《臺灣》及早用藥、搭配類固醇！ 北榮龐貝氏症治療領先全球 登國際期刊
 
今(18)日，台北榮總召開記者會，宣布其在罕見疾病龐貝氏症(Pompe disease)上的醫療照護成果。在北榮兒童醫學部主任牛道明領導下，不但讓過去檢驗後需費時3個月才能開始進行治療的新生兒龐貝氏症，在10天內就能開始用藥治療外，也領先全球開創搭配類固醇治療的療法，讓治療效果更好，該研究已在9月22日刊登於期刊《Journal of Medical Genetics》。
 
《臺灣》中研院衍生新創方圓細胞生醫 3D細胞培養技術攻精準/再生醫療
 
今(18)日，專注於3D細胞培養技術的方圓細胞生醫，於汐止遠雄U-Town舉辦辦公室與實驗室開幕典禮，抗體之父、免疫功坊創辦人張子文、中研院轉譯醫學專題中心執行長陶秘華、臺灣幹細胞學會理事長林頌然、前高雄醫學大學附設中和紀念醫院院長侯明鋒等多位重量級人物都共襄盛舉。
 
《英國》GSK擲7000萬美元擴大與AI公司Tempus合作
 
昨(17)日，葛蘭素史克(GSK)宣布，將擴大與人工智慧公司Tempus 的合作夥伴關係，GSK已支付7000萬美元的預付款，延長雙方3年的合作關係，未來也可能對Tempus 進行更多的投資，也可選則將合作再延長2年，GSK表示，此次新的合作協議將專注於改良臨床試驗設計、加速受試者入組以及確定藥物靶點。
 
《美國》Sage/百健產後憂鬱新藥3期數據積極 3天緩解憂鬱症狀！

美國時間17日，Sage Therapeutics和百健(Biogen)共同宣布，其合作研發產後憂鬱症(PPD)新藥zuranolone(SAGE-217/BIIB125)的臨床3期數據，研究結果顯示，zuranolone達到試驗主要終點，且在服藥後第3天便改善憂鬱症症狀並持續至第45天，且與安慰劑組相比，zuranolone治療組可顯著改善患者第3、8、15、45天時的焦慮症狀。
 
兩家公司已著手準備向美國食品藥物管理局(FDA)滾動遞交zuranolone治療PPD與憂鬱症(MDD)的新藥申請(NDA)，預計於今年下半年完成。
 
《美國》比爾蓋茲基金會捐贈12億美元 助全球小兒麻痺症根除
 
美國時間17日，比爾和梅琳達蓋茲基金(Bill & Melinda Gates Foundation)，在即將舉辦的小兒麻痺認捐活動前夕，宣布將捐贈12億美元資金，協助全球對抗並根除小兒麻痺症。
該筆資金將支持「根除全球小兒麻痺症倡議活動(Global Polio Eradication Initiative, GPEI)」並擴大全球使用第二類型口服小兒麻痺疫苗(nOPV2)。
 
《美國》FDA擲3800萬美元獎勵罕病研究 神經退化性疾病成焦點！  
 
美國時間17日，為了加速治療罕見疾病的醫療產品開發，美國食品藥物管理局(FDA)旗下的孤兒藥品獎勵金計畫(Orphan Products Grants Program)，宣布投入超過3800萬美元，給予19項新研究案和2項新合約為期4年的資金，以支持與罕見疾病相關的臨床試驗、自然發生歷程(natural history studies)和法規科學工具研究。值得注意的是，本次有多項獲得補助的研究，皆和漸凍症(ALS)和罕見神經退化性疾病相關。
 
《美國》MSD合作夥伴NGM Bio 抑制補體C3眼科藥未過二期試驗 股價暴跌70%
 
美國時間17日，自2015年以來受到默沙東(MSD)投資與合作的生技公司NGM Biopharmaceuticals公布，雙方合作開發抑制補體C3的單株抗體藥NGM621，在治療老年性黃斑部病變(AMD)地圖狀萎縮(GA)患者的臨床二期試驗中，未達到主要終點。該消息讓NGM股價在週一暴跌70%。
 
《美國》《Nature》子刊：創新基因治療載體 穿越小鼠血腦屏障效率增249倍
 
近(10)日，美國布萊根婦女醫院(Brigham and Women's Hospital, BWH)的研究人員開發一種帶有細胞穿透胜肽(Cell penetrating peptide, CPP)的腺相關病毒 (AAV)載體-AAV.CPP.16，研究顯示，在靈長類動物和囓齒類動物模型中發現，這款AAV載體可以比以往的載體更有效地穿過血腦屏障(BBB)，並可運用於遞送抗腫瘤療法治療膠質母細胞瘤(glioblastoma)小鼠。該研究發表於《Nature Biomedical Engineering》。