鞏固補體藥市場地位!AZ罕病PHN附加療法Voydeya獲FDA批准
2024-04-02 / 記者 彭梓涵
美國時間1日,阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布,其子公司Alexion開發治療陣發性夜間血紅素尿症(PHN)的口服補體D因子抑制劑Voydeya(danicopan),獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,作為Ultomiris(ravulizumab)和Soliris(eculizumab)的附加療法(add-ontherapy)。此次批准不只試圖阻止Soliris生物相似藥的開發,也...
鞏固補體藥市場地位!AZ罕病PHN附加療法Voydeya獲FDA批准
2024-04-02 / 記者 彭梓涵
美國時間1日,阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布,其子公司Alexion開發治療陣發性夜間血紅素尿症(PHN)的口服補體D因子抑制劑Voydeya(danicopan),獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,作為Ultomiris(ravulizumab)和Soliris(eculizumab)的附加療法(add-ontherapy)。此次批准不只試圖阻止Soliris生物相似藥的開發,也...
Stoke癲癇罕病藥臨床一/二a成功! 股價飆漲90%、擴大募資1.25億美元
2024-03-29 / 記者 巫芝岳
近(25)日,研發癲癇核酸藥物的StokeTherapeutics,在發佈臨床一/二a期試驗的成功數據後,股價單日最高漲幅突破90%,該公司也在28日宣布,擴大公開發行股票,預計募集1.25億美元推進藥物研發、臨床和製造。Stoke開發中的反義寡核苷酸(ASO)藥物STK-001,在臨床一/二a期試驗中顯示,對2~18歲患有罕見癲癇疾病卓飛症候群(Dravetsyndrome)的兒童和青少年,在其...
Orchard罕病MLD幹細胞基因療法獲美FDA批准
2024-03-19 / 記者 吳培安
美國時間18日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布,批准日本藥廠協和麒麟(KyowaKirin)旗下OrchardTherapeutics的幹細胞基因療法Lenmeldy(atidarsageneautotemcel),用於治療兒童罕見疾病——異染性腦白質退化症(MLD)。此療法早先也已在2020年12月,以Libmeldy為商品名於歐洲獲得批准。 Lenmeldy是一種單次...
《Nature》子刊:南韓創新「眼內注射凝膠」 緩釋抗發炎藥物治視網膜疾病
2024-03-06 / 記者 巫芝岳
近日(2月14日),南韓首爾大學和慶熙大學的科學家,開發出一項能將抗發炎藥物直接輸送至視網膜的水凝膠材料,且其緩釋效果可望有效減少患者注射給藥的頻率。小鼠實驗顯示,該藥物載體能成功傳遞抗發炎的EZH2抑制劑,減緩色素性視網膜炎(RP),且可有效保護視網膜上的感光細胞。該論文發表於《Nature》子刊《npjRegenerativeMedicine》。該團隊開發出的「發炎反應水凝膠」(inflamm...
Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床! 仁新同罕病藥三期進行中
2024-01-31 / 記者 巫芝岳
近(29)日,由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法,取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准,成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前,全球尚未有斯特格氏症療法獲批,不過有多家公司的療法正在臨床階段,包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008,也正在臨床三期試驗階段,預計今年年中進行期...
罕病新藥Agamree獲英批准 成首款歐美英DMD專用藥
2024-01-16 / 記者 巫芝岳
近(15)日,由SantheraPharmaceuticals和ReveraGenBioPharma合作開發的罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)新藥Agamree(vamorolone),繼去年10月和12月分別取得美國和歐盟藥證後,再度取得英國藥品和保健產品監管局(MHRA)批准,成為第一項美國、歐盟和英國街批准,專用於DMD的藥物。Agamree獲批用於四歲以上DMD患者,在多項臨床試驗中顯示,與...
Longboard罕見癲癇藥臨床初期積極 股價飆316%
2024-01-04 / 記者 巫芝岳
美國時間2日,開發罕見疾病藥物的LongboardPharmaceuticals宣布,其用於治療多種發育性癲癇性腦病變(DEE)的藥物bexicaserin,在臨床一b/二a期試驗中展現極佳數據,患者運動性癲癇發作減少了53.3%,該公司當日股價因此飆升316%,創下歷史新高。同日,Longboard也規劃再發行和出售1.5億美元普通股。該試驗名為PACIFIC,共納入52名年齡介於12~65歲、...
國邑吸入給藥居家硬皮症療法L608 獲FDA孤兒藥資格
2023-12-18 / 記者 李林璦
今(18)日,國邑*(6875)公告,開發中新藥L608獲美國FDA授予治療系統性硬化症(SystemicSclerosis,SSc)孤兒藥的資格認定(OrphanDrugDesignation,ODD)。國邑總經理甘霈表示,目前L608正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案。他指出,本次取得美國FDA授予孤兒藥資格認定後,成功擴大新適應症,除原肺動脈高壓(PAH)外,國邑已鎖定與系統性硬化症相關...