亞洲生技大會(2026 BIO Asia-Taiwan)期間舉辦的創新論壇，在7月16日舉辦的A-6論壇以細胞及基因療法(Cell & Gene Therapy, CGT)為題，由啟弘生技董事長暨執行長阮大同主持，邀集中國醫藥大學特聘研究員胡務亮、美國史丹佛大學教授Matthew Porteus、日本國立癌症中心東醫院院長土井俊彥(Toshihiko Doi)、澳洲眼研究中心主任暨澳洲墨爾本大學眼科教授Keith Martin，分享多項創新基因療法開發成果，並聚焦於如何打造CGT產業生態系進行討論。
 
阮大同於開場致詞中表示，CGT正處在從科學突破邁向臨床應用與產業化的重要階段。近期，包括體內CAR-T(in vivo CAR-T)技術於臨床試驗取得重要進展，以及日本率先核准誘導性多潛能幹細胞(iPSC)衍生細胞產品，皆顯示CGT技術持續突破，為再生醫療帶來新契機。
 
不過，儘管技術發展迅速，產業仍須克服自體細胞治療商業模式、規模化量產及產品複雜性等挑戰，才能加速臨床普及與市場發展，並期待透過跨國專家交流、共同分享臨床經驗與產業觀察，促進細胞與基因治療生態系(ecosystem)持續成長。
   

胡務亮：AAV基因療法成功上市締造里程碑 攜手啟弘拓展治療更多疾病

 
胡務亮為臺灣遺傳疾病治療及基因療法開發的先驅醫師科學家。他指出，目前已知遺傳疾病超過7,000種，但真正能夠獲得有效治療的仍屬少數，這也成為當前開發基因療法的契機，特別是找出可擴展到各式疾病的基因療法平台。
 
例如，腺相關病毒(AAV)，因不具致病性、載體穩定且可長時間存在於細胞核內，是目前基因治療最常使用的載體平台。胡務亮表示，雖然AAV在全身高劑量給藥時，可能引發免疫反應及肝毒性等安全風險，但若採局部投與方式，例如直接注射至腦部，便有機會降低病毒使用劑量、減少免疫反應，同時讓治療基因在神經細胞中維持長期表現。
 
胡務亮分享其帶領團隊開發芳香族L-胺基酸脫羧酶缺乏症(AADC deficiency)基因治療的經驗，透過將AAV載體精準注射至腦部特定區域，使神經細胞重新表現缺乏的酵素，恢復多巴胺生成能力，患者運動功能因而獲得明顯改善。該療法目前已完成藥品核准並於多國取得給付，成為全球首項直接注射至腦部的核准基因治療產品。
 
除AADC缺乏症外，胡務亮也介紹團隊正與啟弘生技合作，將AAV平台延伸至其他神經退化及溶小體儲積疾病，希望透過相同的載體平台，加速更多罕見神經疾病治療的開發。
   

Matthew Porteus：精準基因編輯+造血幹細胞 拓展細胞治療應用至常見疾病

 
Matthew Porteus分享，CGT過去多聚焦於罕見遺傳疾病，但隨著基因編輯技術日益成熟，其開發方向也逐步拓展至愛滋病(AIDS)、心血管疾病及自體免疫疾病等患者數量更龐大的適應症，期待透過一次性治療，提供更持久且具成本效益的醫療模式。
 
Porteus的研究團隊採用以CRISPR為基礎的同源定向修復(HDR)技術，可在基因體指定位置精準插入治療基因。Porteus表示，此技術除了能修正基因體的單一突變，也可置入較大型的基因片段，並降低隨機插入基因體所帶來的安全風險。
 
此外，團隊選擇造血幹細胞為治療平台，希望利用其可終生自我更新及分化的特性，使經基因編輯後的造血幹細胞，能持續產生具有治療功能的免疫細胞，形成具長效性的「活體藥物(Living Drug)」。
 
他以愛滋病毒(HIV)治療為例，目前他的研究團隊將可產生廣效性中和抗體的基因導入造血幹細胞，同時敲除CCR5受體，使新生成的免疫細胞兼具抵抗病毒感染及持續分泌抗體的能力，期望未來能降低患者終身依賴抗病毒藥物的需求。
 
