美國第二款血友病基因療法! 輝瑞Beqvez獲FDA批准 一劑要價350萬美元
2024-04-29 / 記者 巫芝岳
美國時間26日,輝瑞(Pfizer)宣布其B型血友病基因療法Beqvez(fidanacogeneelaparvovec)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,成為輝瑞在美國的第一項獲批基因療法,也是繼CSL和uniQure的基因療法Hemgenix後,第二款血友病基因療法。Beqvez本次獲批用於18歲以上中度至重度B型血友病患者,這些患者正在接受第9型凝血因子(FIX)治療,曾發生危及性命的出...
晟德攜順藥跨足基因治療領域 領投引正基因千萬美元Pre A+輪募資
2024-04-08 / 記者 李林璦
今(8)日,香港基因編輯技術公司「引正基因(GenEditBio)」宣布,完成千萬美元的PreA+輪募資。該輪募資由晟德及旗下順天醫藥聯合領投,本次策略投資是晟德首次跨足基因治療,將延續順藥專注於中風創新療法的開發,並擴充產品線進行戰略布局。 引正基因成立於2021年,專注於基因編輯工具和相關遞送系統的開發,本次募資將支持引正基因開發新一代基因編輯工具與加速推進產品線,持續提升產品的研發和商業化能...
籲法規接軌執行落差 為核酸藥物、CDMO、基因與細胞治療產業鋪新路
2023-09-11 / 記者 李林璦
近(6)日,在經濟部技術處指導下,資策會科法所主辦、資誠聯合會計師事務所(PwC)執行之「精準健康與創新應用專家座談會」,邀集國內核酸藥物、CDMO(委託開發製造服務)、基因與細胞治療業者,針對國內法規與落地應用落差、創新療法的發展困境等議題聚焦討論,期盼匯聚產業界共識,向政府提出建言,為產業發展鋪出新路。資策會科法所組長林冠宇致詞表示,隨著科技發展,ICT與BIO也開始交互串接,科法所作為法律智...
資源重整! 武田暫停AAV基因治療、罕見血液疾病療法開發
2023-04-07 / 記者 巫芝岳
美國時間6日,武田(Takeda)傳出將停止公司重點研發項目——腺相關病毒載體(AAV)基因治療,以及罕見血液疾病療法的開發,其許多員工也可能因此遭資遣裁員。武田表示,他們正在與相關的合作夥伴接觸並討論這些合作研發項目的未來計畫;雖武田尚未正式說明細節,但外媒推測可能受影響的公司包括:Codexis、SelectaBiosciences等。據外媒《FierceBiotech...
《Neuron》美科學家揭SMA新機制、創新基因治療 動物存活率提升10倍!
2023-04-06 / 記者 巫芝岳
近日(3月1日),哥倫比亞大學(ColumbiaUniversity)的研究人員,發現了一項過去未知的脊髓性肌萎縮症(SMA)致病遺傳缺陷,並從中提出一項治療SMA的新方法,在動物實驗中,該基因治療可使SMS小鼠的壽命平均延長10倍以上。該研究發表於期刊《Neuron》。神經罕見疾病SMA,主要是由製造「運動神經元1(SMN1)」這項蛋白質的基因發生突變、導致該蛋白數量變少所引起;本次研究人員進一...
諾華行使基因療法標的選擇權 Voyager 6.25億美元預付款進帳!
2023-03-07 / 記者 巫芝岳
近(6)日,基因治療開發公司VoyagerTherapeutics宣布,其在和諾華(Novartis)合作的多項神經系統疾病基因治療開發上,已自諾華獲得6億2500萬美元的預付授權金;該授權未來可獲得的潛在資金,也上看17億美元。該合作案最初在去年3月時公布,當時Voyager除了獲得5300萬美元預付款外,未來里程碑金高達15億美元,諾華則有望獲得額外2個靶點的選擇權(option)。事隔一年後...
諾華放棄與Intellia合作 SCD基因治療臨床開發
2023-02-25 / 記者 李林璦
美國時間23日,諾華(Novartis)宣布放棄了與諾貝爾獎得主JenniferDoudna創辦IntelliaTherapeutics合作開發,鐮刀型紅血球疾病(Sickle-celldisease,SCD)體外基因療法;另外,SCD基因療法的競爭者GraphiteBio也因患者療效不彰而宣布停止臨床試驗。不過,VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics開發...
挑戰DNA損傷老化說?《Cell》「山中因子」基因治療成功逆轉老化
2023-01-17 / 記者 李林璦
日前(12),抗衰老研究權威、哈佛醫學院遺傳學終身教授DavidSinclair在《Cell》上發表一項進行13年的研究指出,表觀遺傳學(epigenetics)是影響衰老的關鍵,而非DNA突變。研究團隊並利用山中因子的三個基因Oct4、Sox2與Klf4,進行基因治療,重新啟動細胞的表觀遺傳指令,可逆轉老化約57%,使老化老鼠再次年輕。 長久以來,研究人員一直認為「衰老」是基因體中有害突變累積所...
中國首部!深圳立「細胞和基因產業促進條例」專法 3月上路
2023-01-11 / 記者 彭梓涵
為了推動細胞和基因產業發展,近(6)日,中國深圳第7屆人民代表大會公告《深圳經濟特區細胞和基因產業促進條例》(以下簡稱促進條例),已在去(2022)年12月29日通過,將在2023年3月1日起施行,成為中國首個細胞和基因產業專項立法,此《促進條例》是對細胞採集和儲存、臨床試驗制度、基因技術研發、申請上市許等,提供遵循原則,以促進並扶持細胞和基因產業發展。 《促進條例》內容對細胞和基因產業研發、製程...