抗體藥物是目前市面上的主流藥物之一,受到全球的重視。而近年在神經退化性疾病方面,以抗體藥物治療阿茲海默症已出現曙光,證明單株抗體藥物在治療神經退化性疾病的可能性。此外,許多國際藥廠和臺灣的生技公司也聚焦於發展治療罕見疾病的藥物,因為罕見疾病藥價高且具有加速審查的優勢,顯示罕見疾病的市場不容小覷。
2023年成立的信韻生醫,目標是發展以人源化的Tar-DNA binding protein (TDP-43)寡聚體專一性單株抗體(TDP-O),針對TDP-43相關的神經退化性疾病來進行治療以及幫助診斷,在這些目前尚無有效藥物的疾病中,力求延長病患的壽命以及恢復其運動功能。
針對錯誤折疊TDP-43寡聚體的抗體藥物 兼備高度專一性與親和力
錯誤折疊的TDP-43寡聚體存在於許多神經退化性疾病中,可能引發後續神經細胞的損傷,特別是屬於罕見疾病的肌萎縮性脊髓側索硬化症 (Amyotrophic lateral sclerosis, ALS) ,就有95%的患者具有這類TDP-43寡聚體。這也出現在50%的額顳葉失智症和約30-57%的阿茲海默症患者身上。
目前信韻生醫主要運用TDP-O來開發首創的ALS抗體藥物以及檢測分析,未來也將延伸到額顳葉失智症和阿茲海默症的治療以及檢測上。
信韻生醫所研發抗體藥物是對TDP-43寡聚體結構有高度專一性與親和力的單株抗體,而且數據顯示此抗體藥物不會作用於正常生理功能的TDP-43,因此信韻生醫的抗體藥物是目前發展策略上唯一一支針對寡聚體的結構型單株抗體。在兩種ALS模式小鼠的數據都證實此抗體藥物不僅能夠挽救運動功能、增加運動神經元的存活率和誘導肌肉神經的再連結,還能降低發炎反應。綜合以上的優勢來說,此抗體藥物在全球居於領先的地位。
專利布局完善 全力發展至通過IND
這支針對錯誤折疊的ALS病理蛋白TDP-43堆積物的鼠源TDP-O單株抗體,目前已取得美國及臺灣的專利,專利中涵蓋範圍較廣的必要胺基酸位置,可以成為未來候選抗體之上位專利。
目前人源化序列抗體業已完成,將重新佈局以擴大專利區域和延長專利年限。預計新的專利可以支持上市後至少15年的專利權,為此產品的一大優勢。在今年下半年完成自中研院的專屬技轉之後,未來公司的營運策略將強化募資規劃,包含投資人結構、明確的資金運用規劃,及團隊各項專業人才(技術/商業/法規)到位,全力發展抗體新藥至通過FDA新藥臨床試驗(IND)。
首度參展 串連全球資源、放眼市場應用
信韻生醫是一個從學界跨出挑戰的新創公司,試圖為神經退化性疾病盡一份心力,致力於創新療法的研發,參加本次國際生技大展,目標不僅是展現技術實力,更希望藉此與全球產業鏈建立深度連結。信韻生醫積極尋求策略性合作夥伴、國際投資機會及臨床試驗資源,期盼加速產品從實驗室走向市場的腳步。
透過此次展會安排一對一媒合,與潛在合作對象進行深度對話。信韻生醫深信,唯有站上國際舞台、勇敢發聲,才能讓備受煎熬的患者提供長久以來難得的曙光。在商業上,將此抗體的運用擴大化至更廣的範圍,包含其他相關神經退化性疾病的治療以及早期偵測,如此一來不僅造福更多的患者,也追求成為生醫界成功將學研成果轉化為具商業價值產品的典範。