《中國、美國》莫德納聯手科濟藥業 開發mRNA疫苗、CAR-T細胞聯用療法
 
昨(21)日，莫德納(Moderna)和中國科濟藥業(CARsgen Therapeutics)宣布簽署合作協議，開發莫德納的Claudin18.2編碼mRNA治療性癌症疫苗，結合科濟藥業靶向Claudin18.2之CAR-T實體瘤細胞療法的聯合治療，並規劃臨床前與臨床一期試驗中。
 
《法國》《NEJM》法國基因療法首治肝臟代謝疾病 早期臨床展療效
 
近(17)日，法國基因療法非營利組織Genethon針對一種膽紅素(bilirubin)過多的罕見肝臟代謝疾病——克果納傑氏症(Crigler-Najjar Syndrome)，開發的實驗性單次基因療法GNT 0003在臨床1/2期試驗中，顯示具有安全性和耐受性，且接受最高劑量治療的患者展現了持續的療效。此臨床結果發表在知名醫學期刊《NEJM》。
 
《美國》Neurocrine亨丁頓舞蹈症藥物獲FDA批准
 
近(18)日，美國開發神經和內分泌疾病藥物公司Neurocrine Biosciences宣布，其治療亨丁頓舞蹈症(Huntington’s disease)的口服膠囊藥物Ingrezza (valbenazine)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准。Ingrezza可選擇性抑制VMAT2 (囊泡單胺轉運體2)，被認為可減少過多的多巴胺，降低不可控的運動障礙。
 
《美國》Gilead magrolimab臨床再受挫 遭FDA停AML三期試驗
 
美國時間21日，Gilead Sciences停止其實驗性癌症藥物magrolimab的骨髓增生不良症候群(myelodysplastic syndrome, MDS)臨床三期試驗一個月後，再度宣布其在急性骨髓性白血病(AML)的臨床三期試驗，遭到美國食品藥物管理局(FDA)擱置，但沒有提供詳細的原因。
 
Magrolimab屬於一種CD47抑制劑，是Gilead在三年前以大約50億美元收購生技公司Forty Seven時取得，然而，在臨床試驗的路途中屢遭挫折。
 
《美國》嬰兒保護加一！輝瑞Abrysvo獲批首款孕婦RSV疫苗
 
美國時間21日，輝瑞(Pfizer)已獲得批准用於60歲以上老年人的呼吸道融合病毒(RSV)疫苗Abrysvo，再獲得美國食品藥物管理局(FDA)的批准，適用於懷孕32至36週之間的婦女。該疫苗可透過母體免疫原理，讓施打疫苗的孕婦將保護性抗體傳遞給胎兒，為繼賽諾菲(Sanofi)與阿斯特捷利康(AstraZeneca)的長效單株抗體Beyfortus後，第二款能保護嬰兒的RSV疫苗。

《美國》羅氏、Exelixis前列腺癌聯合免疫療法三期臨床樂觀 預備尋求FDA批准

美國時間21日，羅氏(Roche)與Exelixis宣布，其前列腺癌組合療法Tecentriq (atezolizumab)+Cabometyx (cabozantinib)的關鍵臨床三期試驗CONTACT-02，達到了一項主要臨床終點，該療法可顯著降低患者無惡化存活期(PFS)，雖目前初步分析在總存活期(OS)方面未達到統計顯著性、僅顯示有「改善趨勢」，但Exelixis和另一合作夥伴Ipsen仍計劃向美國食品藥物管理局(FDA)申請批准中。