近日，國家衛生研究院細胞及系統醫學研究所表示，細胞外囊泡(extracellular vesicles, EVs)的療效與安全性，取決於來源細胞狀態、內含有效成分、進入體內後的分布，以及是否能精準抵達病灶。相關研究已分別發表於《Cancer Research》、《Journal of Extracellular Vesicles》，以及財團法人醫藥品查驗中心《當代醫藥法規月刊》專欄。

國衛院說明，細胞外囊泡近年成為再生醫療相關研究焦點，其中外泌體是較廣為人知的一類；不過，目前市面上相關產品仍缺乏有效成分與體內分布驗證，若僅以「含有細胞外囊泡」或「來源為特定細胞」作為療效宣稱，仍難以確認其安全性與有效性。

國衛院細胞及系統醫學研究所副所長李華容研究團隊，從乳癌肺轉移與神經損傷修復兩大面向切入，探討細胞外囊泡轉譯醫學的關鍵議題。國衛院指出，未來細胞外囊泡藥物若要走向臨床，除了確認是否具有療效，也需逐步建立有效成分、體內分布、病灶遞送與品質管制等可驗證指標。

國衛院表示，在乳癌肺轉移研究中，團隊發現，具有肺轉移傾向的乳癌細胞表面，帶有較高程度由ST6GAL1介導的α2,6-唾液酸化修飾，特別是作用在PECAM-1蛋白上。這類醣化修飾會使癌細胞更容易與肺部血管內皮互動、穿越血管屏障，並在肺部形成轉移病灶。

研究團隊也發現，癌細胞釋放的外泌體同樣會攜帶類似表面醣化修飾，並可能改變肺部血管通透性，協助癌細胞在遠端器官落腳。國衛院說明，細胞外囊泡在特定情境下，可能促進癌症轉移、發炎反應或腫瘤微環境重塑，因此仍須釐清具體成分、作用機制與潛在風險。

在神經損傷修復研究中，國衛院指出，團隊利用小分子誘導策略，使間質幹細胞產生一類具有神經修復潛力的功能性細胞外囊泡。研究顯示，這類細胞外囊泡富含具生物活性的脂質型代謝性小分子，可遞送至受損神經組織，促進神經結構修復、降低組織傷害後的膠質反應，並改善腦損動物的學習與認知表現。

國衛院表示，研究進一步證實，這類幹細胞細胞外囊泡的神經修復效果，與其內含的特定脂質型有效成分高度相關。當關鍵活性分子被干擾後，修復效果則明顯下降。此結果顯示細胞外囊泡具有治療潛力，也提供療效成分解析、驗證與品管的研究方向。

此外，研究團隊也建立生物正交點擊標記與SPECT影像追蹤平台，觀察功能性幹細胞外囊泡於受損腦區的累積情形。國衛院說明，透過影像與定量分析，可進一步驗證其組織特異性遞送能力，作為未來細胞外囊泡藥物體內分布與病灶追蹤的工具。

國衛院表示，未來細胞外囊泡治療發展重點，不只是生產細胞外囊泡，更需建立可被定義、檢測、追蹤與驗證的品質標準，作為再生醫學與精準醫療發展基礎，並為後續治療產品開發、品質評估及相關規範研議提供科學參考。

(本新聞由國家衛生研究院提供，僅供參考。)