再生元聽損基因療法臨床試驗顯著改善幼兒聽力

2024-05-09 / 記者李林璦

美國時間8日，再生元製藥(RegeneronPharmaceuticals)在美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會上發表，基因療法DB-OTO臨床一/二期試驗數據，可改善2名罹患嚴重遺傳性耳聾的幼兒聽力，其中1名患者只有11個月大，是全球接受遺傳性耳聾基因治療年紀最小的患者之一。這項臨床一/二期試驗名為CHORD，目前仍在美國、英國和西班牙等地招募患者，評估基因療法DB-OTO對於因otof...

新聞集錦基因療法 BARDA

BARDA成立加速器助醫療診斷、治療/疫苗研發；輝瑞DMD基因療法一名兒童患者死亡

2024-05-08 / 記者彭梓涵

《臺灣》三總心電圖AI系統1.6萬人臨床登《NatureMedicine》顯著降低死亡率近日(4月29日)，三軍總醫院人工智慧暨物聯網中心所開發的心電圖(ECG)人工智慧(AI)自動判讀系統登上國際期刊《NatureMedicine》，共有高達15,965名患者參與試驗，證實AI-ECG可降低患者全因性死亡率(all-causemortality)。事實上，該技術才在去(2023)年9月獲得台...

基因編輯基因療法 LCA CRISPR 萊伯氏先天性黑蒙症

《NEJM》張鋒Editas遺傳性失明CRISPR基因編輯療法臨床初證改善視力

2024-05-08 / 記者吳培安

日前(6日)，由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine，在《新英格蘭醫學期刊》(NEJM)上發表CRISPR基因編輯療法EDIT-101的遺傳性失明臨床1/2期試驗結果，顯示未出現與治療或手術相關的不良事件，甚至在幾位案例中觀察到臨床上有意義的視力改善，初步證明了EDIT-101的安全性與治療效果。這項名為「BRILLIANCE」的臨床1/2期試驗研究，是由麻省總醫院暨布萊...

CGT 基因療法

Sarepta天價基因療法再遭抨擊！ICER醫療長投書《JAMA》質疑FDA加速批准

2024-05-06 / 記者吳培安

基因療法批准再起爭議！日前(1日)，美國非營利組織臨床和經濟審查研究所(ICER)醫療長DavidRind於指標性國際期刊《美國醫學會雜誌》(JAMA)發表文章，質疑美國食品藥物管理局(FDA)在去(2023)年6月同意以加速批准途徑，讓由SareptaTherapeutics開發、在兩項臨床研究中皆未能達成主要療效指標的基因療法Elevidys，作為裘馨氏肌肉失養症(DMD)療法上市的決策。Ri...

基因療法 CGT 醫療保險藥價 FDA

美國前10大基因療法動輒上千萬元！刷新藥價將成常態？

2024-03-29 / 記者吳培安

今年3月中，OrchardTherapeutics的罕見疾病——異染性腦白質退化症(MLD)基因療法Lenmeldy(atidarsageneautotemcel)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，其高達425萬美元、相當於新臺幣1.36億元的驚人價格，也刷新美國「史上最貴藥物」的紀錄！事實上，2024年1月全美最貴的10種藥物中，就有6種就屬於基因療法。由於具有一...

DMD HDACi 非類固醇基因療法

罕病患者新曙光！美批准首款DMD非類固醇小分子療法

2024-03-22 / 記者彭梓涵

美國時間21日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准製藥公司Italfarmaco開發，治療6歲以上裘馨氏肌肉營養不良症(DMD)的口服組蛋白去乙醯酶抑制劑(HDACinhibitor)Duvyzat(givinostat)。這是第一款可治療攜帶任何DMD基因變異患者的「非類固醇藥物」。 Duvyzat和其它已獲得FDA批准或正在開發中治療DMD的藥物不同，該藥可透過抑制DMD患者異常升高的HDA...

