隨著tinlarebant進入FDA審查倒數，仁新(6696)子公司Belite Bio也開始為商業化暖身。美東時間9月2日，Belite首度舉辦線上商業日(Virtual Commercial Day)，由董事長暨執行長林雨新(Tom Lin)率管理團隊說明tinlarebant美國上市布局。

林雨新表示，tinlarebant治療斯特格病變(STGD1)的新藥申請(NDA)已獲美國食品藥物管理局(FDA)受理並取得優先審查，FDA依《處方藥使用者付費法案》(PDUFA)目標日為2027年2月12日，在等待FDA審查期間，Belite已同步建置美國上市所需的商業基礎設施，若順利獲批准，也代表Belite從臨床階段生技公司進一步轉型為商業化公司。

初期鎖定1萬名診斷患者 Belite未來將擴基因檢測布局

Belite醫務長Hendrik Scholl表示，STGD1雖被歸類為罕見疾病，但目前估計美國約有4.7~5.9萬名患者，歐洲及中國也有相當規模的患者族群。由於患者壽命與一般人相近，患者人數也會隨時間累積，而目前STGD1仍缺乏獲批的疾病修飾治療(disease-modifying approach)，存在高度未滿足醫療需求。

Belite商務長Kelly Kilpatrick進一步指出，根據公司目前估算，美國約有5.3萬名STGD1患者，其中約2萬人已獲得臨床診斷，在這2萬名患者中，約50%已接受ABCA4確認性基因檢測(confirmatory genetic test)，Belite將這群「已診斷、且完成基因確認」的患者視為上市初期的重要起點。

不過，公司認為市場仍有進一步擴大的空間。由於過去STGD1沒有獲批療法，患者接受確認性基因檢測的迫切性相對較低；隨著潛在治療選項出現，公司預期有機會提高基因檢測率，讓更多患者進入診斷及治療路徑。

四大重點備戰美國上市 Belite目標明年3月商業化

針對美國上市，Belite將商業策略分為四大重點，包括疾病認知與基因檢測、支付與市場准入、上市後藥物採用，以及患者體驗，串聯患者從辨識、確診、接受治療到長期用藥等。

Kilpatrick提到，目前視網膜專科醫師對斯特格氏症的了解及基因檢測已有相當高的認知，上市前將進一步擴大至一般眼科醫療社群，透過疾病與基因檢測，以教育縮短患者確診歷程。

Belite目前透過非品牌疾病教育(unbranded disease education)，提高醫療人員、支付方、患者及照護者對STGD1的認識，並與Prevent Blindness、對抗盲疾基金會(Foundation Fighting Blindness)等患者倡議組織合作，公司旗下診斷專員也將協助醫師了解遺傳性視網膜疾病的基因檢測選項及流程。

Kilpatrick指出，公司預期支付方(payer)可能要求患者接受ABCA4確認性基因檢測，因此基因檢測教育也與後續保險給付策略密切相關。不過，目前遺傳性視網膜疾病的基因檢測可近性已較過去提升，美國已有低成本或免費的支持方案，商業實驗室從收到檢體到醫師取得結果，通常約需3至4週，因此公司目前並不認為基因檢測會成為患者進入治療的主要瓶頸。

在市場准入方面，Belite已提前與支付方展開溝通，希望在正式核准前，先讓保險及藥品給付決策者了解STGD1的疾病負擔與臨床需求，並以爭取廣泛給付(formulary coverage)、提升藥物可負擔性、完善患者與醫療端支持等。

針對外界關注核准後的上市速度，Kilpatrick在問答環節透露，若tinlarebant獲准，公司預計將有至少50名面向客戶的團隊成員投入市場，並可視業務需求進一步擴充。根據此次公布的商業簡報，Belite已將2027年3月列為tinlarebant的目標上市時間，距2月PDUFA目標日期僅約一個月。

會議相關資訊：https:  //investors.belitebio.com/presentations-events/events。

(報導/彭梓涵)