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論壇由國家衛生研究院生技與藥物研究所所長暨特聘研究員謝興邦主持。謝興邦表示，AI正在快速改變藥物發現、臨床前開發與臨床轉譯等各個環節，但AI要真正落地成為新藥，仍須仰賴高品質數據、嚴謹決策與跨領域合作。他期許透過本場論壇，讓與會者從不同角度理解AI在藥物研發中的真實價值與限制。
Karen Akinsanya：AI藥物設計仍需物理計算 臨床結果才是最終驗證
Schrödinger研發治療事業總裁暨合作策略長Karen Akinsanya指出，AI雖能協助擴大分子探索範圍，但受限於訓練資料不足，尚難直接處理未被充分研究的新標的。她認為，藥物設計仍需以物理模型建立可驗證的預測基礎，再由研究人員結合實驗結果持續修正。
Schrödinger目前將量子力學、分子動力學、自由能計算與機器學習整合至藥物研發流程，用於評估分子結合、溶解度、通透性及脫靶風險。她將代理型AI系統Bunsen定位為研究人員的協作工具，協助操作複雜平台與整理分析結果，而非取代科學家的判斷。
Akinsanya以MALT1抑制劑計畫為例說明，他們先以運算篩選82億個分子，最終僅合成78個化合物，並在10個月內取得候選藥物。她表示，AI能否真正改善藥物研發，不能只看模型表現或體外數據，仍須以候選藥物進入臨床後的安全性與療效作為判斷依據。
她也說明，Schrödinger近年積極與學術機構、生技公司及藥廠建立多元合作模式，從共同創業、開放提案到與大型藥廠並肩執行專案，目的都是讓AI與物理計算真正走進實際藥物開發流程。
蔡政杰：AI結合自動化實驗 28天內找出3個GPX4活性分子
晶泰企業暨商業發展副總裁蔡政杰指出，藥物研發的分工模式正在改變，過去多半由研究人員設計並執行實驗，如今則逐步轉為由AI負責規劃與判斷，再交由自動化設備完成合成與測試。他表示，晶泰已建立涵蓋有機合成、配方開發及材料測試的自動化平台，不僅可全天候運作，實驗通量也約為人工的5至8倍，並能在每一輪實驗後持續累積標準化資料，作為後續模型訓練的基礎。
蔡政杰表示，AI模型能否真正發揮效果，關鍵仍在資料品質。晶泰目前已累積約600萬筆計算資料與200萬筆實驗室資料，團隊也觀察到，若只使用自有資料訓練模型，表現反而可能優於混入公開資料的版本，主因在於公開資料常有再現性不足的問題，而且多半缺少失敗實驗的紀錄，容易讓模型學到偏頗的判斷。
談到團隊自行開發的系統Genius AI Agent，他認為，這套系統可協助科學家完成專利搜尋、背景整理、庫存查詢、可合成性分析，以及設備參數設定等工作。蔡政杰提到，系統上線6個月後，每月處理的化合物數量已從約200個增加到超過5,000個；以GPX4為例，團隊先從8,000個分子中篩出159個候選物，再進一步縮小範圍，最後只花28天就找出3個具活性的分子。
蔡政杰表示，晶泰的核心做法，是把AI、雲端運算與自動化平台整合成一套可高速迭代的研發流程，讓分子設計、虛擬篩選與實驗驗證能夠彼此銜接、持續修正。他強調，AI在其中扮演的已不只是加速工具，更是推動藥物研發進入持續學習循環的關鍵引擎。
方曉薇：AI決策引擎提升RNA藥物研發效率
InFocus Therapeutics共同創辦人暨執行長方曉薇(Emily Fang)指出，AI現在已能生成大量分子，但藥物研發真正需要改善的，並不是分子產量，而是決策品質。她表示，研發團隊真正必須回答的問題，包括哪些資料值得信任、哪些分子值得合成，以及哪些實驗結果足以影響下一步方向；若這些判斷一開始就出現偏差，單純提高執行速度，也無法彌補臨床前階段在標的、分子或疾病假設上的錯誤。
她說明，InFocus將藥物發現視為一個持續學習的循環，也就是每一個化合物、每一筆數據，都應該為下一輪實驗提供資訊，而不只是留下單次結果。基於這樣的思維，公司建立了一套AI藥物發現引擎，整合預測模型、構效關係分析、分子生成，以及評分與排序工具，同時保留人類與實驗室在決策流程中的角色，藉此優化整個設計(D)、製造(M)、測試(T)、分析(A)的DMTA流程。
她以RNA標的藥物開發為例指出，團隊是透過小分子調控RNA剪接，讓帶有毒性外顯子的轉錄本被降解，進而降低致癌蛋白生成。針對MYB這個標的，InFocus開發出的A25先導候選產品系列，在大腸直腸癌小鼠模型中以口服方式給藥後，達到40%的腫瘤生長抑制效果，初步觀察到的耐受性也相對良好，顯示這套以學習循環為核心的研發方式，已能逐步轉化為具體成果。
方曉薇強調，模型終究只是假設，並不是事實本身，因此團隊格外重視陰性數據的價值。她認為，這些看似失敗的實驗結果，往往更能幫助研究人員釐清方向，並為下一步決策提供關鍵資訊，而這也正是目前多數公開數據集最缺乏、卻最容易被忽略的一部分。
資料、計算與判斷並行 AI藥物研發的下一步
會後由謝興邦主持Panel Discussion，邀集三位講者就AI在藥物研發中的應用、限制與未來方向進一步交流。Akinsanya以AlphaFold為例指出，成功的AI模型仰賴長期累積且品質穩定的實驗資料，因此生物學數據若缺乏標準化與負向結果，AI就難以真正發揮預測能力。
蔡政杰則強調，AI與自動化平台的價值不僅在於加速，還在於讓科學家更快找到下一輪實驗應該怎麼做。他也提到，藥物研發最終仍須回到臨床場域驗證，因此不同物種間的資料差異、轉譯可行性與製造條件，都是AI模型必須面對的現實限制。
方曉薇則補充，AI在藥物研發中的角色不是取代科學家，而是幫助建立更快、更準確的學習循環。與談人一致認為，唯有把高品質資料、物理計算、實驗驗證與人類判斷結合起來，AI才能真正從工具升級為藥物研發的決策引擎，推動新藥開發持續向前。
（報導/吳康瑋、高佳樺）
