近(9)日，美國生技公司Galera Therapeutics宣布，其針對頭頸癌患者接受放射性治療造成的嚴重口腔黏膜炎(severe oral mucositis)，開發的候選藥物GC4419(avasopasem manganese)，遭到美國食品藥物管理局(FDA)拒絕批准。此項結果導致Galera將裁員7成員工，股價也大跌了84％。

FDA在完整回覆信函(CRL)中寫道，Galera提供的數據不足以證明avasopasem對於減緩嚴重口腔黏膜炎的有效性和安全性。如果Galera想重新提交上市申請，還需要額外的試驗結果。

Galera提交的新藥上市申請(NDA)，包含兩項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗——臨床三期試驗ROMAN和臨床2b期試驗GT-201，兩項試驗結果顯示，GC4419可顯著降低放療引起的嚴重口腔黏膜炎發生率。

Galera執行長Mel Sorensen表示，對於FDA拒絕批准感到失望，將提出與FDA舉行A類會議的請求，以進一步瞭解其拒批的詳細原因並確認公司可能的下一步。

GC4419是一種選擇性歧化酶類似物(selective dismutase mimetic)，能將超氧化物(superoxide )轉化為過氧化氫(hydrogen peroxide)，促使癌細胞對輻射線更敏感，同時保護健康細胞，可能對於接受放射治療的頭頸癌患者口腔黏膜有益。目前，此適應症還未有FDA批准的治療方案。

Galera表示，為確保現金流，公司將實施全面的重組計畫，包含裁員多個部門達7成的員工，並逐步結束GC4419商業化的準備工作。此後，公司將集中資源在另一個用於增強放療效果的候選藥物rucosopasem上。

參考資料：https://www.biospace.com/article/galera-lays-off-70-percent-of-staff-after-fda-rejection-in-severe-oral-mucositis-/

(編譯/劉馨香)