2025年，臺灣已進入超高齡社會，
伴隨高齡族群老化、失能照護需求增加，
更加精準、有效的解決方案迫切需要。

國科會2022年啟動「超高齡社會之精準再生醫學啟航計畫」，
號召全臺灣7組「全明星」再生醫療研發團隊，
不僅要將源自臺灣實驗室的技術推進臨床，
也要為新穎技術建立安全性、有效性評估平台。

7組團隊手握各式世界同步先進再生醫療技術，
從異體細胞、iPSC、基因修飾細胞、外泌體，
到癌症、心血管疾病、眼疾、膝關節炎治療應用，
這些突破性成果，將帶領臺灣再生醫療走上國際舞台，
改寫你我未來的照護模式⁉​​​​​​

責任編輯：吳培安
撰文：吳培安、彭梓涵、吳康瑋、高佳樺
採訪整理：吳培安、彭梓涵、吳康瑋、高佳樺
視覺／美術設計：黃黛鵑
圖：ChatGPT 生成輔助
特別感謝：國家科學及技術委員會超高齡社會之精準再生醫學啟航計畫辦公室
 

從2022年到2026年，全球再生醫療迎來商業化的重要轉折期。隨著製程標準化、品質控制、基因工程及法規監管制度逐漸成熟，全球細胞治療開始從概念驗證(Proof of Concept)與早期臨床試驗，一步步跨入商業化的新階段。

從異體細胞、誘導型多潛能幹細胞(iPSC)、基因修飾細胞到外泌體(Exosome)等再生醫學技術平台，都在近年取得具有指標意義的進展，也逐步勾勒出下一世代再生醫療的發展藍圖。

異體細胞療法率先展現產業化潛力。相較於必須依照病患個別製備的自體細胞，異體細胞可事先大量生產、冷凍保存，具備「現成即用(off-the-shelf)」的優勢，因此一直被視為細胞治療降低價格、同時走向藥品化管理的關鍵方向。

2023年，美國食品藥物管理局(FDA)批准了Gamida Cell開發的異體臍帶血細胞產品Omisirge，用於接受臍帶血移植的血液惡性腫瘤患者；2024年，Mesoblast開發的骨髓間質幹細胞產品Ryoncil，再獲FDA批准用於急性移植物抗宿主疾病(aGVHD)，成為美國第一項正式上市的間質幹細胞(MSC)療法。

就連技術門檻極高的iPSC也在今(2026)年迎來重大突破。今年2月，日本接連批准兩項iPSC衍生細胞治療產品，分別為Sumitomo Pharma的巴金森氏症療法AMCHEPRY，以及Cuorips開發的心肌細胞層片療法RiHEART，象徵iPSC正式從學術研究跨入商業化時代。

基因修飾細胞技術的日新月異，則持續讓細胞治療變得更能精準打擊病灶。近年，CAR-T療法持續擴大適應症，從復發或難治型血液腫瘤逐步推進至更早期治療階段，也逐步拓展到自體免疫疾病治療，被視為下一步CAR-T重大突破的領域。

另一方面，由Vertex Pharmaceuticals與CRISPR Therapeutics兩家公司共同開發、利用CRISPR/Cas9技術修飾患者自體造血幹細胞的Casgevy，在2023~2024年陸續取得英國、美國及歐盟批准，成為全球第一個成功上市的CRISPR基因編輯療法，證明基因編輯技術已具備臨床可行性，也象徵基因修飾細胞治療正式跨入商業化。

除了細胞療法，外泌體做為再生療法的潛力也備受期待。雖然目前全球未有任何一項外泌體的正式藥證，但近年全球已有數百項外泌體相關臨床試驗陸續展開，應用範圍涵蓋慢性傷口、退化性疾病、神經系統疾病及癌症等多項適應症。

回顧2022~2026年的全球發展脈絡，可以發現細胞治療已逐漸形成四條明確的技術主軸：異體細胞朝向標準化製造與現貨供應發展；iPSC成功突破藥證門檻，正式建立商業化模式；外泌體逐步完成法規驗證，邁向後期臨床；基因修飾細胞則持續結合CAR技術與基因編輯平台，拓展更多疾病治療可能。

