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2026年國際幹細胞研究學會年會年會（International Society for Stem Cell Research Annual Meeting 2026, ISSCR 2026）於前往7 月 8 日至 11 日在加拿大蒙特婁（Montréal）舉行，ISSCR 年會為全球最大且具代表的幹細胞研究與再生醫學國際會議，環球生技特別前進收錄大會首日特邀4位學術權威，包括日本諾貝爾生理醫學獎得主山中伸彌、英國劍橋大學醫學Madeline Lancaster、東京大學藥學系教授後藤由季子（Yukiko Gotoh），以及博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）張鋒的精彩演講內容，並進一步進行以下的觀察與分析。
觀察一：iPSC真正決定技術能否走到病人面前的，是完整系統
20年前，iPSC最大的問題是，成熟體細胞能不能被重新編程為多能幹細胞？
現在，整個iPSC領域所面對的問題已經改變。山中伸彌的演講指出，今天真正的問題是：這些細胞能不能被穩定製造、持續供應、符合法規要求，而且讓病人與醫療體系負擔得起。
山中伸彌坦言，從研究走向臨床的難度可能是基礎研究的100倍。這也是為什麼CiRA Foundation的在日本特別重要。它代表iPS細胞已經不再只是學術研究成果，而是開始被視為需要長期營運、品質管理與全球供應的醫療基礎設施。
但另一方面，CiRA同時布局異體細胞庫、基因編輯iPS細胞與自體My iPS，也反映出目前產業仍沒有單一答案。
異體細胞具有規模化製造、預先備貨（off-the-shelf availability）與快速供應的優勢；自體細胞具有較佳免疫相容性的潛力；基因編輯則試圖透過免疫工程，在兩者之間建立新的平衡。
因此，最後勝出的模式，不一定只是生物學表現最好的，可能是能同時兼顧安全性、臨床有效性、免疫排斥風險、製造成本（cost of goods, COGs）、法規可接受性、臨床操作可行性與醫療支付能力的方案。
對台灣生醫產業而言，山中伸彌的這場演講也提供了一個重要提醒：不能只問有沒有好的技術，也要更早思考誰來製造、如何品管、如何自動化、如何完成技術轉移、如何進入醫院，以及最後由誰支付。科學突破讓一項技術成為可能，但只有製造、品質、法規與成本，才決定它能不能真正成為醫療。
目前，台灣已經有不少學研機構能做出漂亮的iPSC分化數據，但普遍缺乏像CiRA Foundation那樣獨立於學術體系、專責GMP製造、QC/QA與長期供應的法人化平台。醫院、學校與新創若要接軌國際臨床，應該提早規劃「誰來製造」，而不是把GMP轉譯留到最後一哩路才處理。
此外，CiRA Foundation的基因編輯策略與HLA同型合子，都建立在龐大的捐贈者與病人資料庫、及長期世代研究之上。台灣若想發展自己的異體細胞庫，政府與醫學中心需要及早投入HLA分型與生物資料庫建置，才有進一步規模化。
未來，自動化、封閉式製程與標準化（如Yanai Facility的做法）將是是壓低成本、讓自體細胞治療走向普及的關鍵。台灣的CDMO與新創若能在自動化生產與流程標準化上超前部署，將有機會在利基市場（例如罕見疾病、自體療法）找到差異化位置，不必直接與日本的規模化異體細胞庫正面競爭。
觀察二：腦類器官的下一戰場，是遞送而非模型本身
劍橋大學教授Lancaster的演講，則指出，研究真正的價值，不在單一技術突破，而在於示範了一種研究如何成熟地轉向應用策略。
腦類器官這個領域走到2026年，已經過了單純展示自組織形態有多漂亮的階段，能持續拿到大型研究資金的實驗室，幾乎都轉往機制假說驗證與遞送應用兩大方向。
人類大腦複雜度的部分成因，可能來自神經新生時程的延後，這項發育時間差異可在類器官系統中被量化。
Lancaster團隊的研究，就展示把「人類特有的疾病表現型」重新定義為一個可在體外被量化、操弄、甚至藥物介入的時間軸問題，而非抽象的物種差異。讓自閉症性別盛行率差異，首度在類器官模型中重現基因風險（KDM5B、CHD7）與雄性激素暴露的交互作用，而非單純基因效應。
許多疾病的性別差異，過去多半只能停留在流行病學觀察層次，如今，類器官系統提供了一個可以做功能性驗證的平台，讓「基因x荷爾蒙」這類交互作用假說，第一次有機會被直接測試，而不只是相關性推論。
Lancaster團隊這個神經新生時程差異的研究與框架，可以說對阿茲海默症、思覺失調症這類發病時程本身即為關鍵病理特徵的疾病，提供了全新的角度。
Lancaster並進一步透過脈絡叢類器官篩選出屏障特異性受體，且成功測試將mRNA定向遞送進入腦脊髓液（CSF）的新策略。
目前，多數CNS遞送策略仍圍繞在鞘內注射（intrathecal）或聚焦超音波開啟BBB等物理性方法，如果脈絡叢主動運送真能發展為可規模化的生物學路徑，將不僅對病人而言是侵入性大幅降低的選項，未來三到五年，對藥廠而言，也代表新一輪專利與授權機會正在打開。
