近(18)日，由武田製藥(Takeda Pharmaceutical)合資成立的新創公司Phathom Pharmaceuticals宣布，其胃酸抑制劑Voquenza (vonoprazan)獲美國食品藥物管理局(FDA)核准擴大適應症，除原先可用於治療「糜爛性胃食道逆流」外，再獲准用於患者數量更多的「非糜爛性胃食道逆流」相關胃灼熱症狀(即台灣俗稱「火燒心」)。

該批准是根據2022年的一項臨床三期試驗結果，該試驗招募了772名每週經歷四天以上胃灼熱症狀的成年人；在每日服用vonoprazan四週後，與安慰劑組相比，患者發生胃灼熱的天數中位數百分比分別為安慰劑組48%、用藥組17%，顯示使用該藥可顯著減少胃灼熱發生。

安全性方面，研究中發生最常見的不良反應包括：腹痛、便秘、腹瀉、噁心和泌尿道感染；在臨床試驗的20週延長追蹤階段，也有部分患者發生上呼吸道感染和鼻竇炎。

Vonoprazan為一種鉀離子競爭性酸抑制劑(P-CAB)，其會進入細胞的質子幫浦，透過阻斷參與胃酸分泌的酵素系統，來減少胃酸分泌。相較於傳統被作為胃食道逆流主要用藥的質子幫浦抑制劑(PPI)，研究顯示，vonoprazan具有療效更高、起效更快、持久性更長和安全性更高的優點。

Phathom表示，美國約4,500萬名患有非糜爛性胃食道逆流的成年人中，約有1,500萬人正在接受處方藥治療，不過許多患者即使使用藥物，仍會發生胃灼熱的症狀，vonoprazan提供的新作用機轉，可望進一步改善這項疾病治療。

去(2023)年10月，vonoprazan先是被FDA批准與抗生素聯合治療成人幽門桿菌(H. pylori)感染，隨後在同年11月獲批用於糜爛性胃食道逆流，是胃食道逆流療法中市場首見(first-in-class)的新藥，本次獲批用於患者數量更多的非糜爛性胃食道逆流，也預期可望擴大銷售。

Vonoprazan最初由武田開發，2019年，武田和Frazier Healthcare Partners合作成立了專注於胃腸道疾病的Phathom，專注開發vonoprazan。Phathom在2019年10月宣布進行首次公開發行(IPO)，並募得1.81億美元資金。

不過，vonoprazan的部分權利仍保留於武田手中，其過去已於亞洲、拉丁美洲和俄羅斯商業化，其中亞洲市場由武田和大塚製藥合作銷售，Phathom只取得其美國、歐洲和加拿大開發和商業化權利，根據當時協議，Phathom須向武田支付權利金，及最高可達2.5億美元的銷售里程碑金。

參考資料：https://medcitynews.com/2024/07/heartburn-drug-from-phathom-pharma-expands-its-approval-to-cover-more-gerd-patients/

(編譯/巫芝岳)