國邑*藥械組合再下一城! 開發新一代霧化器技術與產品平台 

2024-04-18 / 記者 李林璦
今(18)日,國邑藥品科技*(6875)宣布,已完成新一代先進霧化器的開發測試,並可隨時啟動量產,投入臨床試驗使用。這是繼L608新藥採用首款自有新型網式振動霧化器進入臨床開發階段後,再推出新一代優化產品,大幅提升國邑開發全套「藥械組合」新藥的能力,同時確保供應鏈的品質與穩定性。國邑指出,此次開發的新一代產品是與擁有網式霧化技術的醫療器械廠商合作開發,適合奈米微脂體劑型藥物的吸入投藥,不僅具有呼吸...

鞏固補體藥市場地位!AZ罕病PHN附加療法Voydeya獲FDA批准

2024-04-02 / 記者 彭梓涵
美國時間1日,阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布,其子公司Alexion開發治療陣發性夜間血紅素尿症(PHN)的口服補體D因子抑制劑Voydeya(danicopan),獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,作為Ultomiris(ravulizumab)和Soliris(eculizumab)的附加療法(add-ontherapy)。此次批准不只試圖阻止Soliris生物相似藥的開發,也...

鞏固補體藥市場地位!AZ罕病PHN附加療法Voydeya獲FDA批准

2024-04-02 / 記者 彭梓涵
美國時間1日,阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布,其子公司Alexion開發治療陣發性夜間血紅素尿症(PHN)的口服補體D因子抑制劑Voydeya(danicopan),獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,作為Ultomiris(ravulizumab)和Soliris(eculizumab)的附加療法(add-ontherapy)。此次批准不只試圖阻止Soliris生物相似藥的開發,也...

Stoke癲癇罕病藥臨床一/二a成功! 股價飆漲90%、擴大募資1.25億美元

2024-03-29 / 記者 巫芝岳
近(25)日,研發癲癇核酸藥物的StokeTherapeutics,在發佈臨床一/二a期試驗的成功數據後,股價單日最高漲幅突破90%,該公司也在28日宣布,擴大公開發行股票,預計募集1.25億美元推進藥物研發、臨床和製造。Stoke開發中的反義寡核苷酸(ASO)藥物STK-001,在臨床一/二a期試驗中顯示,對2~18歲患有罕見癲癇疾病卓飛症候群(Dravetsyndrome)的兒童和青少年,在其...

羅氏罕藥Enspryng重症肌無力三期解盲:未達預期效益

2024-03-25 / 記者 巫芝岳
近(21)日,羅氏(Roche)子公司中外製藥(Chugai)宣布了其免疫抑制劑Enspryng(satralizumab),用於治療全身性重症肌無力(gMG)的臨床三期試驗結果,顯示該藥雖可顯著改善患者症狀,但結果未達公司所預期的臨床效益。根據羅氏和中外的公告,該項名為LUMINESCE的試驗結果,在療效方面能改善影響患者生活的症狀,其安全性也和該藥已獲批適應症「泛視神經脊髓炎」(NMOSD)的...

Orchard罕病MLD幹細胞基因療法獲美FDA批准  

2024-03-19 / 記者 吳培安
美國時間18日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布,批准日本藥廠協和麒麟(KyowaKirin)旗下OrchardTherapeutics的幹細胞基因療法Lenmeldy(atidarsageneautotemcel),用於治療兒童罕見疾病——異染性腦白質退化症(MLD)。此療法早先也已在2020年12月,以Libmeldy為商品名於歐洲獲得批准。 Lenmeldy是一種單次...

《Nature》子刊:南韓創新「眼內注射凝膠」 緩釋抗發炎藥物治視網膜疾病

2024-03-06 / 記者 巫芝岳
近日(2月14日),南韓首爾大學和慶熙大學的科學家,開發出一項能將抗發炎藥物直接輸送至視網膜的水凝膠材料,且其緩釋效果可望有效減少患者注射給藥的頻率。小鼠實驗顯示,該藥物載體能成功傳遞抗發炎的EZH2抑制劑,減緩色素性視網膜炎(RP),且可有效保護視網膜上的感光細胞。該論文發表於《Nature》子刊《npjRegenerativeMedicine》。該團隊開發出的「發炎反應水凝膠」(inflamm...

國邑*3月掛牌上櫃 力推L606美國肺高壓臨床三期  

2024-02-26 / 記者 吳培安
今(26)日,專注於新劑型藥械組合505(b)(2)藥物開發的國邑*(6875)宣布,預估將於今年3月下旬掛牌上櫃,並於明(27)日舉辦上櫃前業績發表會。總經理甘霈表示,國邑*今年營運將著眼三大重點,包括協助美國授權夥伴Liquidia,完成L606臨床三期試驗收案與新適應症擴展,並開展L606在美國以外的區域授權與藥證布局,以及完成L608的澳洲一期臨床試驗與擴展新適應症。 國邑*具有微脂體專利...

Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床! 仁新同罕病藥三期進行中

2024-01-31 / 記者 巫芝岳
近(29)日,由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法,取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准,成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前,全球尚未有斯特格氏症療法獲批,不過有多家公司的療法正在臨床階段,包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008,也正在臨床三期試驗階段,預計今年年中進行期...

罕病新藥Agamree獲英批准 成首款歐美英DMD專用藥

2024-01-16 / 記者 巫芝岳
近(15)日,由SantheraPharmaceuticals和ReveraGenBioPharma合作開發的罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)新藥Agamree(vamorolone),繼去年10月和12月分別取得美國和歐盟藥證後,再度取得英國藥品和保健產品監管局(MHRA)批准,成為第一項美國、歐盟和英國街批准,專用於DMD的藥物。Agamree獲批用於四歲以上DMD患者,在多項臨床試驗中顯示,與...

Longboard罕見癲癇藥臨床初期積極 股價飆316%

2024-01-04 / 記者 巫芝岳
美國時間2日,開發罕見疾病藥物的LongboardPharmaceuticals宣布,其用於治療多種發育性癲癇性腦病變(DEE)的藥物bexicaserin,在臨床一b/二a期試驗中展現極佳數據,患者運動性癲癇發作減少了53.3%,該公司當日股價因此飆升316%,創下歷史新高。同日,Longboard也規劃再發行和出售1.5億美元普通股。該試驗名為PACIFIC,共納入52名年齡介於12~65歲、...

國邑吸入給藥居家硬皮症療法L608 獲FDA孤兒藥資格

2023-12-18 / 記者 李林璦
今(18)日,國邑*(6875)公告,開發中新藥L608獲美國FDA授予治療系統性硬化症(SystemicSclerosis,SSc)孤兒藥的資格認定(OrphanDrugDesignation,ODD)。國邑總經理甘霈表示,目前L608正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案。他指出,本次取得美國FDA授予孤兒藥資格認定後,成功擴大新適應症,除原肺動脈高壓(PAH)外,國邑已鎖定與系統性硬化症相關...