日前，史丹佛大學(Stanford University)的研究人員利用CRISPR/Cas9基因編輯技術對影響ALS症狀的基因進行了篩檢，結果不但幫助科學家進一步瞭解了ALS的發病機制，且為ALS治療提供了新靶點。這項研究結果發表在《Nature Genetics》。

肌萎縮性脊髓側索硬化症(amytrophic lateral sclerosis, ALS)俗稱漸凍人症，是一種漸進並致命的神經退化性疾病。患者由於運動神經元逐漸死亡，導致肌肉功能退化，像刷牙、說話甚至呼吸這樣簡單的肌肉運動，最終都將無法進行。

在患者大腦中出現異常蛋白沉澱是ALS的重要指標之一，但是科學家們並不清楚這些蛋白沉澱如何導致神經元的死亡。

在ALS患者中，很常見的一個病因是在C90RF72基因上出現六核苷酸重複序列擴增(hexanucleotide repeat expansion)，發生變異的基因會表達非常容易聚合的二肽重複(dipeptide repeat, DPR)蛋白。這種DPR在細胞中的沉澱被認為是導致神經細胞死亡的原因。

研究人員利用CRISPR/Cas9基因編輯技術...