曾因CRISPR嬰兒實驗震驚世界賀建奎復出投向基因治療!?

2022-11-30 / 記者吳培安

在2018年11月因「CRISPR基因編輯嬰兒」實驗曝光、震驚全球而遭判刑的中國生物科學家賀建奎，在今年4月結束三年刑期後出獄。經歷多年沉寂之後，他的下一步令各界好奇，但種種跡象皆顯示，他正有意重回學界，並可能投入基因療法的開發。外媒報導，11月9日賀建奎在他的Twitter頁面上傳了他在北京的新辦公室照片，並表示這是「賀建奎實驗室」的第一天。根據他在社群媒體和e-amil發表的內容，這間實驗室...

細胞治療再生醫學癌症治療 CRISPR NK細胞 iPS CAR-NK

默沙東、賽諾菲大廠搶進！盤點國際NK細胞治療合作 CAR-NK、iPS-NK、CRISPR-NK成焦點

2022-11-07 / 記者吳培安

自然殺手細胞(NK細胞)作為一種治療性細胞，進入臨床實驗已有十餘年。雖然進展較為緩慢，也有著特異性較不足、體內存活率較低等挑戰，但就連「CAR-T之父」賓州大學細胞免疫療法中心主任CarlJune也認為，NK細胞與T細胞的組合有助於幫助患有嚴重疾病的患者。雖然目前市場上還沒有獲得批准的NK細胞療法，市場卻依然蓬勃發展。據今年4月《ResearchAndMarkets》市場研究報告，將在全球臨床試...

CAR-T 細胞治療異體細胞 CRISPR 血液腫瘤

CRISPR編輯「通用型」T細胞臨床一期首次成功治療白血病兒童病患！

2022-11-03 / 記者吳培安

10月26日，英國倫敦大學學院(UniversityCollegeLondon)和大奧蒙德街醫院(GreatOrmondStreetHospital)研究團隊合作，透過首次用於人體(first-in-human)的CRISPR編輯T細胞，成功治癒患有B細胞急性淋巴性白血症(B-ALL)的兒童，為基因編輯細胞用於癌症治療、以及異體免疫細胞的進展邁出了一大步。這項研究發表在《ScienceTransl...

Gilead CRISPR Refuge CAR-T

Gilead攜手創新CRISPR平台技術新創Refuge 開創下一代CAR-T療法

2022-10-21 / 記者李林璦

美國時間20日，吉立亞醫藥(GileadSciences,Inc.)旗下的Kite與加州癌症合成生物學免疫療法新創RefugeBiotechnologies合作，將使用Refuge特有的基因表現平台共同開發更安全、更有效的血癌症CAR-T細胞療法。此次交易金額並未公布。根據協議，Kite將負責候選療法的研究、開發、製造與商業化，而Refuge將獲得未公開的預付款，以及未來有資格獲得里程碑金。 K...

CRISPR 基因編輯

《Nature》子刊：麻省總醫院創新CRISPR酵素突破基因切割限制性

2022-10-12 / 記者巫芝岳

近(6)日，美國麻省總醫院(MassachusettsGeneralHospital)的研究團隊，開發出一項新的CRISPR基因編輯方法，運用CRISPR-Cas9酵素的變體「SpRY」，能突破以往使用Cas酵素系統的限制，讓DNA的切割不再受到「需位於兩段特定序列間」的限制。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。目前的CRISPR-Cas基因編輯方法，雖然能用於切割幾乎所有...

Intellia 基因編輯 CRISPR

諾獎Doudna公司Intellia揭2項罕病CRISPR療法臨床數據均降病徵90%以上！

2022-09-19 / 記者李林璦

美國時間16日，由諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics宣布2項積極臨床數據，其一為CRISPR基因療法NTLA-2001，用於治療「轉甲狀腺素蛋白(ATTR)類澱粉沉積症」的臨床1期試驗中期數據；另一項則是治療罕病─遺傳性血管性水腫(HereditaryAngioedema,HAE)的NTLA-2002的臨床1/2期試驗...

