Summit生物製藥公司近日宣佈了新藥Ezutromid在二期臨床試驗的中期結果,結果正向,有望成為下一個核准用於治療杜氏肌營養不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的新藥。
Ezutromid是一種肌營養相關蛋白utrophin(UTRN)的調節劑。名為PhaseOut為期24周的臨床資料顯示,與對照相比,Ezutromid在24周時能夠顯著降低肌肉損傷23%,這是透過測量平均發育肌球蛋白得到的數據。發育肌球蛋白是肌肉損傷的生物標誌物,並被發現用於修復纖維。
而在進一步的資料中顯示,在22例可評估...