仁新黃先龍：仿效美國FDA加速、有條件批准促進臺灣罕病藥物發展

2021-03-18 / 記者彭梓涵

仁新醫藥(6696)為一家專注於開發創新藥物，以治療未被滿足醫療需求的疾病的新藥研發公司。由子公司BeliteBio™所開發的LBS-008已完成臨床1期，試驗數據顯示其可有效抑制RBP4且安全性極高。目前也取得澳洲藥物管理局（TGA）的臨床試驗通知確認函（CTNacknowledgment），獲批准針對12-18歲的斯特格病變青少年病患進行臨床1b/2期試驗，預計將於今年啟動斯特格...

罕見疾病孤兒藥

台灣20家孤兒藥廠類股新尖兵瞄準罕藥藍海

2021-03-16 / 記者彭梓涵

受益美國FDA的藥物評估與研究中心（CDER），2020年孤兒藥獲批創10年新高，擁有孤兒藥資格的新興療法獲批的數目達32個，更佔2020年獲批新藥的60.4%。國際罕病日（每年二月最後一天）甫過，再度掀起全球對罕藥開發的關注。台灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠，異軍突起成為生技醫藥類股一支新尖兵，更不乏登上百元股價俱樂部者。如仁新、藥華藥、生華科、共信醫藥。近10年來，得益於FDA持續頒發...

癌症治療孤兒藥

杜克大學新創Istari免疫病毒療法獲FDA難治型黑色素瘤孤兒藥資格

2021-01-14 / 記者吳培安

編譯/吳培安美國時間10日，FDA授予美國杜克大學新創公司IstariOncology的臨床階段新藥PVSRIPO，用於治療晚期黑色素瘤(stageIIB-IV)的孤兒藥資格。該療法利用基因改造的沙賓1型小兒麻痺減活病毒(attenuatedSabintype1poliovirus)靶向實體瘤CD155蛋白，藉由活化患者的免疫系統，以促進體內的抗腫瘤反應、產生長期免疫記憶，以阻止腫瘤復發。 PVS...

新藥 FDA 孤兒藥國際快訊 LEMS

美FDA首度批准兒童罕見疾病藥對手孤兒藥股價大跌再起波瀾

2019-05-08 / 記者吳培安

(7)日美國食品藥物管理局（FDA）核准Ruzurgi(amifampridine)用於治療兒童罕見疾病「藍伯-伊頓肌無力症」（Lambert-Eatonmyasthenicsyndrome,LEMS）的新藥上市申請，被視為是一項喜訊。此消息公布後，造成另一間生產具有相同有效成分藥物的製藥公司Catalyst股價大跌將近四成，引發美國股市的熱議。雖然這次是Ruzurgi首次獲FDA准以用於兒童LE...

孤兒藥國際快訊

FDA首批以RNA療法治療罕病

2018-08-14 / 記者李林璦

日前(10)，美國食品藥物管理局(FDA)批准RNAi藥物Onpattro(patisiran)上市。為FDA首批可治療甲狀腺素運載蛋白(Transthyretin,TTR)發生基因突變所引起的遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditarytransthyretin-mediatedATTRamyloidosis,hATTRamyloidosis)，有望為罕病病患帶來希望。 AlnylamPha...

罕見疾病孤兒藥國際快訊

首款大麻純化物獲FDA批准治療罕見疾病

2018-06-26 / 記者彭梓涵

美國食品和藥物管理局今天批准Epidiolex(大麻二酚)口服液，治療兩歲及以上患者的兩種罕見嚴重癲癇，Lennox-Gastaut症候群和Dravet症候群。這是FDA批准的第一種從大麻中萃取的純化藥物。這也是FDA首次批准用於治療Dravet症候群患者的藥物(1)。大麻含有超過423種已知的化合物，其中包含大麻酚(cannabinol，CBN)、大麻二酚(cannabidiol，CBD)其所產...

