首款IDH1/IDH2抑制劑! 施維雅腦癌藥Voranigo獲美FDA批准

撰文實習記者 郭品岑
日期2024-08-07
EnglishFrenchGermanItalianPortugueseRussianSpanish
首款IDH1/IDH2抑制劑! 施維雅腦癌藥Voranigo獲美FDA批准 (圖片來源:網路)
美國時間8月6日,美國食品藥物管理局(FDA)批准施維雅製藥(Servier Pharmaceuticals)的罕見腦癌藥物Voranigo,可用於治療IDH1/IDH2基因突變、12歲以上患有二級星細胞瘤、寡樹突膠質瘤的成年和青少年患者,該藥為首次被批准用於治療IDH1/IDH2突變腦癌患者的全身性療法。
 
此批准是基於一項針對IDH1/IDH2突變的臨床三期試驗,共招募了331名已接受二級星細胞瘤或寡樹突膠質瘤手術,但並未接受放療、化療的患者,隨機分配為每天口服一次40 mg vorasidenib或安慰劑組,進行28天的治療,然而在進行下一次抗癌治療前,安慰劑患者若出現疾病惡化,可轉入vorasidenib治療組。
 
研究結果顯示,無惡化存活期(PFS)顯著改善,vorasidenib治療組PFS為27.7個月,安慰劑組則為11.1個月。兩者組別都沒有出現死亡案例,分別有28% vorasidenib治療組和54%安慰劑組患者,出現疾病惡化的現象。
 
在關鍵臨床次要終點-下次抗癌治療(next anticancer intervention)中,vorasidenib治療組優於安慰劑組,安慰劑組的下次抗癌治療為17.8個月後,vorasidenib治療組則是還未到需要進行下一步治療的程度。
 
星細胞瘤和寡樹突膠質瘤均屬於膠質瘤,這些生長緩慢的低級膠質瘤(low-grade gliomas)通常會影響30到40歲的患者,儘管這些癌症很罕見,施維雅表示,具有IDH突變的彌漫性膠質瘤是50歲以下人群中最常見的惡性原發性腦腫瘤,然而手術為該癌症治療的首選方式,但如果腦癌發展至高級膠質瘤(high-grade gliomas),治療選擇僅限於放射治療和化療,而這些療法會帶來一系列不良反應。
 
對於成人腦癌患者,建議每天服用一次40 mg Voranigo片劑,直到疾病惡化或出現無法接受的毒性反應;對於青少年,藥物劑量會根據患者體重調整,該藥物最常見的不良反應,包括疲勞、頭痛、肌肉疼痛和腹瀉,也可能出現肝毒性風險。
 
Voranigo是由Agios Pharmaceuticals開發的腦癌治療藥物,該公司先前研發的IDH2抑制劑Idhifa和IDH1抑制劑Tibsovo,適用於晚期急性骨髓性白血病(AML)。2021年,施維雅以18億美元收購Agios的腫瘤產品線,根據協議,Agios有權獲得2億美元里程碑金,以及Voranigo銷售中的15%版稅。
 
2020年,Royalty Pharma斥2.55億美元收購了Agios Idhifa的特許權使用費,兩年後,Agios以1.138億美元銷售Tibsovo的特許權使用費給Sagard Healthcare Partners,並在今年五月,Royalty Pharma同意將以9.05億美元收購Voranigo的特許權使用費,並預測Voranigo的年銷售額將超過10億美元,估計每年會帶來超過1.5億美元的權利金收入。
 
施維雅表示,該公司正在與賽默飛世爾(Thermo Fisher Scientific)合作開發伴隨式診斷(companion diagnostics),以識別適合接受治療的患者。
 
此外,施維雅也指出,治療腦癌藥物Voranigo每月費用為39,881美元,年費用為478,572美元,正嘗試與商業和政府保險單位合作,期望能嘉惠更多患者。
 
參考資料:
https://medcitynews.com/2024/08/brain-cancer-glioma-fda-approval-servier-pharmaceuticals-vorasidenib-voranigo/
論文:
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2304194
 
(編譯/實習記者 郭品岑)