美國時間28日，武田製藥(Takeda)宣布，旗下鐵調素擬似劑Mimrylo(rusfertide)已獲美國食品藥物管理局(FDA)核准，將用於治療真性紅血球增多症(polycythemia vera,PV)成人患者。Mimrylo是首款模擬鐵調素(hepcidin)作用機轉的療法，採皮下注射給藥，每週施打一次，透過限制可用於製造紅血球的鐵質，抑制紅血球過度增生，幫助患者減少放血頻率、降低心血管風險。

值得注意的是，PV治療領域並非只有武田一家藥廠。藥華藥(6446)在PV治療領域深耕多年，旗下長效型干擾素Besremi(ropeginterferon alfa-2b)是臺灣自主研發的新藥，並於2021年獲FDA核准用於PV治療。相較於以控制症狀為主的傳統治療，Besremi強調疾病修飾(disease modification)概念，治療目標進一步延伸至長期疾病管理與病程控制。

藥華藥近期再傳捷報，旗下Besremi於今年8月成功擴展適應症，獲FDA核准用於治療原發性血小板增多症(essential thrombocythemia,ET)，並持續擴大其在骨髓增生性腫瘤(myeloproliferative neoplasms,MPN)領域的布局，因而受到市場關注。

在此背景下，此次武田Mimrylo獲准，也為PV治療帶來不同於Besremi的全新作用機轉。事實上，Mimrylo能夠透過鐵調素路徑調節鐵質供應，Besremi則屬長效型干擾素，兩者作用機轉不同，未來可望為臨床提供更多治療選擇。

根據FDA說明，真性紅血球增多症屬於慢性血癌的一種，會使血液過於濃稠，增加患者心臟病發作、中風及血栓的機率。治療關鍵在於將血液中紅血球所占比例、即血容比(hematocrit)控制在45%以下，傳統做法是頻繁進行放血術(phlebotomy)來降低紅血球數量，然而部分患者即使接受標準治療，仍須反覆放血，並承受心血管併發症風險及疲勞等症狀困擾。

此次FDA核准主要根據VERIFY臨床三期試驗結果。這項多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照的研究，共納入293名須頻繁放血的真性紅血球增多症患者，受試者以1比1比例隨機分配至Mimrylo組或安慰劑組。Mimrylo起始劑量為19毫克，每週皮下注射一次，並依血容比須低於45%的目標進行劑量調整，治療期間為32週。

療效評估以第20週至第32週期間、不符合放血術條件的患者比例為指標。結果顯示，Mimrylo組有76.9%的患者在治療期間無須接受放血術，安慰劑組則僅32.9%。最常見的不良反應為注射部位反應及貧血。

FDA藥物評估與研究中心(CDER)非惡性血液學部門主任Tanya Wroblewski表示，此次Mimrylo獲准，為患者帶來全新治療方案，可望大幅減輕治療負擔。FDA據此以優先審查(Priority Review)核准Mimrylo，使其成為首款針對真性紅血球增多症致病機制的鐵調素擬似劑。

資料來源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-its-kind-polycythemia-vera-rare-blood-disorder

（編譯／吳康瑋）