罕見病孤兒藥國際快訊

中國首批罕見疾病目錄正式公布確定孤兒藥開發方向

2018-05-22 / 記者陳貴美

今（22）日，中國國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局以及國家醫藥管理局聯合制定《第一批罕見病目錄》，為落實中國中央辦公廳及中國國務院辦公廳提出的《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》、加強罕病管理及提高罕病診療水平。《第一批罕見病目錄》集結121項罕見疾病，其中包括21-羥化酵素缺乏症(21-Hydroxyulasedeficiency)、白化症(A...

全球新聞 FDA NIH GSK 孤兒藥 Nucala MIRRA EGPA

GSK藥品Nucala拿下孤兒藥資格獲FDA批准擴大治療EGPA

2017-12-13 / 記者林以璿

據外電報導，美國FDA昨（13）日宣布，批准葛蘭素史克（GSK）的Nucala（mepolizumab）擴大應用範圍，用以治療患嗜酸性肉芽腫與多發性血管炎（EGPA）的成年患者。EGPA是一種罕見的自身免疫性疾病，會導致血管炎。Nucala是FDA批准的第一款專門治療EGPA藥物。此外，FDA還授予Nucala孤兒藥資格。根據美國衛生研究院（NIH）的資料指出，EGPA罕見病的病症包括哮喘、高水平...

FDA 罕見病孤兒藥國際快訊 MPS VII

有救了！FDA批准首款MPS VII罕見病新藥！

2017-11-16 / 記者林以璿

今（16）日，美國FDA宣布批准UltragenyxPharmaceutical的新藥Mepsevii（vestronidasealfa-vjbk）上市，治療罕見疾病VII型粘多醣貯積症（MPSVII）。這是首款經美國FDA批准，治療兒童和成人MPSVII患者的創新療法。 MPSVII是一種極為罕見的遺傳病，全球影響了不到150名患者，而且每一名患者的症狀都有所不同。但絕大多數患者會有嚴重的骨骼異...

全球新聞 FDA 孤兒藥基因療法 Spark Therapeutics Luxturna 遺傳性視網膜病變

第一款矯正型基因療法有望上市 Spark Therapeutics先從眼疾下手

2017-10-13 / 記者林以璿

本月13日，SparkTherapeutics傳來喜訊。美國FDA以16：0對其在研基因療法Luxturna表示一致認可。這也意味著首款能矯正人類基因缺陷的療法，離我們更近一步。美國FDA將在2018年年1月12日前，就這款新藥能否上市做出批覆。罹患遺傳性視網膜病變（IRD）的患者，是這款創新療法的最大受益者，這種疾病背後的根本原因，在於關鍵基因的突變，大部分只能「治標」的藥物對其無能為力。隨著生...

全球新聞孤兒藥泉盛生技單株抗體

泉盛抗過敏單抗新藥獲美孤兒藥認定

2017-10-11 / 記者蔡立勳

泉盛生技(4159)昨(10)日公告，旗下Anti-CemX抗過敏單株抗體新藥FB825，取得美國食品藥物管理局(FDA)「孤兒藥資格認定」，未來若順利在美國上市，將享有7年獨賣權。目前公司將持續觀察產品授權進度。泉盛表示，FB825獲孤兒藥認定的適應症為「高免疫球蛋白E症候群」(HyperIgESyndrome)。高免疫球蛋白E症候群是種罕見的免疫功能缺陷疾病，患者可以顯性或隱性方式遺傳，在臨床...

全球新聞台微體孤兒藥

台微體抗癌藥TLC178 獲美認定軟組織肉瘤孤兒藥

2017-07-21 / 記者蔡立勳

台灣微脂體(4152)於7月20日宣布，自行研發的癌症用藥TLC178，獲得美國食品和藥物管理局(FDA)認證為治療軟組織肉瘤(STS)的孤兒藥物。此款癌症用藥已於去年開始進行美國、臺灣第一/二a期臨床試驗，並於今年4月取得FDA治療横紋肌肉瘤(RMS)罕見兒科疾病的用藥認證。根據美國癌症協會估計，美國年增12,000例STS病例。STS源自間質細胞轉變的惡性腫瘤，其來源可分為脂肪、肌肉、神經、神...