臺灣國科會近年推動的「超高齡社會之精準再生醫學啟航計畫」正是緊隨著這些國際趨勢的種種。

這項為期4年的整合型研究計畫，集結了國內7支重量級的全明星研究團隊，他們手握的技術從異體細胞、基因修飾細胞、iPSC到外泌體，幾乎涵蓋全球最具發展潛力的再生醫療領域，且距離臨床驗證大多只差臨門一腳。

倘若能夠加速臨床驗證、建立符合國際規範的製造體系，將這些實驗室的技術轉化為上市產品，將不只能為超高齡社會日益迫切的未滿足醫療需求，帶來更精準、更具再生修復潛力的解決方案，亦能讓臺灣站上世界舞台，與國際再生醫療發展接軌。

2024年7月國科會「超高齡社會之精準再生醫學啟航計畫」於BIO Asia-Taiwan亞洲生技大展期間舉辦期中成果發表會，由生技中心計畫辦公室領軍7組再生醫療團隊展出研發成果。(圖/本刊資料中心)

國科會推動計畫上路 
促臺灣再生醫療邁向臨床應用新里程

「超高齡社會之精準再生醫學啟航計畫」的核心主旨，是配合國家重大科技與產業發展政策、將精準健康列為重點推動方向，積極推動加強再生醫療基礎及臨床研究，特別是解決高齡社會及重大疾病的未被滿足醫療需求。

這項計畫聚焦新興細胞治療方式及技術平台的創新研發，目標是整合學術研究機構、醫療院所及產業界能量，建立跨領域合作平台，推動再生醫療關鍵技術研發、臨床轉譯與產業化發展，為我國再生醫療產業發展奠定堅實基礎。

計畫的最終目標，則是希望促進臺灣再生醫療尖端研發，以及精準健康產業的發展，為臺灣醫療帶來更多的選擇，讓全民能共享精準健康之福祉。

計畫推動辦公室主持人、財團法人生物技術開發中心(DCB)產業發展處劉韋博處長表示，參與此計畫的多項創新技術，皆已成功推進至臨床轉譯關鍵階段。

其中的里程碑成果，包含：完成人體臨床試驗申請與完成臨床一期收案、多項細胞治療產品與創新再生醫療技術已陸續與財團法人醫藥品查驗中心(CDE)及主管機關進行法規諮詢與審查討論、建立符合國際規範之開發策略與品質管理機制等，為後續臨床試驗與產品上市奠定重要基礎。

劉韋博表示，作為本計畫產業推動與轉譯輔導的重要夥伴，DCB在計畫執行期間扮演「陪跑者」角色。(圖/本刊資料中心)

DCB一路陪跑 
助力創新技術走出實驗室、直至叩關臨床

劉韋博表示，作為本計畫產業推動與轉譯輔導的重要夥伴，DCB在計畫執行期間扮演「陪跑者」角色，為各研究團隊積極串聯學研機構、醫療院所、產業界及法規單位，協助他們在產品開發早期即導入法規策略，建立符合產品特性的開發路徑。

「DCB長期協助研究團隊進行技術評估、智慧財產布局及市場分析上，具有豐富經驗，並透過法規諮詢、產業媒合及新創育成等機制，協助科研成果由實驗室走向臨床與產業應用。」劉韋博說。

如今，在與CDE及主管機關之諮詢交流之下，由此計畫衍生出的多項細胞治療產品與再生醫療技術，多已完成法規溝通與臨床開發規劃，為後續臨床試驗及產品上市做好準備。

劉韋博也強調，為了推動技術研發與臨床轉譯，促成產學研醫之間的跨域合作相當重要，特別是與產業的鏈結。

他表示，目前已有多個研究團隊已與國內生技醫藥公司、細胞製造業者及相關產業成為合作夥伴，攜手開發細胞製程，並建立GMP製造技術、品質管制平台及臨床開發。

「我們期待這樣的合作模式，不只是能夠提升國內再生醫療產業整體能量，同時也為未來細胞治療產品之臨床應用與商業化發展，建立重要基礎。」劉韋博說。

回顧「超高齡社會之精準再生醫學啟航計畫」一路走來的執行成果，劉韋博認為，計畫的指標性意義，在於成功串聯學術研究、臨床醫療、法規科學及產業發展能量，促成多項源自臺灣的創新再生醫療技術，正式邁向臨床應用與產業化階段。

