美國時間27日，由「生技製藥金童」Vivek Ramaswamy創立的Roivant再傳新藥核准消息。Roivant採傘型企業架構，並與輝瑞(Pfizer)共同創立Priovant Therapeutics。美國食品藥物管理局(FDA)此次核准Priovant開發的Lisraya(brepocitinib)，用於治療成人罕見自體免疫疾病皮肌炎(dermatomyositis)，成為FDA核准的首款皮肌炎口服藥物。Lisraya獲准消息公布後，Roivant股價上漲約2%。

此次核准主要依據VALOR臨床三期試驗，這是一項隨機、雙盲、多中心、安慰劑對照研究，共納入241名成人皮肌炎受試者，分為Lisraya 30 mg、brepocitinib 15 mg及安慰劑組，接受為期52週治療。結果顯示，Lisraya可顯著改善皮膚與肌肉症狀(p=0.0006)，並讓部分受試者減少或停止使用類固醇。

Priovant Therapeutics由Roivant與輝瑞(Pfizer)共同成立，Lisraya的活性成分brepocitinib最初由輝瑞開發，並於2021年授權給Priovant。Priovant執行長Ben Zimmer表示，Lisraya除了是首款皮肌炎口服療法，也可針對與疾病相關的免疫路徑發揮作用，改善皮膚、肌肉及身體功能，並降低類固醇使用需求。

目前，Octapharma的Octagam 10%也已獲FDA核准用於成人皮肌炎，但須以靜脈注射方式給藥。Lisraya此次核准，則為患者新增口服治療選擇。Priovant預計於28日投資人電話會議中公布Lisraya定價資訊，分析師Cheng則預估，至2030年代初期，Lisraya僅在美國皮肌炎適應症的年銷售高峰可能超過20億美元。

根據美國國家衛生研究院(NIH)資料，美國皮肌炎患者不到5,000人。這種疾病會造成疼痛性皮疹及進行性肌肉無力，目前常使用類固醇抑制免疫反應，但長期使用可能增加骨質疏鬆、感染及高血糖等副作用風險。

參考資料：https://www.reuters.com/legal/litigation/us-fda-approves-roivant-priovants-skin-muscle-disease-drug-2026-08-27/
 
(編譯/高佳樺)