2023/10/31《國際生技醫藥新聞集錦》

Bluebird SCD基因療法蓄勢待發 與諾華簽1.03 億美元PRV轉售協議;Sarepta裘馨氏肌肉失養症基因療法 關鍵試驗未達主要終點

撰文環球生技
日期2023-10-31
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Bluebird SCD基因療法蓄勢待發 與諾華簽1.03 億美元PRV轉售協議;Sarepta裘馨氏肌肉失養症基因療法 關鍵試驗未達主要終點
《臺灣》聯亞藥完成愛滋新複方新藥藥品查登送件
 
今(31)日,聯亞藥(6562)表示,其愛滋病毒感染新複方新藥NDF01,已完成向臺灣衛福部食藥署(TFDA)送件藥品查驗登記。NDF01為用於治療人類免疫缺乏病毒(愛滋病毒)感染的三合一複方錠劑,適合做為愛滋病雞尾酒療法眾多組合中之第一線治療用藥,並且特別適用於愛滋病與結核病共病之病患。

《臺灣》陽明交大發現調控奈米藥物抗癌療效關鍵因子 開拓「奈米自噬」新領域
 
今(31)日,陽明交通大學表示,生物科技學系教授趙瑞益研究團隊發現自噬作用接受器sequestosome 1 (SQSTM1)/p62分子,在奈米藥物運送及治療癌症療效中扮演關鍵因子,有望促進癌症奈米藥物的發展。此研究成果已刊登在國際著名學術期刊《ACS Nano》。
 
《臺灣、日本》日本再生醫學會理事長岡野榮之來台洽合作 鄭文燦承諾:盡快完善法規
 
今(31)日,財團法人台灣醫界聯盟基金會舉辦「邁向再生醫療產業化:人才、投資與基礎設施」國際論壇,特別邀請日本再生醫學會(JSRM)理事長暨國際幹細胞學會(ISSCR)副主席岡野榮之博士、黑馬顧問集團商業發展部門資深
副總經理Sanjin ZVONIĆ與國內專家,分享推動再生醫療產業上,人才培育的機遇與挑戰。
 
岡野榮之也於會前拜會行政院鄭文燦副院長及衛福部王必勝次長,洽談台日再生醫療合作,雙方亦同意「法規」是完善再生醫療生態體系的重要基礎,鄭文燦副院長也承諾,將盡快取得社會共識通過再生醫療雙法。
 
《德國、中國》默克斥1.6億歐元 取恆瑞PARP抑制劑開發權
 
美國時間30日,德國默克(Merck)和中國江蘇恆瑞製藥(Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals Co., Ltd)達成策略性合作,並向恆瑞支付1.6億歐元,取得其PARP抑制劑藥物HRS-1167在全球範圍內,大中華地區以外的開發、生產、和商業化權利。
 
《美國》Bluebird SCD基因療法蓄勢待發 與諾華簽1.03 億美元PRV轉售協議
 
美國時間30日,基因療法研發公司bluebird bio表示,若其鐮刀型紅血球疾病(SCD)候選基因療法lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,它能隨之獲得的罕見兒科疾病優先審查憑證(priority review voucher, PRV)將以1.03 億美元售出給諾華(Novartis)。
 
Bluebird bio在今年4月提交了lovo-cel的生物製劑許可申請(BLA),美國FDA將於12月20日前做出審批決定,若bluebird bio順利取證並完成PRV交易,這將會是其一年內的第三次販售PRV。
 
《美國》Sarepta裘馨氏肌肉失養症基因療法 關鍵試驗未達主要終點
 
美國時間30日,Sarepta Therapeutics與羅氏(Roche)共同開發的裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法Elevidy,已在今年6月獲得美國食品藥物管理局(FDA)給予加速批准,但在最新公布的一項關鍵三期試驗EMBARK中未能達到主要終點,引發人們對此療法未來能否獲得完全批准的質疑。
 
該試驗以「北極星移動評量表」(North Star Ambulatory Assessment)評估受試者的肌肉功能,結果顯示,Elevidys治療組的患者改善了2.6分,安慰劑組的患者改善了1.9分,兩者沒有達到顯著差異。但在其他次要指標上,例如受試者起立或行走10公尺的速度,Elevidys治療組則有顯著改善。 
 
《全球》《Nature》子刊:下一個阿茲海默症治療之星!?tau療法發展大盤點
 
全球受苦於阿茲海默症的患者正大幅成長,臺灣知名導演侯孝賢也於近期傳出因罹患阿茲海默症而被迫退休,更凸顯有效治療阿茲海默症的必要性。在針對β澱粉樣蛋白(amyloid-β, Aβ)的療法開發不易的情況下,tau蛋白成為另一個備受矚目的靶點。近(24)日,一篇發表於國際期刊《Nature Reviews Neurology》的論文中,紐約大學醫學院的科學家探討與盤點了現今靶向tau療法的類別與現狀。