他期許，隨著「再生醫療雙法」正式施行及相關法規環境逐步完善，這項計畫建立的臨床轉譯模式、法規溝通機制及產業合作網絡，能夠持續推動我國再生醫療技術發展，促進創新成果加速臨床應用與產業落地，強化臺灣於全球精準健康與再生醫療產業之競爭力。

「超高齡社會之精準再生醫學啟航計畫」是一項為期4年的整合型研究計畫，集結了國內7支重量級的全明星再生醫學研究團隊。圖為2022年期中成果發表會現場。(圖/本刊資料中心)

7大頂尖團隊橫跨異體細胞、iPSC、外泌體與基因修飾療法
多項技術邁入臨床

綜觀「超高齡社會之精準再生醫學啟航計畫」7支團隊，可說是涵蓋了全臺灣從北到南，站在再生醫學技術領域最尖端趨勢的全明星團隊。

他們投入的主題涵蓋：異體細胞治療、基因修飾細胞治療、誘導型多潛能幹細胞(iPSC)及外泌體等，這些都是當前全球生技醫藥產業發展得如火如荼、創新突破接連不斷，同時又有許多痛點尚待解決的焦點領域。

首先是臺大醫學院外科團隊，由臺大醫院整形外科主任鄭乃禎擔任計畫主持人，在與王一中、林頌然三位醫師教授領軍下，分別以異體角膜內皮細胞、無支架脂肪幹細胞薄片及自體黑色素細胞3項再生醫學技術，開發角膜水腫、慢性傷口、白斑症的創新療法。

其中，王一中團隊開發的異體角膜內皮細胞療法，已在臨床一期試驗中觀察到符合預期的整體初步安全性及療效，已著手申請銜接臨床二期試驗，為此計畫臨床開發進展最快的細胞治療項目。

值得注意的是，有三組團隊皆投入臨床級的iPSC開發工作。

陽明交通大學團隊分別從臨床治療、半導體細胞製程兩端切入，在陽明交大藥理學研究所邱士華特聘教授帶領、與臺北榮民總醫院合作下，完成了2例自體iPSC分化之視網膜色素上皮細胞移植的恩慈治療，並在與啟弘、艾默生醫的合作下，將細胞製造品管升級到GMP等級。

另一方面，陽明交大李鎮宜教授也開發出低電壓非破壞性活體檢測晶片，能在不破壞細胞下，直接對活體細胞分類、分離與單細胞操控，將細胞存活率提升到了90%，由此衍生的自動化細胞分選儀原型機，也將送交衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)審查，朝醫材法規路徑邁進。

成大臨床醫學研究所團隊，在成功大學醫學院沈延盛前院長帶領下，以羊水幹細胞為基礎，建立具有低免疫原性的通用型iPS細胞庫，並將其分化成心肌細胞的注射療法，運用在心臟中重度受損疾病的組織再生治療中，目前已完成大動物實驗。

成大研究團隊表示，將以心臟修復作為首要適應症推進臨床試驗，預計在今年底到2028年有望展開臨床一期試驗。未來，也將進一步拓展到自然殺手細胞(NK)的癌症細胞療法，以及糖尿病、神經退化性疾病、遺傳性罕見皮膚疾病的移植治療。

中研院生醫所團隊，以特聘研究員謝清河為首，同樣投入通用型iPSC細胞庫的建構。他們從數千名健康受試者中，找出了2名具臺灣代表性的HLA超級捐贈者，理論上可涵蓋約13%的臺灣人口，並與瑞河生醫產學合作，建立臨床級的iPS細胞庫。

中研院研究團隊同樣選定心肌梗塞治療作為首要臨床前測試，並完成了非人靈長類模型的臨床前試驗；不過，團隊預計先將首發適應症鎖定在下肢缺血，將其推向臨床試驗。

另一方面，聚焦NK細胞擴增與癌症治療的長庚研究團隊，開發退化性關節炎之間質幹細胞及外泌體綜合療法的亞東團隊；以及開發非病毒載體轉染之雙基因修飾異體細胞免疫療法的中醫大團隊，則是挑戰當前國際上皆未有獲批產品的先進再生醫療技術領域。

