作者 / 資策會科技法律研究所 楊子平法律研究員  責任編輯/吳培安
 
今年3月於英國倫敦舉辦的「2025先進療法會議」(Advanced Therapies 2025 Conference)，來自歐美多家生技企業與基金會的代表，皆指出先進療法醫藥產品(ATMP)的全球化發展，急需跨國監管的協調與整合。以下帶您快速了解本次會議中的重點觀察。
 

歐美監管差異影響藥品開發 業者呼籲制定一致策略

 
隨著細胞與基因療法(CGT)的技術突破，全球對先進療法醫藥產品(ATMP)的關注持續升高。ATMP不僅代表生物醫藥產業創新高峰，也標誌著個人化醫療與未來醫藥市場的核心走向。
 
然而，跨國監管要求的差異性與不確定性，依然是這項高潛力領域的關鍵挑戰之一。以美國與歐盟為例，雙方在臨床試驗、環境風險、產品標準等方面的要求呈現顯著落差，進而影響整體開發流程與上市時程。
 
部分業者表示，美國食品藥物管理局(FDA)在《人類細胞、組織與細胞和組織基產品捐贈者資格指引》中，為預防庫賈氏症傳播，限制部分歐洲捐贈來源的使用，導致歐洲製造的產品難以輸入美國市場。
 
於此同時，歐盟對基因改造生物體(GMO)的管制，依據《第2001/18指令》、《第2009/41號指令》，則使得ATMP同樣必須納入環境風險評估。加上各成員國規定不一，更進一步提升臨床試驗的複雜性與成本。
 
與會業者表示，不僅是法規本身的內容，歐盟成員國之間在臨床設計與效力評估的要求也不一致，令企業難以制定一致的策略。業界普遍認為，應建立單一且協調一致的審查途徑，以利推進研發與跨境申請。
 

不只是市場規模！美國市場的清晰與可預測性 成為關鍵吸引力

 
相較於歐盟，更多生技公司選擇將美國作為主要市場，理由並非僅止於市場規模，更在於監管體系的透明度與預測性。FDA在核准流程上提供了較為一致的審查路徑，加上核准時程快速，有利於企業及早規劃商品化進程。
 
業者指出，臨床試驗的批准，在美國通常於30~60天內完成，歐盟則需50~156 天不等。這種制度差異，也反映出兩地對於早期開發階段的風險評估態度，美國採用更務實的風險效益模型，在業界看來更具吸引力。
 
此外，針對未滿足醫療需求的療法，美國也展現出更高的彈性與支援力道，這使得美國在細胞與基因療法的產業競爭力上，領先歐洲與亞洲。
 

業者：資格認證機制成為推進關鍵 

 
對於高度不確定與技術密集的ATMP領域，早期獲得監管機關的介入與指導至關重要。
 
武田製藥(Takeda)、Mendus及Telethon Foundation等多家業者均指出，各國法規監管單位的資格認證制度，包含：美國FDA的快速通道(Fast Track)、再生醫療先進療法認證(RMAT)，歐洲藥品管理局(EMA)的PRIME，以及英國醫藥與健康產品管理局(MHRA)將於今(2025)年重啟的創新許可與准入途徑(ILAP)，都為企業提供了珍貴的溝通平台與加速窗口。
 
以美國制度而言，快速通道可於臨床前或第一期申請，RMAT更僅需具備針對小型族群的4~6個月臨床數據，無需像突破性療法一般，動輒需12個月以上的數據支持。
 
這類機制的存在提供了優勢誘因，讓小型公司即使資源有限，也能較早取得與高層監管人員的互動機會，避免專案延遲，提高外部資金的投入意願。
 

歐洲的改革嘗試與未來展望 

 
不過，儘管歐盟在監管靈活度上不若美國，但也已開始啟動系統改革。
 
Methra Uppsala及Telethon Foundation 指出，歐洲透過《臨床試驗條例》(CTR)的實施，以及臨床試驗資訊系統(CTIS)的上線，正在逐步朝向簡化與數位化的方向邁進。
 
不過，儘管 CTIS 的過渡目前相對順利，監管機關仍需持續學習如何在內部保持評估與決策的一致性。這代表歐洲在邁向一致與效率之路上，仍需時間與實踐。
 
此外，歐盟目前對GMO的環境審查，對於CGT所涉及的某些產品形成潛在開發障礙。業界期待未來能針對 ATMP 類型的風險特性提出差異化的規範，降低不必要的延宕。
 

整合全球資源，邁向協和審查制度 

 
總結而言，先進療法的監管制度不僅是法規層面的議題，更攸關藥品開發時程、成本與全球佈局策略。從本次會議的觀點分享中可歸納出三項結論：
   
本次會議也凸顯出一個產業共識：ATMP的全球化發展，急需跨國監管的協調與整合。
 
目前，已有多家業者表達支持「基因療法全球先行合作」(Collaboration on Gene Therapies Global Pilot，簡稱CoGenT Global)所推動的協同審查試點計畫，期望透過共同評估新藥申請(MAA、BLA)，減少各國重複審查，提高審核效率，並提升整體審查品質。
 
未來，隨著各大監管機構逐步重視合作與靈活性，或許將為ATMP的全球發展開啟新局。如何在保持安全與品質的同時，推動制度創新，將成為政策制定者與產業界共同面對的關鍵課題。