2024/03/22《國內外重大必看新聞集錦》

Idorsia首款靶向內皮素高血壓藥獲批;Mirador Therapeutics完成4億美元募資  致力精準醫學研究

撰文環球生技
日期2024-03-22
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圖片來源:pixabay
《臺灣》晶鑽生醫2023營收創新高 2024海外市場日本、中國、東協再締新猷
 
今(22)日,晶鑽生醫(6815)董事會通過去年財報、盈餘分配,以及現金增資與高階主管人事任命等案。晶鑽生醫去年合併營收6.16億元,改寫歷史新高,較前一年度成長41.68%,每股稅後盈餘(EPS)1.7元亦同步成長有26%。董事會通過配發每股現金股利0.18元、股票股利1.35元,合計1.53元股,股利配發率達九成。

《美國》首次基因工程豬腎成功移植人體!麻省總醫院、eGenesis攜手創里程碑

昨(21)日,麻省總醫院(MGH)宣布首次成功將第一個基因改造工程(genetically engineered)的豬腎——eGenesis供體腎(EGEN-2784),移植到一名罹患末期腎臟病的活體人類接受者體內,而術後在MGH恢復良好。這項移植手術已獲美國食品藥物管理局(FDA) 擴大使用(Expanded Access)途徑的授權,由MGH的外科團隊執行。這也是基因工程器官(engineered organs)應用於臨床移植的重要里程碑。

《美國》默沙東明星PD-1抑制劑Keytruda再次受挫!一線治療轉移非鱗狀非小細胞肺癌三期失敗 

美國時間21日,默沙東(MSD)宣布,其明星PD-1抑制劑Keytruda(pembrolizumab)與阿斯特捷利康(AZ)的PARP抑制劑Lynparza(olaparib)聯合一線治療,轉移性非鱗狀非小細胞肺癌(NSCLC)患者臨床三期試驗失敗,與化療對照組相比,患者並未顯著改善總生存期(OS)和無進展生存期(PFS),未達到其雙重主要終點。默沙東並沒有提供具體數據,完整數據分析正在進行中。
 
《美國》《Cell》創新CRISPR RNA編輯系統 可控、可逆 還能多重編輯!
 
近日(2月21日),史丹佛大學(Stanford University)的科學家,開發出一項運用CRISPR-Cas13d酵素來精確編輯mRNA的系統,不同於過往CRISPR-Cas9基因編輯系統作用於DNA時,會造成永久性改變,這項新方法所造成的RNA改變不但具可逆性,且能一次調控多個mRNA,還可外加藥物調控編輯程度。該論文發表於期刊《Cell》。
 
《美國》突破神經退化常規治療!格瑞奇揭黃芩素小分子逆轉失智變性蛋白機制登期刊
 
近日,經濟部中創園區格瑞奇生物科學(Garage Brain Science)及其美國子公司YeeFan Med研究團隊與法國國家衛生研究院發表最新研究成果,針對神經退化疾病重要蛋白「TDP-43」,成功找到一種具有結構校正功能的黃芩素(baicalein)小分子,能將肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)和早熟性老化(premature aging)細胞模型中錯誤摺疊的TDP-43蛋白恢復原本功能及避免形成具細胞毒性的聚集體。相關研究成果已在今年2月下旬,發表在國際期刊《Scientific Reports》上。
 
《美國》Mirador Therapeutics完成4億美元募資  致力精準醫學研究
 
昨(21)日,精密醫學新創Mirador Therapeutics宣布,完成4億美元募資。該筆資金計畫開發引擎Mirador360,利用人類遺傳學和數據科學的結合來創建首款或最佳款精準藥物。Mirador360平臺旨在利用數百萬患者的分子檔來發現與免疫纖維化疾病和新治療靶點相關的遺傳聯繫,期望加速精准療法的發展,以提供更多的治療選擇給患者。募資由ARCH Venture Partners領頭,包括OrbiMed和Fairmount在內的早期投資者,以及其他投資Fidelity Management & Research Company、Sanofi Ventures、Point72等。
 
《瑞士》Idorsia首款靶向內皮素高血壓藥獲批  
 
近(20)日,Idorsia宣布美國食品藥物管理局(FDA)批准,其用於治療高血壓,降低無法有效控制的血壓為目標,並以品牌名Tryvio銷售。Idorsia以PRECISION臨床三期試驗的數據向FDA提交藥物批准的申請。數據結果顯示,12.5毫克和25毫克劑量的Tryvio在四週治療後與安慰劑相比均能顯著降低收縮壓(SBP),然而,Tryvio僅獲得12.5毫克劑量的批准。2023年9月嬌生(J&J)已將Tryvio權利還給Idorsia,不過根據先前協議,仍有權獲得Tryvio外部授權收益的30%,以及批准後的任何產品交易收益的10%。
 
Tryvio是一款口服藥物,也是第一個以內皮素(endothelin)途徑為靶點且經FDA批准的的高血壓藥物,透過阻止內皮素-1配位基(endothelin-1 ligand)與其對應的受體結合來發揮作用,可與其他降血壓藥物一起使用。