9月30日，美國衛生與公眾服務部(HHS)透過旗下衛生高級研究計畫署(ARPA-H)，宣布啟動為期5年的「模擬增強即時平台適應性無縫試驗」 (Simulation-augmented, Real-time Platform Adaptive Seamless Trials, SURPASS)計畫，將整合先進計算模型、即時分析、共享試驗基礎設施與自動化技術，打造可持續調整的臨床試驗模式，目標以更快速度、更低成本及更少受試者，完成藥物與生物製劑的臨床評估，加速有效療法進入患者端。

此計畫也是川普政府推動美國臨床研究與藥物開發現代化的最新布局。HHS指出，目前藥物與生物製劑從臨床開發到上市往往耗時超過10年，平均成本最高可達20億美元，失敗率更超過90%。傳統臨床試驗不僅開發週期長，各項試驗之間也經常重複建置基礎設施，加上資料分析及決策時間較長，進一步推高整體研發成本。

SURPASS即希望從臨床試驗設計本身著手改變現有模式，建立持續、自適應的平台試驗，結合預測性計算模型、共享試驗基礎設施、共同對照組及即時分析，讓研究團隊能隨試驗資料累積進行分析與調整，提早做出更具依據的開發決策。

數位孿生、即時分析、自動化 三大技術重塑臨床試驗

SURPASS將聚焦三大技術領域。首先，ARPA-H將建立「跨階段試驗設計引擎」(phaseless design engine)，把數位孿生(digital twins)及其他預測模型導入臨床試驗設計，在試驗正式啟動前先模擬可能的臨床及營運結果，藉此優化試驗設計、降低所需受試者人數，同時建立相關證據，提升監管機構對此類新型試驗方法的信心。

其次，計畫將開發「連續推理引擎」(continuous inference engine)，讓研究團隊可以隨資料持續累積，進行即時或依需求啟動的統計分析，據此快速調整試驗，同時降低對大型傳統對照組的需求，在維持證據嚴謹度的前提下加速臨床決策。

第三則是建立「代理式操作層」(agentic operations layer)，利用自動化技術處理試驗啟動及執行過程中的關鍵工作，包括新增治療組別、資料收集與清理，以及資料集建置等，希望進一步縮短試驗執行時間並降低成本。

不只改試驗設計 互補計畫補臨床基礎建設

除了SURPASS，ARPA-H此次也同步推出三項互補計畫，補足臨床試驗現代化所需的基礎建設。

其中，「可組合知識標準化試驗啟動計畫」(Standardized Trial Activation through Composable Knowledge, STACK)將利用AI加速臨床試驗中心啟動，擴大試驗據點及收案量能。

「跨機構全國性觀察資料連結系統計畫」(Connected Outcomes through a Multi-institutional Observational, National System, COMMONS)將建立全國性知情同意與資料基礎架構，提升監管級資料取得效率。

「癌症智慧導航、照護與健康計畫」(Cancer Intelligence for Navigation, Care and Health,CINCH)則聚焦患者參與及就醫導航，運用真實世界數據(real-world data, RWD)改善醫療協調與臨床試驗媒合。

ARPA-H表示，這四項計畫將分別從試驗設計、臨床試驗中心量能、資料基礎建設及患者參與等環節切入，希望解決目前臨床開發面臨的試驗設計老舊、試驗中心量能不足、資料分散及患者參與門檻等問題，建立更快速、互聯、自適應且以患者為中心的臨床試驗生態系。

此外，相關計畫未來也將建立可廣泛使用的工具、標準與實際案例，包括公開監管文件、經驗證的標準及新型臨床試驗方法的實證結果，供藥廠、臨床試驗中心、監管機構及技術開發商採用，進一步推動新型臨床試驗模式落地。

資料來源：https://www.hhs.gov/press-room/hhs-arpa-h-launch-surpass-modernize-clinical-trials.html

(編譯/彭梓涵)