亞洲生技大會(2026 BIO Asia-Taiwan)期間舉辦的創新論壇，在7月17日舉辦的A-8論壇以推進次世代CAR-T療法(Advancing Next Generation CAR-T Therapeutics)為題，由生物技術開發中心(DCB)主任李財坤主持，邀集DCB研究員戴瑋恬、美國Emmes Group資深副總裁暨全球血液學、腫瘤學及細胞與基因治療(CGT)負責人Adam Mendizabal、承寶生技執行長官建村，從創新CAR-T工程技術、臨床試驗設計到產品開發，介紹次世代CAR-T的最新進展。
 
李財坤於開場致詞表示，細胞與基因治療已成為全球生醫產業的重要發展方向，其中CAR-T療法憑藉優異的臨床療效，為血液腫瘤治療帶來重大突破，下一步則是簡化CAR-T的製造流程、提升治療效率及降低成本，讓更多患者受惠。
 
李財坤指出，產業正積極布局未來，推動各式各樣的次世代細胞治療技術發展，例如將細胞製程轉移到患者體內的in vivo CAR-T，使用自然殺手細胞(NK)的CAR-NK，以及其他免疫細胞療法。他期許在此論壇中，能透過專家間的跨領域交流，加速次世代CAR-T技術邁向臨床應用。
 

戴瑋恬：DCB聚焦LNP、LVV建立in vivo CAR-T平台 降低細胞製造門檻

 
戴瑋恬指出，目前獲批准用於血液腫瘤治療的CAR-T，仍須經歷細胞採集、體外基因改造、擴增及回輸等繁複製程，不僅製造時間長、成本高，也限制患者接受治療的機會，如何建立更簡化且具規模化潛力的製程，成為產業發展的重大挑戰。
 
她表示，近年in vivo CAR-T逐漸受到關注，其概念是直接在患者體內完成T細胞工程化，免除傳統體外細胞製備流程，使患者的體內環境成為CAR-T細胞的「製造工廠」，有望縮短治療等待時間，降低醫療成本，並提升治療可近性。
 
對此，DCB已經同步建立脂質奈米微粒(LNP)及慢病毒載體(LVV)兩項體內CAR-T平台，並進一步開發具T細胞專一性的抗體與載體設計，提高基因遞送效率及安全性。目前團隊已在血液腫瘤及自體免疫疾病模型中，驗證此平台可於體內成功產生具功能性的CAR-T細胞，並展現清除目標細胞的能力。
 
此外，DCB也同步開發CAR-T booster(追加劑)策略，透過再次刺激CAR-T細胞活性，提升細胞持續性與抗腫瘤效果，期望突破CAR-T治療實體腫瘤時面臨的持續性不足等限制。

Adam Mendizabal：創新試驗設計結合AI工具 因應CAR-T臨床開發挑戰

 
Adam Mendizabal表示，Emmes Group作為一家跨國委託臨床研究機構(CRO)，他們也同樣關注CAR-T等CGT產品的持續演進對臨床試驗的影響。他指出，CGT產品的臨床開發有別於傳統藥物，除了考量病人招募與療效評估的挑戰，還需要整合細胞製造、物流配送、品質控管及長期安全性追蹤等環節，使得臨床試驗的設計與執行更為複雜。
 
針對CAR-T，Mendizabal表示，由於許多CAR-T產品鎖定罕見疾病或特定癌症族群，受試者招募不易，加上部分產品採個人化製造，從細胞採集、製程安排到回輸時間都需精密協調，因此臨床試驗除了傳統的隨機對照試驗外，也逐漸採用包含：單臂試驗(single-arm study)、適應性試驗設計(adaptive trial design)、外部對照(external control)及真實世界證據(real-world evidence)等創新模式，以兼顧科學證據與臨床可行性。同時，監管機關也更加重視受試者的長期追蹤，以持續監測基因治療可能帶來的延遲性安全風險。
 
他表示，隨著試驗流程日益複雜，Emmes Group近年也將人工智慧(AI)與自動化技術導入臨床試驗設計、資料管理、統計分析及醫學文件撰寫等工作，協助研究團隊縮短資料整理與分析時間，提升試驗執行效率與資料品質。Mendizabal認為，未來AI並非取代臨床研究人員，而是作為輔助工具，協助CRO更有效率地完成複雜的CGT臨床開發工作，加速創新療法推進至臨床應用。
   

官建村：承寶專注LVV體內CAR-T平台 AI加速設計、將邁IND

 
官建村分享，承寶生技同步布局體外(ex vivo)與體內(in vivo) CAR-T平台，其中體外CAR-T產品——靶向CLL-1的自體細胞療法ARD103，已進入復發/難治性急性骨髓性白血病(r/r AML)的臨床一期試驗，目前首個劑量遞增群組(DL1)已完成試驗，並未觀察到劑量限制性毒性。
 
而在體內CAR-T方面，承寶生技則是以專利保護之LVV載體為核心技術，在患者體內選擇性將CAR基因導入原生(Naïve)及記憶型T細胞。官建村表示，研發團隊透過重新設計病毒外套膜及T細胞標靶機制，提高基因遞送專一性與持續性，同時降低非目標細胞轉染及免疫反應等風險。在這項過程中，團隊也透過人工智慧(AI)協助改善病毒設計，提升基因轉殖效率及CAR-T細胞品質。
 
官建村表示，相較於LNP，LVV具有較持久的基因表現能力及較大的基因載體容量，可搭載多重CAR設計、細胞激素等功能元件，因此更適合應用於需要長期CAR-T持續性的血液腫瘤及實體腫瘤治療。不過，in vivo CAR-T要真正走向臨床，仍須克服基因遞送專一性、劑量控制、免疫原性及安全性等挑戰。
 
在臨床前研究中，承寶已證實新一代LVV平台可於體內成功產生CAR-T細胞，並展現較佳的T細胞活化、增殖及腫瘤殺傷能力，目前正積極推動相關產品到臨床試驗申請(IND)階段之中。
   

專家：提升CAR-T可近性 AI與製造能力必不可少

 
在綜合座談中，也邀請到樂迦再生科技執行長張裕享，與論壇獎者一同與談。專家一致認為，CAR-T療法已證實具備改變癌症治療的潛力，但如何降低成本、簡化製程及提升病人可近性(accessibility)，讓更多患者有機會接受治療，依然是全球CAR-T開發者仍在努力克服的重大關卡，而體內CAR-T是被寄予厚望的次世代細胞治療選項之一。
 
針對技術發展，與談專家表示，目前LNP與LVV為體內CAR-T兩大主要技術路線，各自具備不同優勢，未來將依疾病特性及臨床需求發展，而非由單一平台取代另一種技術。
 
此外，多位與談專家也提到，AI正逐步導入CAR設計、臨床試驗及智慧製造等環節，有助於提升產品開發效率與品質；另一方面，CAR-T商業化仍須仰賴高品質病毒載體、量產製程及CDMO製造能力等產業基礎建設支持，才能建立穩定且具規模化的供應模式。
 
與談專家認為，隨著技術、製造與臨床開發持續整合，並結合學研、產業及製造端合作，將有助於加速次世代CAR-T療法邁向臨床應用，推動臺灣細胞與基因治療產業持續發展。