中國首批罕見疾病目錄正式公布確定孤兒藥開發方向

2018-05-22 / 記者陳貴美

今（22）日，中國國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局以及國家醫藥管理局聯合制定《第一批罕見病目錄》，為落實中國中央辦公廳及中國國務院辦公廳提出的《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》、加強罕病管理及提高罕病診療水平。《第一批罕見病目錄》集結121項罕見疾病，其中包括21-羥化酵素缺乏症(21-Hydroxyulasedeficiency)、白化症(A...

全球新聞 FDA NIH GSK 孤兒藥 Nucala MIRRA EGPA

GSK藥品Nucala拿下孤兒藥資格獲FDA批准擴大治療EGPA

2017-12-13 / 記者林以璿

據外電報導，美國FDA昨（13）日宣布，批准葛蘭素史克（GSK）的Nucala（mepolizumab）擴大應用範圍，用以治療患嗜酸性肉芽腫與多發性血管炎（EGPA）的成年患者。EGPA是一種罕見的自身免疫性疾病，會導致血管炎。Nucala是FDA批准的第一款專門治療EGPA藥物。此外，FDA還授予Nucala孤兒藥資格。根據美國衛生研究院（NIH）的資料指出，EGPA罕見病的病症包括哮喘、高水平...

FDA 罕見病孤兒藥國際快訊 MPS VII

有救了！FDA批准首款MPS VII罕見病新藥！

2017-11-16 / 記者林以璿

今（16）日，美國FDA宣布批准UltragenyxPharmaceutical的新藥Mepsevii（vestronidasealfa-vjbk）上市，治療罕見疾病VII型粘多醣貯積症（MPSVII）。這是首款經美國FDA批准，治療兒童和成人MPSVII患者的創新療法。 MPSVII是一種極為罕見的遺傳病，全球影響了不到150名患者，而且每一名患者的症狀都有所不同。但絕大多數患者會有嚴重的骨骼異...

全球新聞 FDA 孤兒藥基因療法 Spark Therapeutics Luxturna 遺傳性視網膜病變

第一款矯正型基因療法有望上市 Spark Therapeutics先從眼疾下手

2017-10-13 / 記者林以璿

本月13日，SparkTherapeutics傳來喜訊。美國FDA以16：0對其在研基因療法Luxturna表示一致認可。這也意味著首款能矯正人類基因缺陷的療法，離我們更近一步。美國FDA將在2018年年1月12日前，就這款新藥能否上市做出批覆。罹患遺傳性視網膜病變（IRD）的患者，是這款創新療法的最大受益者，這種疾病背後的根本原因，在於關鍵基因的突變，大部分只能「治標」的藥物對其無能為力。隨著生...

全球新聞孤兒藥泉盛生技單株抗體

泉盛抗過敏單抗新藥獲美孤兒藥認定

2017-10-11 / 記者蔡立勳

泉盛生技(4159)昨(10)日公告，旗下Anti-CemX抗過敏單株抗體新藥FB825，取得美國食品藥物管理局(FDA)「孤兒藥資格認定」，未來若順利在美國上市，將享有7年獨賣權。目前公司將持續觀察產品授權進度。泉盛表示，FB825獲孤兒藥認定的適應症為「高免疫球蛋白E症候群」(HyperIgESyndrome)。高免疫球蛋白E症候群是種罕見的免疫功能缺陷疾病，患者可以顯性或隱性方式遺傳，在臨床...

全球新聞台微體孤兒藥

台微體抗癌藥TLC178 獲美認定軟組織肉瘤孤兒藥

2017-07-21 / 記者蔡立勳

台灣微脂體(4152)於7月20日宣布，自行研發的癌症用藥TLC178，獲得美國食品和藥物管理局(FDA)認證為治療軟組織肉瘤(STS)的孤兒藥物。此款癌症用藥已於去年開始進行美國、臺灣第一/二a期臨床試驗，並於今年4月取得FDA治療横紋肌肉瘤(RMS)罕見兒科疾病的用藥認證。根據美國癌症協會估計，美國年增12,000例STS病例。STS源自間質細胞轉變的惡性腫瘤，其來源可分為脂肪、肌肉、神經、神...

全球新聞 FDA 罕見病孤兒藥

孤兒藥申請廠商喜翻了! FDA啟動特別計畫 9月底前解決所有積壓孤兒藥申請

2017-07-05 / 記者王柏豪

過去5年，FDA審批的孤兒藥申請數量穩步上升。2016年，孤兒藥開發部門共收到568份新藥申請，比2012年的申請數量超出一倍多。由於很多罕見病患者面臨著無藥可治或者治療選擇有限的無奈。加上一些孤兒藥價格相當昂貴，FDA(美4日)決定啟動一個特別計畫--「OrphanDrugModernizationPlan」，並承諾9月21日前解決所有積壓的孤兒藥申請！ FDA官員ScottGottlieb博...

新銳公司特色文章孤兒藥仲恩生醫張志剛

仲恩生醫鎖定罕病與孤兒藥市場

2017-03-17 / 記者陳欣儀

成立於2007年，仲恩生醫從孵化器開始，將實驗室技術逐步商化，並建立Stemchymal®脂肪間質幹細胞製品之技術平台，鎖定罕病與孤兒藥開發，其小腦萎縮症細胞治療藥物已進入臨床試驗二期，並獲政府A+淬鍊計畫補助，2018年7月19日於美國開展二期試驗計畫。文/陳欣儀圖/楊傑名近年，幹細胞與細胞治療技術，被譽為人類有史以來最飛躍式的醫療手段，亦是各國研究機構、跨國藥廠和醫院關注的重點。...

產業孤兒藥

罕見疾病藥物新金礦各藥廠提早開打

2013-10-10 / 環球生技

只要藥品的訂價策略正確，少量的病患群也能創造龐大的商機。EvaluatePharma在2013年的孤兒藥報告書中明列了帶來巨額收益的孤兒藥，揭示孤兒藥的投資報酬率其實是更勝用藥病患眾多的非孤兒藥。編譯\何育慧、彭柏欣長久以來，製藥公司一直將人類主要疾病的藥物開發視為最具潛力的收益來源，但受到歐美處方藥市場日漸蕭條的影響，這樣的觀點已悄然轉變。相對於擁有大宗病患群的藥物，如今，治療罕見疾病或失調症的...