CRISPR 基因編輯

《自然生物技術》警告：CRISPR 療法破壞基因組導致致癌風險

2022-07-27 / 記者王柏豪

以色列特拉維夫大學（Tel-AvivUniversity,TAU）跨學院一項新研究揭示使用CRISPR療法的風險。在檢驗這項諾貝爾獎生物技術對T細胞的影響時，研究顯示，被剪輯處理過的T細胞有高達10%的遺傳物質丟失了，這種相當大比例的損失會導致基因組不穩定，並可能導致癌症。研究結果也發表在權威的科學雜誌《自然生物技術（NatureBiotechnology）》上。這項研究由特拉維夫醫學中心Adi...

CRISPR 基因療法罕見疾病 ATTR類澱粉沉積症

Intellia、Regeneron罕病CRISPR療法臨床一期期中成果佳一年後療效仍維持！

2022-06-27 / 記者巫芝岳

近(24)日，Intellia和再生元(Regeneron)宣布，其共同研發的CRISPR基因療法NTLA-2001，在用於治療「轉甲狀腺素蛋白(ATTR)類澱粉沉積症」的臨床一期試驗中，期中分析成果積極，接受治療一年後療效仍明顯維持。該結果已在2022國際肝臟研討會(InternationalLiverCongress)中發表。該數據包含來自15名患有遺傳性ATTR類澱粉沉積症、同時伴隨多發性神...

CRISPR Vertex 基因編輯

CRISPR、Vertex趁勝追擊bluebird公布基因編輯貧血治療新追蹤數據

2022-06-13 / 記者吳培安

近(11)日，由諾貝爾獎得主EmmanuelleCharpentier創辦的CRISPRTherapeutics，攜手VertexPharmaceuticals於2022年歐洲血液學會(EHA)年會中，公布基因編輯療法exa-cel(舊稱CTX001)的臨床2/3期試驗，在輸血依賴型海洋性貧血患者(TDT)、鐮刀型血球症(SCD)的期中分析報告裡，顯示exa-cel作為一次性治療這兩種血液疾病的潛...

CRISPR 基因編輯 RNA

《Cell》揭密CRISPR/Cas7-11結構創新基因編輯工具精準切割RNA！

2022-06-01 / 記者李林璦

美國時間27日，美國麻省理工學院(MIT)麥戈文腦科學研究所(McGovernInstituteforBrainResearch)與東京大學(UniversityofTokyo)合作，針對首款可在不傷害細胞的狀況下，對RNA進行精準切割的CRISPR/Cas7-11基因編輯工具進行研究，發展出更小結構的Cas7-11S，可以放入單個病毒載體中進行創新的基因治療。該研究發表於《Cell》。過去十年...

基因編輯 CRISPR 基因療法

《Science》：CRISPR技術大突破！科學家找出更小的IscＢ有望取代Cas9

2022-05-27 / 記者吳培安

美國時間26日，康乃爾大學(CornellUniversity)的研究團隊，在知名學術期刊《Science》上發表最新的CRISPR/Cas9基因編輯系統改良方案。團隊利用冷凍電子顯微鏡(Cryo-EM)分析細菌體內的轉位子系統，發現其中的IscB-ωRNA能執行Cas9的靶向剪切功能、且體積比Cas9來得小，有望成為基因載體難以容納Cas9蛋白的潛力解方。 CRISPR/Cas9基因...

基因編輯 CRISPR

CRISPR雙強聯手！Inscripta、Aldevron攻MAD7基因編輯核酸酶GMP生產

2022-05-17 / 記者吳培安

美國時間16日，丹納赫(Danaher)旗下DNA及mRNA生產商Aldevron，宣布與另一家致力於CRISPR基因體編輯創新的生命科學公司Inscripta達成合作，預計將在第三季開始生產、商化Eureca-V核酸酶。Eureca-V是一種野生型MAD7CRISPR第五型核酸酶，Inscripta將其視為Cas9的替代品，如此可避開原始CRISPR分子的授權費，可免費用於科學研究。此次合作的...