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昨(19)日，諾華(Novartis)旗下的AveXis部門在2019年歐洲兒科神經病學學會(EPNS)大會上，公開脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)，在多項臨床試驗中所展現的積極成果。
在名為SPR1NT與STR1VE的兩項臨床三期試驗中，數據皆表明Zolgensma的優異安全性與療效。其中SPR1NT證實SMA患者早期接受治療的重要性；STR1VE的最新數據，則顯示Zolgensma可顯著延長患者的無事件生存期，並明顯改善1型SMA患者的運動能力。
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