美週四時間，總部位於新加坡，研究中心設於蘇格蘭亞伯丁郡的TauRx，旗下倍受矚目的阿茲海默症tau 聚集抑制劑--口服藥物「氫甲基硫氨酸甲磺酸鹽」(簡稱HMTM)，公司聲稱，儘管無法進行 III 期初步分析，仍將根據最新結果數據提交批准申請，「啟動提交英國和美國上市審核文件」，希望取得HMTM 的批准，隨後也將在其他市場提交申請。
 
HMTM藥物是新加坡私人財團長達十餘年支持，一款能夠阻止阿茲海默症病患TAU沈積導致大腦功能惡化的小分子新藥。TauRx 聲稱將根據現有數據，其中包括與患者基線（bsaeline）和歷史對照的比較，以提交批准申請。
 
TauRx 還報告了LUCIDITY 兩年追蹤的數據 ，該公司強調「統合分析與真實世界數據密切匹配」。
 
LUCIDITY 在 598 名阿茲海默症患者中，設定 HMTM 與安慰劑兩組。該測試包括 12 個月的隨機組，以及隨後 12 個月開放標籤，讓所有患者均接受 HMTM。
 
TauRx 表示，在接受 16 毫克 HMTM 治療的早期阿茲海默症患者中，兩年後癡呆症的症狀進展「顯著少於」服用安慰劑的患者。與從一開始就按照 ADAS-cog13 量表接受治療的患者相比，對照組的認知功能在改用 HMTM 後，也顯著下降到基線以下 (p=0.0308)。
 
不過，該公司並沒有在LUCIDITY臨床試驗登記冊上列出，有關按照量表 ADAS-cog11 和 ADCS-ADL23（該量表主要測量患者的日常功能能力）接受治療者，其與安慰劑相比後，在共同主要療效終點變化的詳細資訊。
 
2023 年 7 月，TauRx 也表示，該藥物在 12 個月時神經纖維絲輕鏈 (neurofilament light chain, NFL) 較基線減少了93%，具有統計學意義。該公司也指出，血液中的 NfL 濃度與 tau 蛋白聚集引起的神經元損傷有關。（註：NFL是神經元損傷所引起相關疾病的非特異生物標誌物，在神經類疾病診斷和預後監測中都有價值。）
  
不過，倫敦大學學院老年精神病學（old-age psychiatry at University College London）教授羅布·霍華德（Rob Howard）在一封回覆媒體問題的郵件中表示，這樣的數據仍不能取代此一領域或任何監管機構認可的療效證據標準。
 
他甚至認為，若在缺乏足夠的隨機對照試驗（Randomized Controlled Trial, RCT）數據下，過於依賴與歷史對照相比的開放治療數據，難免讓人想起之前 Simufilam也宣稱可以修復β類澱粉蛋白質（amyloid-β，Aβ），結果是過分誇大功效！
 
稍早之前的2022 年 11 月，TauRx 公佈了HMTM一組患有輕度認知障礙的三期臨床的主要數據，結果用作安慰劑的化合物氯化亞甲基藍，導致血液中臨床有效水平的活性成分出乎意料地高。
 
該公司當時表示：在沒有真正的安慰劑組對照情況下，設計的試驗，可能無法確定安慰劑預定治療無效之主要臨床終點結果。
 
儘管如此，根據開放標籤後的臨床試驗清楚顯示，該款口服片劑新藥能有效抑制早期阿茲海默症持續惡化，減緩患者認知功能下降和腦部萎縮情況。在安全性上，也無發生和治療相關的嚴重不良事件，或其他與類澱粉蛋白相關的影像學異常。特別是該口服新藥治療方法簡單，易於儲存和管理，仍深受醫師與病患期待。

新聞來源：
https://endpts.com/taurx-unveils-two-year-phiii-results-for-alzheimers-drug-with-eye-on-regulatory-filings/
https://news.gbimonthly.com/tw/article/show.php?num=59824