跳過臨床三期直取藥證

突破性療法與快速通關 顛覆新藥投資認知

撰文專欄:張立群
日期2014-04-09
替代圖

近年有為數不少的藥物並沒有進行Phase3(或大規模的Phase3),即通過美國FDA的上市許可。

如應用在重大、致死、罕見、或尚無良好療法的疾病上,且已有足夠的臨床證據顯示藥物的優越性者。

台灣究竟有哪些新藥的Phase3是可能被省略的呢?

文/張立群


台灣投資市場對新藥開發的印象多停留在人體臨床需要Phase1、Phase2、Phase3按步就班的完成;然而,近年有為數不少的藥物並沒有進行Phase3 (或大規模的Phase3),即通過美國FDA的上市許可。

以2013年為例,跳過Phase3直接取證的藥物便有5項:Imbruvica (Pharmacyclics)、Pomalyst (Celgene)、Revlimid (Celgene)、Valchlor (Celgene)、Xgeva (Celgene)。

省略Phase3需要訴求上的正當性,如應用在重大、致死、罕見或尚無良好療法的疾病上,且已有足夠的臨床證據顯示藥物的優越性。

此處的優越性並不一定是亮眼的數據,以目前仍沒有良好療法的「套細胞淋巴瘤」為例,Revlimid便以Phase 2-134人26%的反應率(Response Rate),取得治療該疾病的新藥藥證。

突破性療法大幅提前藥物上市時間

過去,美國有3種加快藥物上市的途徑:Fast Track (快速通道)、Accelerated Approval (加速批准)、Priority Review (優先審查)。2012年7月9日, FDA另闢了一條更快速的通道- Breakthrough Therapy (突破性療法,簡稱BT)。

BT可視為是Fast Track的加強版,大幅縮短新藥開發的時間,目前透過BT上市的4項新藥,自取得BT資格到FDA許可上市,僅歷時4.5個月~10個月(見表一);2013年取得BT資格的29項候選藥(4項已上市),估計皆可在2015年底前取得藥證。

截至2014年3月,FDA藥品/生技藥品評估與研究中心(CDER/CBER)收到159項申請,已同意41項(佔比25.8%),拒絕87項(佔比54.7%),31項審議中(佔比19.5%)。(見圖一)

「抗癌」又為BT的最大宗,已取得BT資格的抗癌藥有12項(佔比29.3%),多數為小分子藥物。

就投資市場而言,此一事件的影響有二:(1) 新藥公司的股價主升段與末升段通常在Phase3~NDA期間,省略Phase3,隱含股價漲的更急。(2) 市場勢必聯想:台灣究竟還有哪些新藥的Phase3是可能被省略的呢?

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