美國時間7月30日，美國生技公司Replimune宣布，FDA諮詢委員會以10票對3票認可其黑色素瘤新藥候選物RP1的療效。RP1是一款溶瘤病毒療法，先前已兩度遭FDA拒絕，這次投票讓它的上市審查出現轉機，FDA預計將於8月2日前決定是否正式核准其與必治妥施貴寶(BMS)的Opdivo併用治療晚期黑色素瘤。

此次主管機關審查的重點，在於RP1的臨床資料是否足以支持核准。多數委員認為，雖然試驗設計確實有缺陷，但現有結果仍看得到療效訊號；反對者則認為，資料解讀受到方法學爭議影響，還不到可以支持通過的程度。

FDA先前兩度拒絕RP1，主要理由都集中在Ignyte試驗的設計與分析方式。FDA認為，這項試驗缺乏適當對照組，部分患者在病情惡化後又重新注射RP1，也可能讓反應率看起來偏高。

FDA同時質疑，這項試驗對療效的判讀還有偏差，並沒有完全排除干擾因素。若排除沒有未注射目標病灶的患者，RP1的客觀反應率會明顯下降，這也是FDA認為結果不夠穩固的原因之一。

支持者則認為，這批晚期黑色素瘤患者在PD-1藥物失效後，幾乎已沒有太多治療選擇，RP1仍然展現出值得重視的臨床效益。部分委員也指出，腫瘤縮小與完全反應的出現，已經足以看出這款藥物具備治療潛力。

這次投票也讓FDA在腫瘤內注射療法的審查標準再度受到關注。對Replimune來說，諮詢委員會過關雖然不等於最終核准，但至少讓這款屢遭挫折的新藥，再次回到有機會上市的軌道上。

資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/replimunes-twice-rejected-melanoma-drug-prevails-fda-adcomm

（編譯／吳康瑋）