美國時間26日，美國食品藥物管理局(FDA)核准Revolution Medicines(RVMD)旗下胰臟癌新藥Rasonque(daraxonrasib)，適用於曾接受至少一次全身性治療的轉移性胰臟腺癌成人患者，或無法接受多藥合併系統性治療者。此藥為首款獲核准的RAS(ON)多選擇性抑制劑，透過阻斷驅動腫瘤生長的RAS蛋白，為胰臟癌治療開啟新時代。Revolution股價今年累計上漲166%，消息公布當日收於211.7美元，盤中漲幅最高達1.92%。

胰臟癌是最難治療且最嚴重的癌症之一，約95%的胰臟腺癌病例由RAS蛋白突變驅動。傳統化療在疾病後期往往失效，腫瘤會停止反應或在化療期間持續生長，因此長期以來缺乏有效的標靶治療選項Rasonque為首款針對活化KRAS蛋白的標靶治療，作用機轉與化療不同，可精準阻斷驅動腫瘤生長的關鍵路徑。

此次FDA核准主要依據RASolute 302臨床三期試驗結果。該試驗共收錄500名轉移性胰臟腺癌患者，所有患者均曾接受過全身性治療。患者隨機分配至daraxonrasib組或化療對照組，以評估療效與安全性。

試驗數據顯示，daraxonrasib組的中位總生存期 (overall survival,OS) 達13.2個月，化療組為6.7個月，死亡風險降低60%(hazard ratio,HR 0.40)。daraxonrasib組的中位無進展生存期(progression-free survival,PFS)為7.2個月，化療組為3.6個月。PFS及OS的獲益在各主要預設亞組中保持一致。

安全性方面，最常見的不良反應包括皮疹、腹瀉、口腔黏膜發炎、噁心、疲勞、嘔吐、腹痛、水腫、食慾減退及出血。患者對該藥的耐受性普遍優於化療，用藥時間也更長。

根據公告，FDA核准Rasonque用於治療轉移性胰臟腺癌成人患者，適用於已接受至少一次全身性治療，或無法接受多藥合併系統性治療者。該藥為每日一次口服錠劑，30天供應量價格為39,800美元，約合每年477,600美元。符合資格的商業保險患者可透過共付額協助免費用藥。

Rasonque透過FDA「突破性療法」(breakthrough therapy)及「孤兒藥」(orphan drug)認定程序獲准，審查時程從常規的10至12個月縮短至1至2個月。Revolution執行長Mark Goldsmith表示，此核准驗證了超過十年針對胰臟癌 (尤其是RAS驅動疾病) 的研究成果，這是醫學、癌症生物學及藥物開發中最艱鉅的挑戰之一。

亞利桑那大學癌症中心血液腫瘤科主任Rachna Shroff指出，這只是胰臟癌 RAS 路徑標靶治療的冰山一角。患者不僅存活時間延長，生活品質也獲得改善。西爾維斯特綜合癌症中心胰臟癌研究所臨床研究副主任Peter Hosein形容此為典範轉移。研究人員數十年來試圖在 RAS 抑制方面取得突破，因不懈堅持，終於實現。

根據美國癌症協會 (American Cancer Society)估計，2026年約有67,350名患者將被診斷出罹患胰臟癌。胰臟癌的五年存活率約13%，為所有主要癌症中最低。

RBC Capital Markets分析師表示，Rasonque獲得快速核准，加上已有超過2,000名患者登記加入擴大使用計畫 (Expanded Access Program)，預計第三季可在美國胰臟癌市場創造約2,800萬美元營收，第四季營收可能達1.48億美元。長期而言，分析師估計該藥每年全球銷售額可達115億美元。

隨著Rasonque獲准上市，Revolution Medicines正式進入商業化階段。該藥目前已在美國上市，公司正與全球監管機構接洽，以擴大Rasonque的適用範圍。

資料來源：https://www.reuters.com/legal/litigation/revolution-medicines-gets-fda-nod-targeted-pancreatic-cancer-drug-2026-08-26/

(編譯／吳康瑋)