基因療法 BMS PD-1 CTLA-4 Orchard 免疫療法

基因療法越來越貴！Orchard罕病基因療法定價425萬美元；BMS PD-1/CTLA-4抑制劑一線治療晚期肝癌臨床三期積極；思捷優達多重系統退化症新藥YA-101 臨床一期完成

2024-03-21 / 環球生技

《臺灣》思捷優達多重系統退化症新藥YA-101臨床一期完成今(21)日，台灣新藥公司思捷優達(YodaTherapeuticsInc.)宣布，旗下創新小分子化學新藥YA-101已於上月完成澳洲的一期臨床試驗的追蹤，目前進入數據分析階段。思捷優達計畫於今年第二季分別向台灣食藥署(TFDA)、美國食品藥物管理局(FDA)遞交YA-101治療多重系統退化症病患的臨床二期申請，並展開二期臨床試驗。YA-1...

眼科淋巴大腦玻璃體基因療法

《Nature》耶魯新研究揭眼、腦淋巴連結盼成感染、癌症治療新途徑

2024-03-01 / 記者吳培安

近(2月28)日，耶魯大學醫學院眼科研究團隊發表新研究，其以小鼠為研究對象，發現眼球的玻璃體內免疫(intravitrealimmunization)機制，可以保護老鼠對抗顱內病毒。這項研究不僅擴展了科學家對眼部與腦部互相連結免疫機制的了解，甚至有機會發展成對抗細菌、腫瘤的治療策略，應用在藥物或基因治療上。這項研究刊登在《Nature》。在這項研究中，團隊發現小鼠眼睛內的淋巴系統分成兩套系統，分...

BioMain 血友病基因療法

BioMarin A型血友病基因療法歐美獲批銷售卻遠低預期！

2024-02-27 / 記者吳培安

雖然BioMarinPharmaceutical的Roctavian在去(2023)年6月獲批、成為美國首款一次性治療A型血友病的基因療法，也為全球基因療法領域立下里程碑，但其在22日最新公布的財報卻顯示，該療法的2023年全年銷售額為350萬美元，遠低於其去年8月預估的5千萬到1.5億美元，成為基因療法銷售挑戰的另一案例。Roctavian的定價為每位患者約290萬美元。BioMarin表示，去...

JOIN4ATMP 細胞療法基因療法 CGT 歐盟再生醫療法規保險臨床試驗

歐盟注資300萬歐元攜10頂尖醫院攻細胞基因療法醫療、法規、經濟三挑戰

2024-02-26 / 記者吳培安

日前，歐洲細胞及基因癌症治療中心(EUCCAT)宣布，將針對細胞與基因療法的諸多挑戰，與歐洲大學醫院聯盟(EUHA)啟動「JOIN4ATMP」計畫，並攜手既有的RESTORE網絡、T2EVOLVE聯盟、患者倡議組織EURORDIS以及生技公司等，找出細胞及基因療法的落地困難、提出解方，讓所有患者都用得到、付得起。細胞及基因療法，在歐洲被歸類為「先進醫療產品」(ATMP)。其是一大類以基因、組織或...

AscidianTherapeutics 斯特格氏症罕見疾病基因療法 RNA 基因編輯

Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床！仁新同罕病藥三期進行中

2024-01-31 / 記者巫芝岳

近(29)日，由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法，取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准，成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前，全球尚未有斯特格氏症療法獲批，不過有多家公司的療法正在臨床階段，包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008，也正在臨床三期試驗階段，預計今年年中進行期...

復旦大學聽損聽力障礙基因療法

禮來、再生元、台大/北榮也有做！《The Lancet》復旦聽損基因療法初步臨床成功

2024-01-26 / 記者巫芝岳

近(24)日，中國上海復旦大學的團隊，開發出一項實驗性的聽損治療基因療法，在一項納入六名先天性聽力障礙兒童的試驗中，成功讓五人恢復聽力，結果發表於《TheLancet》。近年聽損基因療法開發不斷傳出好消息，除了23日禮來(EliLilly)旗下Akouos宣布首位受試者聽力顯著恢復外，再生元(Regeneron)亦有療法進入臨床，國內台大吳振吉和北榮鄭彥甫團隊的相關研究，也已在小鼠試驗中取得成功。...