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作者 / 資策會科技法律研究所 呂政諺法律研究員 責任編輯/吳培安
4月10日，英國藥物及保健產品管理局(MHRA)首次針對英國臨床試驗申請案件發布全面性的分析結果，指出英國在創新方面表現優異，但研究仍集中於某些疾病領域，例如癌症佔三分之一、重大疾病研究比例卻偏低；此外，某些病人族群在試驗中代表性不足，如孕婦與哺乳期女性參與率低，仍有成長空間。
呂政諺表示，台灣可參考英國MHRA的作法，定期分析臨床試驗申請案件資料，系統性掌握試驗申請趨勢、創新療法產品、疾病領域與受試者特徵等相關資料，作為政策發展、資源配置、增加臨床研究多樣性，並提升國際競爭力的重要依據。
臨床三期試驗數量最多、癌症研究佔三分之一、前瞻性研究能量高
這項研究由MHRA與利物浦大學(University of Liverpool)共同完成，並於4月9日發表於《英國臨床藥理學期刊》(British Journal of Clinical Pharmacology)。
分析的資料取自於MHRA臨床試驗部門(Clinical Trials Unit)於2019年2月至2023年10月間，受理之4,616件試驗藥品臨床試驗(clinical trials of investigational medicinal products, CTIMP)新案，進行系統性整理與公開發表，分析重點列舉如下：
- 在整體申請趨勢與試驗階段方面，試驗申請最多的年度為2020年(22.8%)，最少為2023年(17.2%)。在這之中，臨床三期申請數量最多(32.6%)，其後依序是：臨床二期(25.2%)、臨床一期(22.5%)、多階段試驗(如臨床一/二期、第二/三期)占14.5%、臨床四期(5.2%)。
- 試驗委託者類型與其分布方面，顯現商業投資強勁的趨勢。在這些試驗中，商業試驗委託者占85.1%，非商業試驗委託者(大學、醫院、慈善機構)占14.9%。商業試驗以臨床三期占比最高(33.9%)，非商業試驗則以臨床二期最多(37.3%)；臨床四期試驗在非商業試驗委託者中占18.7%，為商業試驗委託者之六倍(2.9%)。
- 若依人口統計學特徵來看，高達90%的試驗會收男女受試者，但僅限男性的試驗(6.1%)，幾乎是僅限女性試驗(3.7%)的兩倍。特別值得注意的是，孕婦與哺乳期女性的試驗參與率，僅為1.1%與0.6%，恐影響此類族群藥物適用性的判定。孕婦與哺乳期女性主要參與臨床三、四期試驗；臨床一期試驗未納入任何哺乳期女性。
- 在健康志願者的納入方面，總共有16.5%試驗納入健康志願者，其中79.1%為臨床一期試驗；其他期別則分別是：臨床二期(8.5%)、臨床三期(6.2%)、臨床四期(2.2%)、多階段試驗(3.9%)。
- 在疾病類別方面，癌症試驗占據主導地位、佔比近三分之一(29.4%)，其次為代謝與內分泌疾病、神經系統疾病。然而，其他重大疾病研究比例偏低。例如，心血管疾病占比僅5.2%，精神健康與呼吸道疾病試驗則分別為3.3%與7.4%。慢性疼痛試驗為最少見類別之一。
- 創新療法領域方面，首次人體試驗(FIH)占了12.7%，即4,616件中有584件屬於FIH，其中92.8%由商業贊助。由此可見，英國是前瞻性研究的樞紐，每8項試驗就有一項為FIH。
- 雖然先進療法產品(ATMP)等尖端治療領域正快速成長，但目前僅占試驗總數的3.4%，其中87.2%由商業贊助。
朝高效法規框架邁進！英國發展備查試驗制度、加速低風險試驗核准流程
研究團隊表示，MHRA將運用這些分析結果，強化英國世界領先的臨床研究地位，並透過即將推出新的臨床試驗法規，建立更高效、簡化且具適應性的法規架構。
此外，MHRA正依據本次分析結果，發展「備查試驗(notifiable trials)」制度，未來將可加速低風險試驗的核准流程，推動英國臨床試驗環境更具效率、包容性與國際吸引力。
MHRA將與病人、英國國民保健署(NHS)、產業與學術界合作，支持對代表性不足疾病的研究、提升試驗參與者多元性，並吸引更多全球創新投資。
隨著全球臨床試驗市場預計將於2032年前幾近倍增，達到超過800億英鎊，此次分析所得見解將有助於制定政策，將新藥引進病人手中、吸引投資、加速醫療創新，並擴大英國病人參與試驗的機會。
參考資料：
