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中國臨床試驗數超越美國 研究者發起試驗更大幅成長
過去15年間，中國臨床試驗數量快速成長。根據美國國家經濟研究局(NBER)4月發布的報告，2010年全球僅有不到8%的臨床試驗在中國進行，但至2020年，中國年度註冊臨床試驗數量已超越美國。
其中，研究者發起試驗(Investigator-Initiated Trial, IIT)也成為中國細胞與基因治療快速發展的重要推力。研究統計，截至2024年4月，中國已有1,033項細胞與基因治療IIT；2023年單年登錄數更達207項，較2015年增加11.2倍。相較正式試驗中新藥申請(IND)，IIT可較早進行概念驗證並取得初步安全性與療效數據，再銜接後續藥物開發。
但近一個月內，中國陸續曝光三起研究者發起試驗(IIT)死亡事件，包括罕見神經發育疾病及DMD基因編輯試驗的兩名兒童，以及一名接受體內CAR-T療法的成年患者，且相關死亡事件均未第一時間公開。
這些死亡事件雖然發生於中國的研究者發起試驗，但相關海外試驗數據未來仍可能被用於支持美國臨床開發或上市申請，因此其數據完整性與受試者保護也成為FDA關注重點。
美國眾議員John Moolenaar與Ben Cline隨後致函FDA直言，「接受來自中國的臨床數據，將對患者帶來實質風險。」
FDA提高海外臨床數據門檻 加強早期試驗、非IND/IDE審查
FDA藥物評估與研究中心(CDER)代理主任Michael Davis、生物製品評估與研究中心(CBER)代理主任Karim Mikhail、器械與放射健康中心(CDRH)主任Michelle Tarver，以及腫瘤卓越中心(OCE)主任R. Angelo de Claro，近日共同在官方《FDA Voices》發表文章，提出強化海外臨床試驗監管的多項措施。
整體方向包括FDA將增加資源強化海外臨床試驗監管，並改善與藥品申辦方的溝通、加強內部審查人員培訓，以辨識高風險試驗機構。
根據《FDA Voices》內容，此次也將「未在FDA 審請IND或試驗用醫療器材豁免(IDE)架構下進行的海外臨床試驗」列為優先監管領域，未來將進行更嚴格且系統性的審查，尤其關注早期可行性試驗及臨床一期試驗，以及可能難以確保受試者自願知情同意的國家或地區。
此外，FDA也將提高海外試驗機構稽查結果透明度，並在藥物開發早期與申辦方確認海外臨床數據來源及IND/IDE狀態。若數據完整性或受試者保護存在疑慮，FDA可要求補充資料、重新分析或進一步稽查，且若無法確認符合GCP，相關數據可能不被接受作為監管決策依據。
不過文章並未點名中國或其他特定地區。FDA強調，此舉「並非保護主義，也不是針對特定國家科研能力的地緣政治表態」，許多海外研究機構仍能產出高品質臨床數據，FDA也持續歡迎並仰賴這些數據。
這篇文章發表之際，也正值FDA積極推動早期臨床研究回流美國。FDA高層指出，首要工作是現代化並改善美國臨床試驗體系，相關作為包括美國衛生與公眾服務部(HHS)於6月推出「Operation TrialBlazer」，目標縮短藥物發現至一期臨床試驗的時間，最多可加快一年。
FDA也已增加中國及其他海外辦事處的生物研究監測(BIMO)稽查人力，並評估透過遠端評估及資訊要求等方式擴大監管，強調加強海外試驗機構稽查已成為日益重要的工作，也提醒藥物開發業者應更加重視海外臨床試驗的合規性。
資料來源：https://www.biospace.com/fda/fda-raises-bar-for-foreign-site-inspections-as-china-trials-surge
(整理編譯/彭梓涵)