此外，團隊也正評估利用相同平台持續分泌抗PCSK9及抗TNF-α等治療性抗體，作為高血脂及發炎性疾病的創新治療策略。他也分享，未來如何建立患者可負擔的基因編輯療法商業模式，以及改良造血幹細胞移植方式、簡化製程及提升製造效率，將是基因編輯療法進一步發揮臨床應用價值的重要課題。  

土井俊彥：柏之葉樹立CGT生態系聚落典範 改變研究員開發思維同等重要

 
日本國立癌症中心東醫院院長土井俊彥(Toshihiko Doi)分享，則強調完整的臨床試驗基礎建設與跨領域合作機制在CGT療法開發的重要性，並分享日本近年以柏之葉(Kashiwa-no-ha)為核心打造CGT創新聚落的經驗。
 
土井俊彥表示，柏之葉串聯醫院、學術研究機構、政府與產業資源，建立涵蓋早期研究、臨床試驗、製程開發及法規支援的一站式平台，建立可持續運作的創新生態系，讓新興療法能在同一生態系中完成技術驗證與臨床開發，縮短研發與上市時程。
 
他強調，打造生態系不只是投入資金與硬體建設，更重要的是改變研究人員的開發思維。例如，許多學術研究雖然具有高度創新性，但若僅追求技術上的極致，往往難以轉化為可大規模生產與臨床應用的產品。
 
土井俊彥認為，若以汽車產業比喻，「不要只做保時捷，而要做人人都能使用的Toyota Corolla」；同樣地，研究人員不應只追求打造性能卓越的「超跑」，更應思考如何開發兼具品質、成本效益與可量產性的產品。  

Keith Martin：眼科成基因治療最佳驗證場域 精準醫療加速臨床落地

 
Keith Martin於其演講中分享，眼科被視為CGT最具發展潛力的應用領域之一，這是因為眼球不僅具備明確的解剖結構與相對獨立的免疫環境，更可透過成熟的臨床檢查工具，即時觀察治療效果與疾病變化，並據此調整治療策略，加速新療法的臨床驗證，因此是基因療法理想的臨床驗證平台。
 
Martin也針對AAV載體分享，此技術已成功應用於多項眼科疾病的基因治療研究，亦可在局部給藥下，展現長效表現及精準遞送的優勢，因此成為目前眼科基因治療的重要策略。
 
不過，針對基因治療的安全性議題，Martin指出，AAV仍可能因劑量過高引發局部發炎反應，因此治療設計的重點在於找到最佳治療窗口，在確保療效的同時兼顧安全性。他認為，這與所有藥物開發相同，關鍵在於建立適當的劑量範圍，而非基因治療特有的限制。
 
展望未來，Martin表示，隨著基因治療技術持續成熟，加上法規審查機制逐步調整，以及臨床試驗設計更加符合精準醫療需求，未來將有機會以更有效率的方式完成產品開發，讓更多罕見眼科疾病患者受惠，也進一步推動基因治療朝向更廣泛的臨床應用。
   

打造產業生態系與跨域人才 培育成CGT發展關鍵

 
論壇中，多位與談人一致認為，未來CGT產業競爭的關鍵，在於如何建立完整的生態系。與談人指出，CGT產品開發涵蓋基礎研究、臨床試驗、製程開發、法規審查及醫療給付等多個環節，需要醫療機構、學研單位、政府與產業密切合作，才能加速創新療法落地。
 
與談人也表示，CGT目前仍面臨製造流程複雜、品質控管及成本等挑戰，如何建立可規模化、標準化的製造模式，並兼顧療效、安全性與商業可行性，是產業持續發展的重要課題。
 
最後，多位講者皆強調，人才培育同樣是推動CGT發展不可或缺的一環。除了科學研究人才外，未來更需要熟悉臨床、製造、法規、品質管理及轉譯醫學的跨領域專業人才，才能串聯研發與產業需求，加速創新技術從實驗室走向臨床，進一步擴大細胞與基因治療的應用與影響力。