美國FDA於本年3月18日發布新產業指引指導草案 ，核心目標為藥品開發中所使用動物試驗的新替代方法（New Approach Methodologies, NAMs）提供驗證框架，以提升NAMs對於人體毒性的預測能力，並逐步降低對動物試驗之依賴。本指引由FDA藥品評估與研究中心（Center for Drug Evaluation and Research, CDER）提出，其目的在於為藥物開發者提供一套關於NAMs的驗證框架，說明當藥品申請中提交非臨床NAMs數據時，對其驗證所提出的一般性建議。本次官方正式刊登指引草案文件，開啟60天之公眾意見徵詢（至2026年5月18日止）。

自2022年美國國會通過《FDA現代化法案2.0》（FDA Modernization Act 2.0），明確規定可使用非動物替代方法的數據來支持研究用新藥申請（investigational new drug application, IND）或生物相似性藥品許可申請（biosimilar biologics license application, BLA），於此背景下，本指引延續FDA前於去(2025)年4月10日提出《減少臨床前安全試驗使用動物實驗之路線圖》，由CDER發布本指引草案，作為以NAMs減少或替代動物試驗實施過程之重要里程碑。

指引草案確立NAMs四大核心驗證原則與一般性建議

在本指引中，FDA目標為促進NAMs在藥物開發及法規申請資料中的更廣泛整合。儘管過去多依賴動物毒性試驗來評估藥品對人體健康的潛在風險，但發展與使用可靠的 NAMs，有助於推動減少並取代動物試驗之重要政策目標，同時透過以人體為中心的方法提升毒性預測能力。

本指引草案為動物實驗之新替代方法提供驗證框架，並針對NAMs之驗證與監管決策訂出4項關鍵因素：
1. 使用情境（Context of Use, COU）：明確定義NAMs的預期監管目的。
2. 人體生物學相關性（Human Biological Relevance）：證明NAMs如何評估毒性。
3. 技術特性描述（Technical Characterization）：透過穩健、可靠且具可重複性的方法建立科學信心。
4. 適用性/預期用途（Fit-for-Purpose）：確保NAMs有助於監管決策（如藥物審查與潛在批准）。

圖1 新替代方法(NAMs)4大驗證原則 (資料來源：資策會科法所整理自FDA 《General Considerations for the Use of New Approach Methodologies in Drug Development》指引草案)

期藉由上述原則可提高NAMs之可解釋性和可靠性。儘管指引草案中並未針對具體的某項特定技術，而是作為可廣泛應用於藥品開發中使用新替代方法之驗證原則，並且鼓勵申請者使用NAMs以減少或替代部分動物實驗。

FDA亦於指引中提出以下對申請者之建議：

• 當非動物方法已被證實能準確評估相關風險時，FDA鼓勵採用經科學驗證的非動物方法。
• 申請方對某一方法是否適合用於法規用途有疑問時，CDER鼓勵申請者考慮使用NAMs前，可與相關審查單位進行早期諮詢和交流，聚焦於特定適應症、疾病、器官及評估重點等議題。
• NAM之數據要能用於法規決策，必須具有可靠性，且對所使用方法本身具備信心，而此種信心通常來自於對研究設計、執行及結果解釋套用驗證標準後所形成的科學共識。

草案中指出，驗證（validation）是必要且可有助於確定所產生資料之品質以用於監管決策中，同時亦表示在藥品研發中，NAMs如能符合特定用途（fit-for-purpose）也可能充分解決特定毒理學問題，而不一定需要經過驗證才能被納入審查範圍，顯示FDA對於創新技術之開放態度 。

美國積極走向推動減少動物實驗依賴之研究方向

FDA發布指引草案後，美國國家衛生研究院（National Institutes of Health, NIH）亦於同日宣布將投入超過1.5億美元，用於開發與擴展能更精確模擬人體生物學的研究方法，並降低對動物模型的依賴 ，此筆資金為「動物實驗補充計畫（Complement Animal Research in Experimentation, Complement-ARIE）」之首批補助款，該計畫於2024年1月25日開始執行，旨在開發、實施和標準化之NAMs，以改進基礎、轉譯與臨床研究的進行方式，亦顯示美國之研究方向將積極投入NAMs之開發，建構更具預測性的人類疾病模型。

撰文/資策會科技法律研究所 焦汝安 法律研究員


資料來源：

1. FDA NEWS RELEASE, FDA Releases Draft Guidance on Alternatives to Animal Testing in Drug Development (Mar. 18, 2026) https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-releases-draft-guidance-alternatives-animal-testing-drug-development (last visited Mar. 25, 2026)
2. Berman, J. R. and A. Z. Seeley. Morgen Lewis, Innovation at the FDA: Efforts to Decrease Animal Testing and Usher in New Technologies (Mar. 24, 2026) https://www.morganlewis.com/pubs/2026/03/innovation-at-the-fda-efforts-to-decrease-animal-testing-and-usher-in-new-technologies
3. NIH, News & Events, NIH invests $150 million in human-based research to reduce use of animal models (Mar. 18, 2026) https://go.nih.gov/C-ARIE-Launch (last visited Mar. 25, 2026)