今(29)日，2022亞洲生技大會(BIO Asia Taiwan)迎來第三日，Session 11以「生物製藥研發的創新平台」為題，邀請到麻省理工學院(MIT)副教授盧冠達(Timothy Lu)、中研院生醫所所長郭沛恩院士、中央研究院基因體研究中心研究員張瑛芝、OpenProtein.AI共同創辦人暨執行長Tristan Bepler演講，並由共同主辦單位中研院生醫轉譯研究中心(BioTReC)主任吳漢忠開場致詞。
 

*盧冠達：Senti Bio基因迴路打造高安全性、準確性的次世代細胞療法

 
MIT副教授、台裔旅美創業家盧冠達(Timothy Lu)，分享其創立的Senti Biosciences研發進展，該公司利用先進的基因迴路(gene circuit)技術平台，研發難治型癌症的異體CAR-T、CAR-NK細胞療法，也和Spark Therapeutics、拜耳(Bayer)及旗下BlueRock合作。
 
盧冠達指出，Senti Bio針對CAR-T細胞治療當前的四大痛點，利用基因迴路平台開發出Logic Gating、Multi-Arming、Regulator Dials以及Smart Sensor四大對應解方，解決擊中目標但並不具腫瘤毒性(on-target off-tumor toxicity)、腫瘤復發、全身性免疫毒性與靶點不準確等問題，提高細胞治療的安全性與準確性，可以在不傷害健康細胞下精準毒殺腫瘤。
 
盧冠達表示，Senti Bio在今年6月透過特殊目的收購公司(SPAC)上市，目前治療急性骨髓性白血病(AML)的SENTI-202，以及治療肝細胞癌(HCC)的SENTI-301，將於2023年提交人體臨床試驗申請(IND)；而用於治療結腸直腸癌(CRC)的SENTI-401預計於2024年提交IND。而在2022年底，將啟動CAR-NK細胞療法的cGMP廠運作。
 

*郭沛恩：50萬人達標! TPMI建立屬於台灣人的基因體資料庫

 
中央研究院生物醫學科學研究所特聘研究員兼所長郭沛恩院士，介紹其帶領的「台灣精準醫療計畫」(TPMI)，如何透過建立台灣人的基因體資料庫，促進國民福祉。目前該計畫的招募人數，在今年6月成功達到50萬人的里程碑，也開發出專屬於台灣人的單核苷酸多態性(SNP)分析陣列晶片，這些寶貴成果未來也有機會擴展到全世界多達15億人口的漢民族(Han Chinese)。
 
郭沛恩表示，基因體所蘊含的遺傳學訊息，可以幫助人們在早期篩檢疾病、評估疾病風險、評估使用特定藥物是否可能引發不良反應、預測治療後的預後成效等；對產業來說，則能幫助加速發現藥物標靶，或是增加臨床試驗的成功率，篩選出最有機會成功、副作用最小、或是最容易發病的患者參與試驗，是台灣不容錯過的未來醫療發展趨勢。
 

*張瑛芝：3D細胞培養技術 2周進行個人化藥物配對 助攻藥物研發測試

 
中央研究院基因體研究中心研究員張瑛芝，同時也是方圓細胞生醫創辦人暨執行長，分享其開發的3D細胞培養技術――R3CE技術。她指出，只要運用患者的循環腫瘤細胞(CTC)，在2週時間內，就可以將單顆細胞增殖成3D結構細胞組織，可應用於個人化醫療及臨床前藥物測試。
 
張瑛芝表示，藥物的研發成本很高、成功率低，大多是因為沒有精確的模型可以找到藥物靶點，但透過R3CE技術，只要一個培養皿就可以進行臨床試驗，尋找患者最適治療方案、或是動態監測藥物療效、抗藥性。
 
張瑛芝分享，目前已與長庚醫院在大腸直腸癌合作，驗證R3CE技術培養出來的細胞，與原先的腫瘤細胞相似率超過97%；另外，也與北榮合作，為各階段肺癌患者篩選適當療法，並在與楊慕華的合作中，為頭頸癌患者建構出18種藥物組合療法；也與台大癌醫合作一線EGFR肺癌療法篩選、與高醫大合作取患者的自然殺手細胞(NK Cell)進行自體免疫治療的評估。
 

*Tristan Bepler：機器學習「蛋白質語言模組」 顛覆抗體藥探索程序！

 
OpenProtein.AI共同創辦人暨執行長Tristan Bepler，同時也身兼美國紐約結構生物學中心Simons機器學習中心小組帶領人。其團隊透過機器學習，歸納出一套掌握蛋白質殘基(residue)之間共演化(co-evolution)及配對親疏關係的「蛋白質語言模組」(Protein language models)，將為次世代的蛋白質工程帶來顛覆性變革。
 
Bapler表示，由蛋白質語言模組系統衍生出的OpenProtein.AI技術平台，能夠直接從胺基酸序列，預測蛋白質的結構與功能，同時迅速地找出最核心作用的部位，進而降低蛋白質工程的複雜門檻。他們也將此平台投入新冠病毒(SARS-CoV-2)抗體開發，並設計出數千個不同的潛在新冠抗體。
 
BioTReC副主任林榮信最後帶領大家回顧整場論壇重點，並表示，非常看好Seti Bio技術發展；也期待TPMI計畫所研發出來的疾病風險分數，成為未來健康管理的新工具；張瑛芝的3D細胞培養技術有望實現精準醫學的願景；而運用OpenProtein.AI平台可以改善預測到70%變異株，成就未來抗體解決方案。

(報導 / 李林璦、吳培安)