美國時間8月6日，美國食品藥物管理局(FDA)批准施維雅製藥(Servier Pharmaceuticals)的罕見腦癌藥物Voranigo，可用於治療IDH1/IDH2基因突變、12歲以上患有二級星細胞瘤、寡樹突膠質瘤的成年和青少年患者，該藥為首次被批准用於治療IDH1/IDH2突變腦癌患者的全身性療法。
 
此批准是基於一項針對IDH1/IDH2突變的臨床三期試驗，共招募了331名已接受二級星細胞瘤或寡樹突膠質瘤手術，但並未接受放療、化療的患者，隨機分配為每天口服一次40 mg vorasidenib或安慰劑組，進行28天的治療，然而在進行下一次抗癌治療前，安慰劑患者若出現疾病惡化，可轉入vorasidenib治療組。
 
研究結果顯示，無惡化存活期(PFS)顯著改善，vorasidenib治療組PFS為27.7個月，安慰劑組則為11.1個月。兩者組別都沒有出現死亡案例，分別有28% vorasidenib治療組和54%安慰劑組患者，出現疾病惡化的現象。
 
在關鍵臨床次要終點－下次抗癌治療(next anticancer intervention)中，vorasidenib治療組優於安慰劑組，安慰劑組的下次抗癌治療為17.8個月後，vorasidenib治療組則是還未到需要進行下一步治療的程度。
 
星細胞瘤和寡樹突膠質瘤均屬於膠質瘤，這些生長緩慢的低級膠質瘤(low-grade gliomas)通常會影響30到40歲的患者，儘管這些癌症很罕見，施維雅表示，具有IDH突變的彌漫性膠質瘤是50歲以下人群中最常見的惡性原發性腦腫瘤，然而手術為該癌症治療的首選方式，但如果腦癌發展至高級膠質瘤(high-grade gliomas)，治療選擇僅限於放射治療和化療，而這些療法會帶來一系列不良反應。
 
對於成人腦癌患者，建議每天服用一次40 mg Voranigo片劑，直到疾病惡化或出現無法接受的毒性反應；對於青少年，藥物劑量會根據患者體重調整，該藥物最常見的不良反應，包括疲勞、頭痛、肌肉疼痛和腹瀉，也可能出現肝毒性風險。
 
Voranigo是由Agios Pharmaceuticals開發的腦癌治療藥物，該公司先前研發的IDH2抑制劑Idhifa和IDH1抑制劑Tibsovo，適用於晚期急性骨髓性白血病(AML)。2021年，施維雅以18億美元收購Agios的腫瘤產品線，根據協議，Agios有權獲得2億美元里程碑金，以及Voranigo銷售中的15%版稅。
 
2020年，Royalty Pharma斥2.55億美元收購了Agios Idhifa的特許權使用費，兩年後，Agios以1.138億美元銷售Tibsovo的特許權使用費給Sagard Healthcare Partners，並在今年五月，Royalty Pharma同意將以9.05億美元收購Voranigo的特許權使用費，並預測Voranigo的年銷售額將超過10億美元，估計每年會帶來超過1.5億美元的權利金收入。
 
施維雅表示，該公司正在與賽默飛世爾(Thermo Fisher Scientific)合作開發伴隨式診斷(companion diagnostics)，以識別適合接受治療的患者。
 
此外，施維雅也指出，治療腦癌藥物Voranigo每月費用為39,881美元，年費用為478,572美元，正嘗試與商業和政府保險單位合作，期望能嘉惠更多患者。
 
參考資料：
https://medcitynews.com/2024/08/brain-cancer-glioma-fda-approval-servier-pharmaceuticals-vorasidenib-voranigo/
論文：
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2304194
 
(編譯/實習記者 郭品岑)