愛爾蘭研究:Vertex囊狀纖維化療法 有望擴大治療4週大新生兒

2024-04-12 / 實習記者 鐘御慈
昨(11)日,由愛爾蘭皇家外科醫學院(RCSIUniversityofMedicineandHealthSciences)和愛爾蘭兒童健康中心(Children'sHealthIreland)研究發現,VertexPharmaceuticals的囊狀纖維化(CysticFibrosis,CF)藥物Kalydeco®(Ivacaftor),被證實可安全有效地治療出生4週大的新生兒。此...

2024科學突破獎得主出爐!CAR-T療法先驅Carl June等8科學家獲獎

2023-09-15 / 記者 劉馨香
美國時間14日,以「科學界奧斯卡獎」著稱的科學突破獎(BreakthroughPrize)頒布2024年得獎名單,其中,生命科學類別由3組共8位科學家獲得,他們分別在CAR-T細胞療法治療癌症、囊狀纖維化(cysticfibrosis)和帕金森氏症研究領域做出重大貢獻,每組獲頒300萬美元的獎金。榮獲生命科學科學突破獎的三組科學家,首先是開發CAR-T細胞療法的先驅科學家—&mdash...

賽諾菲衍生新創Sionna鎖定囊狀纖維化不可成藥標靶 B輪募1.11億美元  

2022-04-20 / 記者 吳培安
美國時間19日,衍生自賽諾菲(Sanofi)子公司健贊(Genzyme)的新創公司SionnaTherapeutics,在生技醫藥創投OrbiMed領投支持下,在B輪募資中,募得1.11億美元,支持Sionna鎖定過去囊狀纖維化(CF)研究中,被認為不可成藥、最為核心的囊性纖維化穿膜傳導調節蛋白(CFTR),開發數種first-in-class小分子藥。 在此次B輪募資中,領投者為OrbiMed,...

腺嘌呤鹼基編輯器ABE比 CRISPR-Cas9優!?直接修復囊狀纖維化突變基因

2020-02-21 / 記者 劉端雅
昨(20)日,Hubrecht研究所、烏特勒支大學醫學中心(UMCUtrecht)研究團隊發現,腺嘌呤鹼基編輯器(adeninebaseeditor,ABE)能夠完成從A-T鹼基對(basepairs)到G-C鹼基對的酶催化作用,有效修復囊狀纖維化類(Cysticfibrosis,CF)器官的基因缺陷,該研究刊登在《CellStemCell》。腺嘌呤鹼基編輯器可以修正導致囊性纖維化的基因突變。該研...