長庚研究團隊在生醫所特聘游正博講座教授帶領下，針對NK細胞建立了從擴增平台、CAR工程、創新標靶到將iPSC分化成NK之量產技術的完整布局，特別是團隊建立的「apexNK培養技術平台」細胞擴增平台，能在不使用滋養細胞、不需進行細胞分選下，將增殖效率較傳統方法提升超過千倍，同時維持高純度、還提升了細胞活性。

目前長庚團隊的apexNK技術平台，已經在2022年衍生成立艾沛生醫，聚焦於apexNK與CAR-ApexNK細胞開發，也成為宣捷幹細胞、永昕生醫等再生醫療掛牌公司切入NK細胞市場的合作夥伴；此外，長庚團隊也與育世博生技合作，開發不須使用病毒載體，也能改造NK細胞的精準細胞治療。

亞東醫院團隊立足於張至宏副院長在膝關節脂肪墊幹細胞的《特管辦法》與臨床試驗經驗，以及陽明交通大學黃奇英教授、玉山學者李利教授在外泌體及細胞外囊泡的深度專業背景，針對多種來源的間質幹細胞，建立了高效細胞篩選與品質管理平台，還進一步以人工智慧(AI)篩選出能夠刺激幹細胞分泌高活性外泌體，用於退化性關節炎及軟骨修復治療的關鍵胜肽。

由於外泌體目前作為治療藥物在法規監管尚不明確，因此，團隊在完成大動物試驗後，後續預計優先發展陪伴動物的臨床試驗，作為人用產品臨床前資料與市場驗證的橋接資料，同時前進東南亞，開拓海外再生醫療市場商機。

中醫大團隊則是由中國醫藥大學醫學系鄭隆賓講座教授帶領下，從具有天然腫瘤趨向性的臍帶間質幹細胞為原料，建立全球首創PD-1/HSV-1-TK雙基因細胞治療模式，整合了作為退場機制的「自殺基因」(Suicide Gene)，以及重新調整腫瘤免疫微環境的調節基因，讓治療用細胞在完成任務後可自然消除，同時又能達成對實體癌的療效與安全性。

除此之外，團隊還在計畫執行過程中，開發出「PPNP」非病毒核酸傳遞技術平台，讓研發前景由單一細胞治療產品，擴展為可應用於細胞治療、基因治療及核酸藥物的技術平台技術，目前已經獲得長聖國際生技表達技轉意願。

隨著計畫圓滿落幕、又逢臺灣「再生醫療雙法」正式上路時刻，這7組團隊的成果是否如期一步步克服法規監管、準備大步邁向產業化？過程中又遇到了哪些困難？本期環球生技專題報導將為您一一拆解。
 

中醫大團隊在中國醫藥大學醫學系鄭隆賓講座教授帶領下，從具有天然腫瘤趨向性的臍帶間質幹細胞為原料，建立全球首創PD-1/HSV-1-TK雙基因細胞治療模式。(圖/本刊資料中心)

陽明交大李鎮宜教授開發出低電壓非破壞性活體檢測晶片，由此衍生的自動化細胞分選儀原型機，將送交衛福部食藥署(TFDA)審查，朝醫材法規路徑邁進。(攝影/李林娜)

亞東醫院與陽明交大團隊，在陽明交通大學黃奇英教授、玉山學者李利教授參與下，建立針對外泌體與細胞外囊泡的品質管理分析系統。(攝影/李林娜)

【附錄】超高齡社會之精準再生醫學啟航計畫研究團隊一覽表

資料來源：國科會超高齡社會之精準再生醫學啟航計畫辦公室 整理製表：環球生技編輯部
註：「外泌體」一詞，後文依 CDE 2025 年《細胞外囊泡製劑製造與管制之研發策略指導原則》之用語，統一使用「細胞外囊泡(Extracellular Vesicles, EVs)」。

>>本文刊登自《環球生技月刊》Vol. 138