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近日，Celgene和Acceleron Pharma公佈了其合作開發項目Luspatercept的關鍵3期臨床試驗結果，針對輸血仰賴性β-地中海貧血成人患者顯著降低33%的輸血負擔。
Acceleron和Celgene共同合作開發的Luspatercept，是一種first-in-class紅血球成熟劑（erythroid maturation agent, EMA），被認為可調節晚期紅血球成熟，該藥物旨在透過標靶轉化生長因子-β蛋白，來刺激紅血球的產生。這項貧血症藥物（最初被稱為ACE-536）的合作始於7年前，當時Celgene支付了2,500萬美元先期付款，里程碑費用高達2.17億美元。
在這項隨機雙盲多中心3期臨床試驗（代號BELIEVE）中，主要針對輸血依賴性β-地中海貧血成人患者評估...
