2022年啟動的國科會「超高齡社會之精準再生醫學啟航計畫」，集結全臺7組頂尖再生醫學團隊，推動研究從實驗室邁向臨床。四年來，團隊不僅克服法規、GMP製程、品質控制與臨床試驗等轉譯挑戰，也提出延續補助、共享平台及青年科研支持等建言，勾勒臺灣再生醫學邁向臨床與產業化的下一步。​​​​​​

撰文/吳培安

2022年，國科會推動「超高齡社會之精準再生醫學啟航計畫」(以下簡稱超高齡再生醫學計畫)時，來自中研院、臺大、陽明交大、亞東醫院、長庚、中醫大、成大等國內頂尖研究機構的再生醫學團隊，帶著各自的尖端研究主題投入這場長期挑戰。

他們有的聚焦於誘導性多潛能幹細胞(iPSC)，希望修復受損的心肌與視網膜；有的投入自然殺手細胞(NK)和基因修飾間質幹細胞(MSC)的免疫治療，期待提升癌症治療成效；有的團隊則深耕角膜內皮細胞、黑色素細胞、脂肪幹細胞或細胞外囊泡(Extracellular Vesicles, EVs)的再生療法，希望為超高齡社會日益增加的退化性疾病提供新的治療選擇。

儘管研究疾病、細胞種類與技術平台各不相同，但研究團隊都必須面對相同的課題——在3年內完成概念驗證(Proof-Of-Concept)、1年完成技術或製劑的臨床試驗申請(IND)，這也是超高齡再生醫學計畫和過往國科會大型學術研究計畫最大的不同之處。

這意味著，當計畫結束時，研究團隊不能只是談論在實驗室如何分化細胞、動物實驗如何提升療效，而是以具體成果說明如何建立符合臨床規格的製程、品質控制(QC)與評估標準，並在法規監管單位的認可下，邁向人體臨床試驗。

挑戰一：臨床轉譯的必經「陣痛期」—每一步都得重新開始⁈

然而，對研究團隊來說，當開發項目正式朝人體試驗邁進時，幾乎每一項工作內容都因為必須接受各種監管法規的要求而發生改變，這也是所有生命科學研究團隊走向轉譯之路必經的「陣痛期」。

投身低免疫原性之通用型iPSC細胞庫與心肌修復臨床試驗的成功大學團隊分享，自第三年開始，研究重心便逐漸轉向與醫藥品查驗中心(CDE)密切討論人體臨床試驗前的各項準備，希望依照主管機關要求，逐步完成臨床前驗證與相關文件，目標是在完成必要程序後能推動人體試驗。

已完成角膜內皮細胞臨床一期試驗的臺大團隊則認為，超高齡再生醫學計畫最大的價值，不只是補助臨床研究，而是在人體試驗開始之前，協助完成大量GMP、GLP等實驗室工作，使臨床前研究得以順利銜接人體試驗。若缺少這一段轉譯支持，即使醫院能夠負擔臨床試驗費用，整體研究仍難以順利推進。

同樣朝臨床應用邁進的多組iPSC相關團隊，也將計畫四年的成果定位為完成轉譯驗證的重要階段。從病人細胞建立、製程開發、安全性評估，到各項GTP、GLP文件準備，每一項工作都與未來送件及人體試驗密切相關，研究方向已從追求技術突破，逐步轉向建立符合臨床要求的完整流程。多組受訪團隊不約而同提到，他們直到正式開始準備人體試驗後才發現，臨床轉譯遠比想像中複雜，「過去在實驗室裡，只要證明細胞具有療效即可，但當研究進入人體應用階段，每一項製程、每一項檢驗、每一份文件，都必須具備充分證據，才能滿足法規要求。」

挑戰二：法規追趕創新！研發團隊、監管單位都在「滾動式調整」

由於人體試驗是計畫團隊的共同目標，「法規」遂而成為受訪團隊最常提到的共同挑戰。

許多團隊皆提及，雖然近年來臺灣細胞治療相關法規逐漸建立，整體制度也比早年成熟許多，但由於再生醫學仍屬快速發展的新興領域，不少技術尚缺乏成熟案例可供參考，研究團隊與主管機關往往都需要在實務過程中共同摸索。

例如有團隊分享與CDE交流經驗時表示，目前部分審查標準仍主要參考傳統藥品的檢驗規範，但細胞治療產品與一般藥物具有本質差異，許多檢驗方法未必能直接適用於iPSC等新型細胞產品。

即使曾多次與主管機關討論、希望釐清真正需要符合的檢驗要求，但由於相關標準還在建立中，研究人員往往需要一邊準備資料、一邊與主管機關反覆確認...