美國食品藥物監督管理局(FDA)於近日宣布,批准羅氏(Roche)A型血友病新藥Hemlibra(emicizumab-kxwh),作為預防、防止或減少具有因子VIII抑製劑的成人和兒童患者出血事件。
A型血友病的一個嚴重併發症是患者會發展出針對因子VIII的抑製劑,它是由自體免疫系統發展而來的抗體,能夠結合並阻斷替代因子VIII,使它不能達到足以控制出血的水平。
對於發展出因子VIII抑製劑的A型血友病患者而言,往往面臨預防出血的重大挑戰,特別是在關節或肌肉中,引起疼痛、慢性腫...