美國時間8日，諾華(Novartis)公布，旗下治療第一型肌強直性營養不良症(DM1)的重點新藥del-desiran，臨床三期試驗Harbor未達主要療效指標。消息一出，諾華股價週二盤前應聲重挫12.5%，從上週五收盤價159.99美元下滑至139.98美元。del-desiran是諾華今年2月斥資120億美元，完成收購Avidity Biosciences時最看重的核心資產，此次失利，對這樁收購案是一大打擊。

del-desiran是一款尚在開發中的抗體寡核苷酸偶聯藥物，目標適應症為罕見肌肉萎縮疾病第一型肌強直性營養不良症(DM1)。Guggenheim Securities分析師直言，del-desiran能否在DM1治療上取得成功，是驗證此次收購案價值的關鍵，並將Harbor試驗列為諾華2026年下半年三大關鍵臨床數據之一，直接影響諾華2030年後的成長動能。

事實上，諾華今年下半年已陸續公布了旗下三款候選新藥的關鍵臨床數據，整體戰績呈一勝二敗。第一款為復發型多發性硬化症候選新藥Rhapsido，率先傳出捷報；第二款為心血管疾病候選新藥pelacarsen，卻宣告試驗失利；如今第三款del-desiran，又於DM1試驗中未達標。兩款重量級候選新藥接連踢到鐵板，市場對諾華中長期銷售潛力的信心也隨之蒙上陰影。

Harbor試驗共收案159名DM1患者，療程為每8週輸注一次del-desiran、共七劑，並以影像手部張開時間(vHOT)為主要評估指標，衡量藥物對延遲肌肉放鬆症狀的改善程度。結果顯示，del-desiran與安慰劑組並無統計顯著差異。

對此，諾華醫療長Shreeram Aradhye表示，次要指標與探索性分析仍可見部分臨床活性訊號，公司將分析完整數據，並與衛生主管機關溝通，致力找出最合適的開發路徑。

值得一提的是，諾華當初收購Avidity時，除了del-desiran之外，還一併納入另外兩款後期神經肌肉疾病新藥，可望為此次失利提供緩衝空間。其中，針對裘馨氏肌肉失養症(DMD)的delpacibart zotadirsen，目前已向美國食品藥物管理局(FDA)提交加速核准申請；至於治療顏面肩胛肱肌失養症(FSHD)的delpacibart braxlosiran，近期也繳出亮眼的臨床一/二期數據，諾華預計與FDA討論後續開發方向。

不過del-desiran仍是收購案中最重要的一款藥物。諾華於2025年10月宣布收購Avidity時，曾引用外部機構預測，del-desiran年銷售額最高上看60億美元，是三項資產中規模最大的商機；相較之下，FSHD雖同被視為重磅級商機，但截至去年10月，外界預估銷售峰值也僅約40億美元。

此次臨床三期未達標，等於讓諾華最大一塊60億美元商機生變，未來能否靠另外兩款藥物補回缺口，將成為評估這樁120億美元收購案是否划算的關鍵。

資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/novartis-centerpiece-12b-avidity-buyout-flunks-crucial-phase-3-test

(編譯/吳康瑋)