誰能更快把類器官從展示型模型，轉為機制驗證與遞送篩選工具，誰就有機會在下一輪CNS藥物開發中卡到位置。同時，對從事LNP、抗體工程或BBB shuttle平台開發的團隊，也都是值得留意的機遇。
CNS遞送（尤其是BBB/CSF靶向）是全球仍處於早期階段的賽道，台灣新創若要選題，與其在已相對擁擠的類器官建模賽道中競爭，不如優先考慮遞送模組、結合蛋白工程等仍有明確發展的空間，這類題目也更容易與台灣既有的蛋白質工程與CDMO製造能量形成互補。
目前，台灣的類器官研究能量多集中在少數學術中心，下游應用（藥物毒理、遞送標的篩選）的產業轉譯仍不夠系統化。台灣的CDMO與新藥開發公司，應評估與學界類器官平台建立更早期、更緊密的合作，而非等技術成熟才進場授權。
觀察三： 將「可介入性」重新帶回母嬰健康與精神醫學障礙討論
京都大學的後藤由季子將時鐘基因的作用追溯至胚胎神經發生最關鍵的窗口期——小鼠胚胎第12至16天（E12–E16），約相當於人類妊娠第二孕期。此一窗口正是神經幹細胞／前驅細胞（NPCs）從「擴增期」轉向「神經發生期」的分水嶺，一旦時鐘基因受到干擾，神經元生成效率下降，大腦皮質表層神經元數量也隨之減少。
此一機制對製藥業具有兩個值得關注的方向：第一，時鐘基因作為藥物靶點的潛力。多數核心時鐘基因屬於轉錄因子或核受體（如RORA、RORB、NR1D1），這類蛋白質在代謝疾病領域已有小分子調節劑開發經驗；第二，時間藥理學（chronopharmacology）在現有神經精神藥物上的應用，即同一藥物在不同晝夜相位給藥，可能呈現明顯不同的療效與副作用，對目前設計臨床試驗的團隊而言，是一個成本低卻具實務可調性的變數。
不過，此類基礎研究距離商業化仍有相當距離，後續仍須大型人體世代研究進一步驗證環境因素的作用。
但若晝夜節律確實是神經發育的關鍵變數，以誘導多能幹細胞（iPSCs）為基礎的腦類器官疾病模型公司值得列入觀察。對新創公司而言，孕期睡眠與晝夜節律監測穿戴裝置、以及評估晝夜紊亂風險的工具，無需等待神經科學機制完全釐清，有機會即可進入母嬰健康市場。
過去，關於神經發育時序的討論多聚焦於染色質，後藤由季子團隊提出了一個「雙層時間控制」框架，將晝夜時鐘拉進同一機制圖像，為領域打開了另一扇窗。
這類研究最容易被低估的，不是機制本身的新穎性，而是它將「可介入性」重新帶回神經發育障礙的討論。由基因序列決定的風險，讓家庭與臨床醫師的選擇空間有限；但晝夜紊亂是一個可透過作息調整、光照介入甚至藥物微調來降低的變數，這對長期只能被動接受診斷的家庭而言，是一個意義截然不同的命題。
觀察四：現有遞送技術卡關二十年 Sarepta死亡案例凸顯AAV安全性壓力
國際關注的華裔基因編輯科學家張鋒（Feng Zhang）在 專題演講中，將實驗室的研究主軸定調為「向微生物多樣性挖掘新工具」，從CRISPR-Cas9、鎖定RNA的Cas13家族，一路延伸到新一代基因遞送載具的開發。
更新了2023年發表的eCIS（改造自Photorhabdus virulence cassette的細菌注射系統）平台進度，包括大腸桿菌大量生產與尾部纖維改造以標靶人類細胞。也揭露了團隊dARC（工程化ARC蛋白奈米粒）未發表的數據。
其兩條技術線都直接對應到現有LNP和AAV遞送技術的痛點：免疫原性、可重複給藥、標靶精準度的問題。
2025年，美國藥廠Sarepta Therapeutics的DMD基因治療藥物Elevidys，連續傳出兩起急性肝衰竭死亡案例，美國FDA一度要求下架，後續限縮適應症僅限於仍可行走的病人。這起事件被視為AAV載體高劑量下肝毒性、以及免疫原性（immunogenicity）導致無法重複給藥等結構性問題的具體案例。
不過，儘管張鋒這次直接展示dARC於 DMD小鼠體內編輯dystrophin基因的數據，但都還是未發表的小鼠實驗數據，距離人體臨床試驗仍有相當距離，是否dARC比LNP或AAV更好，現在結論還太早。
然而，正值得注意的是，基因遞送領域正在從「LNP或病毒載體二選一」，演變成「三足鼎立甚至更多選項」的局面，而且新選項並不是憑空設計出來的分子，而是從演化留在哺乳類與細菌基因體裡，把細菌用了數十億年演化出的免疫系統，重新包裝成人類的基因編輯工具。未來，這類蛋白基遞送平台能否在人體臨床上真正兌現「可重複給藥」，值得持續觀察。
對台灣的學術實驗室而言，在內源蛋白的結構生物學與演化基因體學研究上其實也有一定基礎，這類題目的篩選邏輯並不需要頂尖的實驗設備，反而更仰賴生物資訊比對和冷凍電鏡等核心設施的可近用性，值得政府在規劃核心設施資源分配時列入優先考量。
對台灣的CDMO而言，蛋白奈米粒的生產流程如果真的比病毒載體簡單，也會是相對容易切入的新賽道，不需要從零開始跟國際大廠比拚AAV產能。
張鋒的演講提醒了台灣的新創與投資人，真正有價值的平台技術，往往不是發明一個全新的分子，而是用系統性的方法把演化已經解決過的問題重新找出來、工程化，對台灣既有的農業生技與生物多樣性研究積累而言，是一個值得延伸應用的方向。
(責任編輯 / 吳培安)
