細胞療法產品為例指出，該產品曾兩度遭美國FDA要求補件，其主因並非基於安全性或療效，而是主管機關認為既有的效價分析，無法充分反映細胞活性。
一直到Mesoblast建立了符合FDA要求的多項分析組合(matrix assay)、完整連結產品作用機制與生物活性後，該產品才成功獲得核准，這也凸顯效價分析在MSC細胞治療產品開發與法規審查的重要性。
接著，Anthony以仲恩生醫目前開發中的Stemchymal®，以脊髓小腦性共濟失調症(SCA3)為主要適應症為例，深入說明其做為細胞治療候選產品的MOA。
他表示，SCA3患者因為突變的Ataxin-3蛋白異常聚集，導致神經細胞受損與小腦退化。研究團隊發現，Stemchymal®可透過旁分泌訊息傳遞(paracrine signaling)來調節細胞環境，促進異常蛋白清除，同時提供神經保護效果；除此之外，Stemchymal®還能藉由活化細胞自噬(autophagy)的相關機制，提升Beclin-1等關鍵蛋白表現，降低突變蛋白累積。
效價分析方面，研究團隊則是藉由鎖定關鍵分泌因子「Substance S」，發現該因子的表現量與降低Ataxin-3蛋白聚集具有高度相關性，可望作為Stemchymal®未來效價分析的重要生物標誌，進而建立產品作用機制、製程一致性與臨床療效之間的連結。
Anthony Ting表示，目前Stemchymal®已完成兩項臨床二期試驗，並於特定患者族群觀察到臨床改善成果，第三項臨床二期試驗亦正於美國持續推動。未來仲恩生醫將持續深化作用機制、生物標誌與效價分析研究，建立更完整的科學證據，加速細胞治療產品邁向臨床應用。
久保雄昭：細胞治療邁向商業化 製造、CMC與Smart GMP缺一不可
Cyto-Facto技術長久保雄昭。(攝影/李林娜)
擔任仲恩生醫的日本委託開發暨製造服務(CDMO)夥伴Cyto-Facto的技術長久保雄昭(Takeaki Kubo)指出，日本再生醫療已逐步由臨床開發邁向商業化階段，截至2026年已有24項再生醫療產品獲准上市，涵蓋細胞治療、基因治療及組織工程產品，未來MSC及iPSC產品將持續增加，帶動商業化製造及CDMO需求快速成長。
久保雄昭指出，細胞治療不同於傳統藥，其細胞品質、安全性及療效皆高度受到製程影響，應在產品開發初期便同步規劃CMC策略，包括製程設計、CTD Module 3文件、製程一致性、製程驗證(Process Validation)及法規要求，才能順利銜接後續上市與量產。
他表示，許多業者誤以為技術轉移(Technology Transfer)只是移交SOP或製造文件，但實際上還須同步完成法規要求、廠房設備、操作人員訓練及工程批次驗證等工作，確保承接工廠具備商業化量產能力；而製程驗證也不是建立製程，而是在製程定型後，透過培養液充填(Media Fill)、製程驗證及連續製程驗證(Continued Process Verification)，證明產品能穩定且重複製造。
久保雄昭也分享，日本細胞治療商業化經驗顯示，產品上市後最大的挑戰，在於如何整合病人轉介、生產製造、品質管理、物流配送及醫療院所治療流程。因此，Cyto-Facto導入Smart GMP概念，整合電子批次紀錄(EBR)、製造執行系統(MES)、品質管理系統(eQMS)及實驗室資訊管理系統(LIMS)，建立完整數位化管理平台。
根據內部評估，導入後可將文件審查時間縮短約50%、文件調閱時間縮短30%，並降低人工錯誤、加速產品放行，提升商業化製造效率與資料完整性。
梁文嫣：TERUMO BCT布局跨國合作首重亞洲 打造細胞治療生態系
TERUMO BCT亞太區商業與全球策略夥伴關係總監梁文嫣。(攝影/李林娜)
近期與仲恩生醫簽署合作協議，將為幹細胞新藥提供規劃基礎的TERUMO BCT亞太區商業與全球策略夥伴關係總監梁文嫣(Wenyan Leong)表示，隨著CGT快速發展，製造能力成為產業能否走向商業化的決勝點。
對TERUMO BCT而言，橫跨48個國家、涵蓋48.6億人口的亞太地區，已經成為全球CGT創新的主要驅動力，然而各國在人才、供應鏈、基礎建設、法規及技術成熟度皆存在明顯差異。她認為，企業若希望未來順利擴大生產規模，必須從產品開發初期就建立兼顧一致性、效率與可擴展性的製造策略。
她指出，不同國家取得設備、原物料與先進技術的成本差異甚大，細胞治療又高度依賴專業人才，使得CGT企業在跨國生產與技術移轉時，必須重視製程一致性及供應鏈管理等挑戰。因此，如何建立兼具標準化與彈性的製造平台，成為細胞治療產業發展的重要課題。
梁文嫣表示，企業在考慮導入自動化時，應回到整體產品策略思考，優先針對製程風險最高、最容易形成放大量產瓶頸的環節下手，在維持研發彈性的同時，降低人工作業造成的製程變異及後續可比性(comparability)驗證壓力，為未來商業化生產鋪路。
她強調，TERUMO BCT近年積極透過策略合作建立細胞治療製造生態系，希望協助開發者降低製造門檻，提升病患取得治療的機會。目前TERUMO集團業務遍及全球超過160個國家，累積逾百年醫療產業經驗，服務範圍涵蓋醫療器材、藥物開發及細胞治療等領域，並持續攜手全球合作夥伴推動創新療法發展。
在亞洲布局方面，梁文嫣表示，TERUMO BCT已與臺灣的仲恩生醫，以及日本京都大學iPS細胞研究所基金會(CiRA Foundation)、再生醫療CDMO大廠Fujifilm等指標性單位建立合作，同時投入教育訓練與人才培育，希望協助各國建立細胞治療產業所需的人才與製造基礎。
最後，梁文嫣表示，細胞治療產業未來的競爭力，不僅取決於技術創新，更在於能否建立跨國合作、生產製造、人才培育與供應鏈整合等完整生態系。唯有開發者、醫療機構、CDMO、設備供應商及法規單位共同合作，才能降低產業發展的複雜度，進一步提升細胞治療的全球可近性，讓更多患者受惠於創新療法。
專家共識：細胞治療不只拚創新 更要拚成本、標準化與可近性
(攝影/李林娜)論壇最後由仲恩生醫資深副總裁Bill Milligan主持綜合座談，與會專家一致認為，細胞治療已逐步從技術驗證邁向商業化，未來最大的挑戰是如何建立兼顧製造、法規、市場及醫療體系的完整生態系，加速創新療法真正進入臨床並讓更多病人受惠。
針對AI應用，專家們表示，目前AI已開始導入細胞製程開發、代謝數據分析及製造預測等領域，可協助分析大量製程資料、預測細胞生長及品質變化，但現階段仍須仰賴高品質數據與人工驗證。
談及未來產業發展方向，多位專家不約而同將焦點放在成本、標準化與病人可近性(Access)。他們認為，細胞治療若始終停留在少數高價產品，即使技術再成熟，也難以改變醫療模式。未來除Smart GMP、自動化與數位化製造外，AI、精準醫療、個人化細胞治療及真實世界證據(Real-world Evidence, RWE)等新工具，也可望協助提升開發效率及法規決策。
最後與會專家一致認為，未來細胞治療競爭力，將取決於誰能同時兼顧創新、商業化及全球病人可近性。
(報導/彭梓涵、吳培安)
