本資料由　(興櫃公司) 6696 仁新　公司提供

序號     1    發言日期     111/09/16    發言時間     20:09:07
發言人     林雨新    發言人職稱     董事長    發言人電話     02-87805008
主旨      代子公司Belite Bio (Shanghai) Limited公告LBS-008斯特格病變 青少年病患之第三期臨床試驗，獲中國國家藥品監督管理局 (NMPA)核准執行
符合條款    第  44款    事實發生日     111/09/16
說明    
1.事實發生日:111/09/16
2.公司名稱:Belite Bio (Shanghai) Limited
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):子公司
4.相互持股比例:
由本公司之子公司Belite Bio, Inc全資持有之子公司；本公司持有Belite Bio, Inc
66.06%；若假設該子公司給與之認股權全數經執行轉換為普通股，本公司對
Belite Bio, Inc之持股比例將稀釋為57.55%。
5.發生緣由:
本公司之子公司Belite Bio (Shanghai) Limited研發之LBS-008通過中國國家藥品監督
管理局(NMPA)核准執行斯特格病變青少年病患之第三期臨床試驗。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項:
一、研發新藥名稱或代號：LBS-008
二、用途：LBS-008視黃醇結合蛋白4拮抗劑(RBP4 Antagonist)為新成分新藥，適用於
    治療乾性黃斑部病變及斯特格病變(療效尚未證明)。
三、預期進行之所有研發階段：
    第三期臨床試驗、新藥查驗登記審核。
四、目前進行中之研發階段：
(一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果/發生其他影
    響新藥研發之重大事件：中國國家藥品監督管理局(NMPA)核准執行斯特格病變青少
    年病患之第三期臨床試驗。
    本試驗為兩年期之全球多國多中心臨床試驗，採隨機、雙盲、安慰劑對照(2:1)研究
    ，預計全球收案60人，以評估LBS-008對斯特格病變青少年病患之安全性及有效性
    ，目前已於美國、英國、德國、比利時、瑞士、香港、台灣、澳洲開展，並已收案
    多名病患。
(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯
    著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不
    適用。
(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著
    意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。
(四)已投入之累積研發費用：因涉及未來國際藥廠授權談判資訊，為避免影響授權金額
    ，以保障投資人權益，暫不揭露。
五、將再進行之下一研發階段：
(一)預計完成時間：預計本臨床試驗全球收案60人，實際時程將依執行進度調整。
(二)預計應負擔之義務：不適用。
六、市場現況：
(一)美國約有1,100萬人罹患黃斑部病變，全球約有兩億黃斑部病變患者，其中90%為
    乾性黃斑部病變，尚無有效藥物。
(二)斯特格病變為一種遺傳性罕見疾病，發生率約為萬分之一，好發病於兒童及青少
    年，多數患者在20歲之前視力就會嚴重受損，急需及早治療，尚無有效藥物。
(三)LBS-008為一口服新藥，用以及早治療斯特格病變及乾性黃斑部病變，LBS-008已取
    得美國FDA授予孤兒藥認證(ODD)、兒科罕見疾病認證(RPD)及快速審查認定
    (Fast Track Designation)，同時已於歐洲EMA取得孤兒藥認證(ODD)。
(四)LBS-008為美國國家衛生研究院（NIH）神經治療藍圖計畫(Blueprint
    Neurotherapeutics Network)中唯一入選用於治療乾性黃斑部病變的藥物，且迄今
    FDA尚無核准治療斯特格病變或乾性黃斑部病變之藥物。
(五)子公司Belite Bio, Inc已完成LBS-008針對健康受試者之臨床一期試驗，於美國收
    案40人進行單一劑量遞增試驗(SAD)、於澳洲分別收案39人與32人進行單一劑量遞增
    試驗(SAD)及重複劑量遞增試驗(MAD)，結果數據顯示LBS-008在美國10-50毫克及澳
    洲25-400毫克的SAD，以及澳洲5-25毫克的MAD具有良好的耐受性且可抑制RBP4濃度
    平均達70%以上。
(六)子公司Belite Bio, Inc目前正進行LBS-008針對斯特格病變青少年病患之臨床二期
    試驗，已於澳洲及台灣招募13位受試者，二期開始時之六個月初步數據顯示:(1)
    BCVA(best-corrected visual acuity)方面，13位病患中有8位病患(或61.5%)至少
    一隻眼睛的視力獲得改善，包括2位病患雙眼視力均獲得改善；(2)DDAF(definitely
    decreased autofluorescence)方面，13位病患中有12位病患於臨床二期試驗開始及
    滿六個月皆無出現DDAF，僅有1位病患出現0.3 mm2的DDAF增長。並預計於111年第4
    季取得所有受試者用藥滿12個月之數據。
七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，
    投資人應審慎判斷謹慎投資。